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CARBAGLU®による有機酸血症患者の長期管理を理解する：混合方法アプローチ (PROTECT)

2024年2月2日 更新者：Recordati Rare Diseases
これは、N-カルバミルグルタミン酸 (NCG) 維持療法によるプロピオン酸尿症 (PA) およびメチルマロン酸尿症 (MMA) の長期管理に焦点を当てた前向き混合デザイン研究です。 PA または MMA と診断され、NCG による 6 か月以上の治療を受けた患者の治療特性、臨床転帰、およびヘルスケア利用データは、ベースライン、12 か月、18 か月、36 か月、および 54 か月に収集されます。 患者とその家族の疾病負担と治療負担をよりよく理解するために、研究登録後 6 か月を超えて成人患者と介護者との質的インタビューを実施します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

研究デザイン: これは、有機酸血症と診断され、カルグルミン酸による治療を最低 6 か月間受けて、疾患の長期管理を行っている患者の前向き縦断的観察研究です。 この前向き観察研究集団には、スウェーデン、英国（英国）、オランダ、ドイツ、ノルウェー、イタリア、スペイン、フランスのヨーロッパ 6 か国から、現在カルグルミン酸治療の経験がある MMA または PA と診断された最大 85 人の患者が含まれます。 この前向き観察研究に含まれる患者 (または介護者) も、1 対 1 の電話インタビューに参加するよう招待されます。

研究手順: 治験審査委員会 (IRB)/独立倫理委員会 (IEC) の承認がプロトコルおよびすべてのサポート プロトコル文書に対して得られた後、MMA または PA の患者をケアする臨床医は、患者 (または介護者) に参加する機会を提供します。この研究で。 患者（または介護者）は、情報レター（PIL）（付録 A および B）を受け取り、患者（または介護者）を前向き観察研究および 1 対 1 の電話インタビューに参加するよう招待します。

この観察/インタビュー研究への参加に関心のある患者 (または介護者) は、臨床医およびその研究チームと共にインフォームド コンセント フォーム (付録 C および D) を確認します。 同意できる場合、患者 (または介護者) は同意書に署名するよう求められ、記録用に副署されたコピーが提供されます。 次に、各サイトの臨床医とその研究チームが患者カルテを確認し、各患者の人口統計および病歴情報を記録します。 カルテからの患者情報は、研究の開始時 (ベースライン)、ベースラインから 12 か月、18 か月、36 か月、および 54 か月後に収集されます。 カルテのレビューから得られたすべての情報は、Web ベースの電子データ キャプチャ システム (EDC) を通じて記録されます。

1 対 1 の電話インタビューに参加することに同意した患者 (または介護者) は、臨床医とそれぞれの研究チームに連絡先情報を提供し、連絡先情報フォーム (CIF) (付録 E) に含めます。 その後、研究者は患者 (または介護者) に直接連絡を取り、1 時間の電話インタビューをスケジュールします。 インタビュー ガイド (付録 F および G) には、自由回答式の質問とプローブが含まれており、インタビュー中に概念を引き出し、議論の方向性を定めるために使用されます。 患者 (または介護者) のインタビューでは、MMA または PA の症状と影響、およびカルグルミン酸による患者の治療経験、治療の好み、治療に対する満足度の説明に焦点を当てます。 面接の最後に、患者 (または介護者) は、人口統計および健康情報フォーム (DHIF; 付録 H および I) に記入するよう求められます。 電話でのインタビューは、患者 (または介護者) の許可を得て録音され、定性分析の準備として (必要に応じて) 文字起こしおよび翻訳されます。

データ分析: 主要な前向きデータ分析には、カルグルミン酸の開始前と開始後の代償不全エピソードの発生率と期間の比較が含まれます。 追加の分析には、個々の代償不全イベントに関する医療リソースの利用、患者/介護者の負担、および治療に対する患者/介護者の満足度が含まれます。 すべての予測データは、SAS® ソフトウェア、Windows 用 SAS® システムのバージョン 9.4 (Cary, NC, USA) を使用して行われます。 インタビューからのすべての定性データは、定性データを分析するために独自に設計されたソフトウェア パッケージである ATLAS.ti を使用して分析されます。 インタビューの音声記録された逐語記録は、MMAまたはPAの症状と影響に関する患者の経験、カルグルミン酸による治療の経験、患者の治療の好み、および治療の満足度に関する参加者の応答のパターンを特定するためにコード化されます。 調査結果は最終報告書に要約され、治験依頼者による審査、および治験依頼者との協議と同意の後、治験責任医師によって公開または提示される場合があります。 公開または提示する場合、結果は機密情報または専有情報が開示されないように提示されます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

95

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N3JH
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital
        • コンタクト：
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • 募集
        • Guy's and St. Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • Roshini Vara, MD
          • 電話番号：+44 ‭(0)20 7188 9412‬
      • Sheffield、イギリス、S10 2TH
        • 募集
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sufin Yap, MD
  • イタリア
      • Firenze、イタリア、50139
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer
        • コンタクト：
          • Maria Alice Donati, MD
      • Milan、イタリア、20142
        • 募集
        • San Paola Hospital, ASST Santi Paolo e Carlo
        • コンタクト：
          • Sabrina Paci, MD
      • Milan、イタリア
        • 募集
        • Milan Policlinico University
        • コンタクト：
          • Milan Policlinico University
      • Monza、イタリア、20900
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo Monza
        • コンタクト：
          • Serena Gasperini, MD
      • Napoli、イタリア、80131
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • コンタクト：
          • Giancarlo Parenti, MD
      • Padova、イタリア
        • 募集
        • University Hospital Of Padova
        • コンタクト：
          • University Hospital of Padova
      • Turin、イタリア
        • 募集
        • Turin University Hospital
        • コンタクト：
          • Turin University Hospital
  • スウェーデン
      • Trollhattan、スウェーデン
        • 終了しました
        • NÄL
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • 募集
        • AMM hospital val d'hebron
        • コンタクト：
          • AMM hospital val d'hebron
      • Barcelona、スペイン
        • 募集
        • Sant Joan de Deu
        • コンタクト：
          • Sant Joan de Deu
      • Bilbao、スペイン
        • 募集
        • Universitario de Cruces
        • コンタクト：
          • Universitario de Cruces
      • Madrid、スペイン、28046
        • 募集
        • Hospital Universitario La Paz
        • コンタクト：
      • Madrid、スペイン、28009
        • 募集
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • コンタクト：
          • Elvira Canedo-Villarroya, MD
        • コンタクト：
      • Madrid、スペイン、28026
      • Madrid、スペイン
        • 募集
        • Universitario Ramon y Cajal Madrid
        • コンタクト：
          • Universitario Ramon Ramon y Cajal Madrid
      • Murcia、スペイン、30120
        • 募集
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
        • コンタクト：
      • Palma De Mallorca、スペイン、07010
        • 募集
        • Hospital Universitario Son Espases
        • コンタクト：
          • Angeles Ruiz-Gomez, MD
          • 電話番号：0034 659 71 96 81
          • メール：ma.ruiz@ssib.es
      • Sevilla、スペイン、41013
        • 募集
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
        • コンタクト：
          • Maria Bueno-Delgado, MD
          • 電話番号：0034 616 11 98 97
          • メール：mbuenod@yahoo.es
      • Zaragoza、スペイン
        • 募集
        • Universitario Miguel Servet
        • コンタクト：
          • Universitario Miguel Servet
  • ドイツ
      • Bremen、ドイツ、28205
        • 募集
        • Klinikum Bremen Mitte, Prof. Hess Kinderklinik
        • コンタクト：
          • Alexandra Horbe-Blindt
  • ノルウェー
      • Oslo、ノルウェー、0372
        • 募集
        • Oslo University Hospital
        • コンタクト：
  • フランス
      • Bordeaux、フランス、33076
        • 募集
        • Hopital Des Enfants, CHU de Bordeaux-GH Pellegrin
        • コンタクト：
      • Marseille、フランス、13005
        • 募集
        • hopital de la Timone
        • コンタクト：
          • Hôpital de la Timone
      • Marseille、フランス、13005
        • 募集
        • Hopital de la Conception
        • コンタクト：
      • Nancy、フランス、54511
        • 募集
        • CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
        • コンタクト：
      • Paris、フランス、75015
        • 募集
        • Hôpital Necker Enfants Malades
        • コンタクト：
          • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Rouen、フランス、76031
      • Strasbourg、フランス、67091
      • Strasbourg、フランス、67098

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6ヶ月～99年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

有機性アシデミアと診断され、病気の長期管理のために最低6か月間CARBAGLU®による治療を受けている患者。 この前向き観察研究集団には、スウェーデン、英国（英国）、オランダ、ドイツ、ノルウェー、イタリア、スペイン、フランスのヨーロッパ 6 か国から、現在カルグルミン酸治療の経験がある MMA または PA と診断された最大 85 人の患者が含まれます。 この前向き観察研究に含まれる患者 (または介護者) も、1 対 1 の電話インタビューに参加するよう招待されます。

説明

包含基準:

  1. -患者は有機酸血症の診断を確認しました（例：MMAまたはPA）
  2. MMAまたはPAの長期管理のためにカルグルミン酸による治療を開始した患者
  3. -患者は最低6か月間カルグルミン酸で治療されています
  4. -患者（または介護者）は、すべての前向き研究手順に従うことができます
  5. -患者（または介護者）はインフォームドコンセントを提供できます

除外基準:

  • なし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースのみ
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
メチルマロン酸血症
メチルマロン酸血症の診断が確定し、カルグルミン酸で治療された患者は、あらゆる剤形、あらゆる用量で、
薬：カルグルミン酸
カルグルミン酸による維持療法
他の名前：
  • カーバグル
プロピオン酸血症
-プロピオン酸血症の診断が確認され、カルグルミン酸で治療された患者（用量は問わない）
薬：カルグルミン酸
カルグルミン酸による維持療法
他の名前：
  • カーバグル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
代償不全イベントの数と期間の変化
時間枠：54ヶ月
カルグルミン酸による治療前後の代償不全イベント数の変化
54ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
医療リソースの利用頻度と期間
時間枠：18ヶ月
代償不全イベントに関連する医療リソースの利用率の推定。入院患者数、外来患者数、在宅患者数。 代償不全のエピソード中にアンモニアレベルを制御するために使用される治療。 緊急訪問の数。 専門医または一般開業医への訪問回数。 入院回数。 入院中のベッド日数。
18ヶ月
介護者の負担 曝露の頻度と期間
時間枠：18ヶ月
MMA と PA に関連する患者と介護者の負担の説明
18ヶ月
介護者の満足度
時間枠：18ヶ月
MMA および PA の患者と介護者の MMA または PA 治療に対する満足度について説明してください
18ヶ月
NCGの維持量
時間枠：54ヶ月
維持療法で使用される NCG の投与量を文書化する
54ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Recordati Rare Diseases

捜査官

  • 主任研究者：Sufin Yap, MD、Sheffield Children's NHS Trust

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年1月15日

一次修了 (推定)

2024年12月30日

研究の完了 (推定)

2029年7月30日

試験登録日

最初に提出

2019年11月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年11月21日

最初の投稿 (実際)

2019年11月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年2月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月2日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 17180

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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