Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Porozumění dlouhodobé léčbě pacientů s organickou acidemií pomocí CARBAGLU®: Přístup smíšených metod (PROTECT)

2. února 2024 aktualizováno: Recordati Rare Diseases
Jedná se o prospektivní studii smíšeného designu zaměřenou na dlouhodobou léčbu propionové acidurie (PA) a metylmalonové acidurie (MMA) udržovací terapií N-karbamylglutamátem (NCG). Charakteristiky léčby, klinické výsledky a údaje o využití zdravotní péče u pacientů s diagnózou PA nebo MMA léčených >6měsíční terapií NCG se shromažďují na začátku, 12 měsících, 18 měsících, 36 měsících a 54 měsících. Kvalitativní rozhovory s dospělými pacienty a pečovateli se provádějí > 6 měsíců po zařazení do studie, aby bylo možné lépe porozumět zátěži nemocí a léčebné zátěži pacientů a jejich rodin.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Uspořádání studie: Jedná se o prospektivní, longitudinální, observační studii pacientů s diagnostikovanou organickou acidémií, kteří byli léčeni kyselinou karglumovou po dobu minimálně šesti měsíců pro dlouhodobou léčbu svého onemocnění. Tato prospektivní observační studie bude zahrnovat až 85 diagnostikovaných pacientů s MMA nebo PA se současnými zkušenostmi s léčbou kyselinou karglumovou ze 6 evropských zemí: Švédska, Spojeného království (UK), Nizozemska, Německa, Norska, Itálie, Španělska a Francie. Pacienti (nebo pečovatelé) zahrnutí do této prospektivní observační studie budou také pozváni k účasti na osobním telefonickém rozhovoru.

Studijní postupy: Po získání souhlasu Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) pro protokol a všechny podpůrné protokolové dokumenty poskytnou lékaři pečující o pacienty s MMA nebo PA svým pacientům (nebo pečovatelům) příležitost se zúčastnit ve studiu. Pacienti (nebo pečovatelé) obdrží informační dopis (PIL) (přílohy A a B), ve kterém je (nebo jejich pečovatele) zvou k účasti na prospektivní pozorovací studii a k ​​osobnímu telefonickému rozhovoru.

Pacienti (nebo pečovatelé), kteří mají zájem o účast v této pozorovací/rozhovorové studii, si s klinikem a jeho výzkumným týmem prostudují formulář informovaného souhlasu (přílohy C a D). Pokud bude souhlasit, budou pacienti (nebo pečovatelé) požádáni, aby podepsali formulář souhlasu a spolupodepsaná kopie jim bude poskytnuta pro jejich záznamy. Kliničtí lékaři a jejich výzkumný tým na každém pracovišti poté prozkoumají tabulky pacientů a zaznamenají demografické údaje a informace o anamnéze každého pacienta. Informace o pacientech z lékařských tabulek budou shromážděny na začátku studie (základní hodnota) a 12 měsíců a 18 měsíců a 36 měsíců a 54 měsíců po základní úrovni. Všechny informace odvozené z recenzí lékařských tabulek budou zaznamenány prostřednictvím webového systému elektronického sběru dat (EDC).

Pacienti (nebo pečovatelé), kteří souhlasí s účastí na individuálním telefonickém rozhovoru, poskytnou kontaktní informace na své lékaře a příslušný výzkumný tým, které zahrnou do formuláře kontaktních informací (CIF) (příloha E). Výzkumníci pak budou přímo kontaktovat pacienty (nebo pečovatele) a naplánovat si hodinový telefonický rozhovor. Průvodce rozhovorem (přílohy F a G) včetně otevřených otázek a sond bude použit k vyvolání pojmů a orientaci diskuse během rozhovoru. Rozhovory s pacienty (nebo pečovateli) se zaměří na popis symptomů a dopadů MMA nebo PA, stejně jako na zkušenosti pacientů s léčbou kyselinou karglumovou, jejich preference léčby a jejich spokojenost s léčbou. Na konci rozhovoru budou pacienti (nebo pečovatelé) požádáni o vyplnění formuláře demografických a zdravotních informací (DHIF; přílohy H a I). Telefonické rozhovory budou se souhlasem pacienta (nebo pečovatele) zvukově zaznamenány, přepsány a přeloženy (podle potřeby) v rámci přípravy na kvalitativní analýzu.

Analýza dat: Primární prospektivní analýza dat bude zahrnovat srovnání výskytu a trvání epizod dekompenzace před a po zahájení podávání kyseliny karglumové. Další analýza bude zahrnovat využití zdrojů zdravotní péče v souvislosti s jednotlivými dekompenzačními událostmi, zátěží pacienta/pečovatele a spokojeností pacienta/pečovatele s léčbou. Všechna potenciální data budou zpracována pomocí softwaru SAS®, verze 9.4 systému SAS® pro Windows (Cary, NC, USA). Všechna kvalitativní data z rozhovorů budou analyzována pomocí ATLAS.ti, softwarového balíčku jedinečně navrženého pro analýzu kvalitativních dat. Zvukově nahrané doslovné přepisy rozhovorů budou kódovány, aby bylo možné identifikovat vzorce v odpovědích účastníků týkající se zkušeností pacientů se symptomy a dopady MMA nebo PA, zkušeností s léčbou kyselinou karglumovou, preferencí léčby pacientů a spokojenosti s léčbou. Zjištění budou shrnuta v závěrečné zprávě a může být zveřejněna nebo předložena zkoušejícím (zkoušejícími) po přezkoumání zadavatelem a po konzultaci a dohodě s ním. Budou-li výsledky zveřejněny nebo prezentovány, budou prezentovány takovým způsobem, aby nebyly zveřejněny důvěrné nebo chráněné informace.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

95

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Nábor
        • Hopital Des Enfants, CHU de Bordeaux-GH Pellegrin
        • Kontakt:
      • Marseille, Francie, 13005
        • Nábor
        • Hopital de la Timone
        • Kontakt:
          • Hôpital de la Timone
      • Marseille, Francie, 13005
        • Nábor
        • Hôpital de la Conception
        • Kontakt:
      • Nancy, Francie, 54511
        • Nábor
        • CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
        • Kontakt:
      • Paris, Francie, 75015
        • Nábor
        • Hopital Necker Enfants Malades
        • Kontakt:
          • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Rouen, Francie, 76031
      • Strasbourg, Francie, 67091
      • Strasbourg, Francie, 67098
  • Itálie
      • Firenze, Itálie, 50139
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer
        • Kontakt:
          • Maria Alice Donati, MD
      • Milan, Itálie, 20142
        • Nábor
        • San Paola Hospital, ASST Santi Paolo e Carlo
        • Kontakt:
          • Sabrina Paci, MD
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Milan Policlinico University
        • Kontakt:
          • Milan Policlinico University
      • Monza, Itálie, 20900
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo Monza
        • Kontakt:
          • Serena Gasperini, MD
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Kontakt:
          • Giancarlo Parenti, MD
      • Padova, Itálie
        • Nábor
        • University Hospital of Padova
        • Kontakt:
          • University Hospital of Padova
      • Turin, Itálie
        • Nábor
        • Turin University Hospital
        • Kontakt:
          • Turin University Hospital
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0372
        • Nábor
        • Oslo University Hospital
        • Kontakt:
  • Německo
      • Bremen, Německo, 28205
        • Nábor
        • Klinikum Bremen Mitte, Prof. Hess Kinderklinik
        • Kontakt:
          • Alexandra Horbe-Blindt
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Nábor
        • Guy's and St. Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Roshini Vara, MD
          • Telefonní číslo: +44 ‭(0)20 7188 9412‬
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
        • Nábor
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sufin Yap, MD
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • AMM hospital val d'hebron
        • Kontakt:
          • AMM hospital val d'hebron
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Sant Joan de Deu
        • Kontakt:
          • Sant Joan de Deu
      • Bilbao, Španělsko
        • Nábor
        • Universitario de Cruces
        • Kontakt:
          • Universitario de Cruces
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Nábor
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
        • Kontakt:
          • Elvira Canedo-Villarroya, MD
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko, 28026
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Universitario Ramon y Cajal Madrid
        • Kontakt:
          • Universitario Ramon Ramon y Cajal Madrid
      • Murcia, Španělsko, 30120
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
        • Kontakt:
      • Palma De Mallorca, Španělsko, 07010
        • Nábor
        • Hospital Universitario Son Espases
        • Kontakt:
          • Angeles Ruiz-Gomez, MD
          • Telefonní číslo: 0034 659 71 96 81
          • E-mail: ma.ruiz@ssib.es
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Kontakt:
          • Maria Bueno-Delgado, MD
          • Telefonní číslo: 0034 616 11 98 97
          • E-mail: mbuenod@yahoo.es
      • Zaragoza, Španělsko
        • Nábor
        • Universitario Miguel Servet
        • Kontakt:
          • Universitario Miguel Servet
  • Švédsko
      • Trollhattan, Švédsko
        • Ukončeno
        • NÄL

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 99 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s diagnostikovanou organickou acidémií, kteří byli léčeni přípravkem CARBAGLU® po dobu minimálně šesti měsíců pro dlouhodobou léčbu svého onemocnění. Tato prospektivní observační studie bude zahrnovat až 85 diagnostikovaných pacientů s MMA nebo PA se současnými zkušenostmi s léčbou kyselinou karglumovou ze 6 evropských zemí: Švédska, Spojeného království (UK), Nizozemska, Německa, Norska, Itálie, Španělska a Francie. Pacienti (nebo pečovatelé) zahrnutí do této prospektivní observační studie budou také pozváni k účasti na osobním telefonickém rozhovoru.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient má potvrzenou diagnózu organické acidémie (např. MMA nebo PA)
  2. Pacient zahájil léčbu kyselinou karglumovou pro dlouhodobou léčbu MMA nebo PA
  3. Pacient byl léčen kyselinou karglumovou po dobu minimálně 6 měsíců
  4. Pacient (nebo pečovatel) je schopen dodržovat všechny postupy prospektivní studie
  5. Pacient (nebo pečovatel) je schopen poskytnout informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Methylmalonic_acidemie
Pacienti s potvrzenou diagnózou methylmalonové acidémie a léčení kyselinou karglumovou v jakékoli dávkové formě, v jakémkoli dávkování,
Lék: Kyselina karglumová
Udržovací léčba kyselinou karglumovou
Ostatní jména:
  • Carbaglu
Propionová acidémie
Pacienti s potvrzenou diagnózou propionové acidémie a léčení kyselinou karglumovou v jakékoli dávce
Lék: Kyselina karglumová
Udržovací léčba kyselinou karglumovou
Ostatní jména:
  • Carbaglu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna počtu a trvání dekompenzačních událostí
Časové okno: 54 měsíců
Změna v počtu dekompenzačních příhod před a po léčbě kyselinou karglumovou
54 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence a trvání využívání zdrojů zdravotní péče
Časové okno: 18 měsíců
Odhad využití zdrojů zdravotní péče související s dekompenzační událostí s počtem hospitalizací na lůžku vs. ambulantní vs. domácí. Léčba používaná ke kontrole hladin amoniaku během epizod dekompenzace. Počet pohotovostních návštěv. počet návštěv u specialisty nebo u praktického lékaře. Počet pobytů v nemocnici. Počet lůžkových dní v nemocnici.
18 měsíců
Frekvence a doba působení zátěže pečovatele
Časové okno: 18 měsíců
popis zátěže pacienta a pečovatele spojené s MMA a PA
18 měsíců
Úroveň spokojenosti pečovatele
Časové okno: 18 měsíců
Popište spokojenost pacienta a pečovatele s MMA a PA s léčbou MMA nebo PA
18 měsíců
Udržovací dávka NCG
Časové okno: 54 měsíců
Zdokumentujte dávky NCG používané při udržovací léčbě
54 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Recordati Rare Diseases

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sufin Yap, MD, Sheffield Children's NHS Trust

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. ledna 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. července 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

25. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 17180

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kyselina karglumová

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit