Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Понимание долгосрочного ведения пациентов с органической ацидемией с помощью CARBAGLU®: смешанный подход (PROTECT)

2 февраля 2024 г. обновлено: Recordati Rare Diseases
Это проспективное исследование со смешанным дизайном, посвященное долгосрочному лечению пропионовой ацидурии (ПА) и метилмалоновой ацидурии (ММА) с помощью поддерживающей терапии N-карбамилглутаматом (НКГ). Характеристики лечения, клинические исходы и данные об использовании медицинских услуг пациентов с диагнозом PA или MMA, получавших лечение NCG в течение более 6 месяцев, собираются на исходном уровне, через 12 месяцев, 18 месяцев, 36 месяцев и 54 месяца. Качественные интервью со взрослыми пациентами и лицами, осуществляющими уход, проводятся >6 месяцев после включения в исследование, чтобы лучше понять бремя болезни и бремя лечения пациентов и их семей.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Дизайн исследования: Это проспективное продольное обсервационное исследование пациентов с диагнозом органической ацидемии, которые получали лечение карглуминовой кислотой в течение как минимум шести месяцев для долгосрочного лечения своего заболевания. Это проспективное обсервационное исследование будет включать до 85 пациентов с диагнозом ММА или ПА с текущим опытом лечения карглуминовой кислотой из 6 европейских стран: Швеции, Великобритании (Великобритании), Нидерландов, Германии, Норвегии, Италии, Испании и Франции. Пациенты (или опекуны), включенные в это проспективное обсервационное исследование, также будут приглашены для участия в индивидуальном телефонном интервью.

Процедуры исследования: после получения одобрения Институционального наблюдательного совета (IRB)/Независимого этического комитета (IEC) для протокола и всех сопутствующих протокольных документов врачи, осуществляющие уход за пациентами с ММА или ПА, предоставят своим пациентам (или лицам, осуществляющим уход) возможность принять участие В исследовании. Пациенты (или лица, осуществляющие уход) получат информационное письмо (PIL) (Приложения A и B), в котором им (или лицам, осуществляющим уход за ними) будет предложено принять участие в проспективном обсервационном исследовании и телефонном интервью один на один.

Пациенты (или опекуны), заинтересованные в участии в этом обсервационном/интервью-исследовании, рассмотрят форму информированного согласия (Приложения C и D) с врачом и его/ее исследовательской группой. Если они согласны, пациентов (или лиц, осуществляющих уход) попросят подписать форму согласия, и им будет предоставлена ​​подписанная копия для их записей. Затем клиницисты и их исследовательская группа в каждом центре просматривают карты пациентов и записывают демографические и медицинские данные по каждому пациенту. Информация о пациентах из медицинских карт будет собираться в начале исследования (исходный уровень), а также через 12 месяцев, 18 месяцев, 36 месяцев и 54 месяца после исходного уровня. Вся информация, полученная из обзоров медицинских карт, будет записана через веб-систему электронного сбора данных (EDC).

Пациенты (или лица, осуществляющие уход), которые соглашаются принять участие в телефонном интервью один на один, должны предоставить контактную информацию своим врачам и соответствующей исследовательской группе для включения в Форму контактной информации (CIF) (Приложение E). Затем исследователи свяжутся с пациентами (или опекунами) напрямую, чтобы назначить часовое телефонное интервью. Руководство по проведению интервью (Приложения F и G), включающее открытые вопросы и пробы, будет использоваться для выявления концепций и направления обсуждения во время интервью. Интервью с пациентами (или опекунами) будут сосредоточены на описании симптомов и воздействия ММА или ПА, а также на опыте лечения пациентов карглуминовой кислотой, их предпочтениях в лечении и их удовлетворенности лечением. В конце интервью пациентов (или опекунов) попросят заполнить форму демографической и медицинской информации (DHIF; Приложения H и I). Телефонные интервью будут записываться на аудио с разрешения пациента (или опекуна), расшифровываться и переводиться (при необходимости) в рамках подготовки к качественному анализу.

Анализ данных. Первичный проспективный анализ данных будет включать сравнение частоты и продолжительности эпизодов декомпенсации до и после начала применения карглуминовой кислоты. Дополнительный анализ будет включать использование ресурсов здравоохранения в связи с отдельными случаями декомпенсации, нагрузку на пациента/опекуна и удовлетворенность пациента/опекуна лечением. Все проспективные данные будут получены с использованием программного обеспечения SAS® версии 9.4 системы SAS® для Windows (Кэри, Северная Каролина, США). Все качественные данные из интервью будут проанализированы с использованием ATLAS.ti, программного пакета, специально разработанного для анализа качественных данных. Аудиозаписи дословных расшифровок интервью будут закодированы для выявления закономерностей в ответах участников, касающихся опыта пациентов с симптомами и последствиями ММА или ПА, опыта лечения карглуминовой кислотой, предпочтений пациентов в лечении и удовлетворенности лечением. Результаты будут обобщены в окончательном отчете и могут быть опубликованы или представлены исследователем (исследователями) после рассмотрения спонсором, после консультаций и по согласованию с ним. Если результаты будут опубликованы или представлены, они будут представлены таким образом, чтобы не разглашалась конфиденциальная или частная информация.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

95

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Vincenzo Giordano, MD
  • Номер телефона: 33 1 79911282
  • Электронная почта: giordano.v@recordati.com

Места учебы

  • Германия
      • Bremen, Германия, 28205
        • Рекрутинг
        • Klinikum Bremen Mitte, Prof. Hess Kinderklinik
        • Контакт:
          • Alexandra Horbe-Blindt
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • AMM hospital val d'hebron
        • Контакт:
          • AMM hospital val d'hebron
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Sant Joan de Deu
        • Контакт:
          • Sant Joan de Deu
      • Bilbao, Испания
        • Рекрутинг
        • Universitario de Cruces
        • Контакт:
          • Universitario de Cruces
      • Madrid, Испания, 28046
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario La Paz
        • Контакт:
      • Madrid, Испания, 28009
        • Рекрутинг
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Контакт:
          • Elvira Canedo-Villarroya, MD
        • Контакт:
      • Madrid, Испания, 28026
        • Рекрутинг
        • Hospital 12 de Octubre
        • Контакт:
      • Madrid, Испания
        • Рекрутинг
        • Universitario Ramon y Cajal Madrid
        • Контакт:
          • Universitario Ramon Ramon y Cajal Madrid
      • Murcia, Испания, 30120
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
        • Контакт:
          • David Gil-Ortega, MD
          • Номер телефона: 0034 609 08 23 44
          • Электронная почта: d.gil.ortega@gmail.com
      • Palma De Mallorca, Испания, 07010
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Son Espases
        • Контакт:
          • Angeles Ruiz-Gomez, MD
          • Номер телефона: 0034 659 71 96 81
          • Электронная почта: ma.ruiz@ssib.es
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Контакт:
          • Maria Bueno-Delgado, MD
          • Номер телефона: 0034 616 11 98 97
          • Электронная почта: mbuenod@yahoo.es
      • Zaragoza, Испания
        • Рекрутинг
        • Universitario Miguel Servet
        • Контакт:
          • Universitario Miguel Servet
  • Италия
      • Firenze, Италия, 50139
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer
        • Контакт:
          • Maria Alice Donati, MD
      • Milan, Италия, 20142
        • Рекрутинг
        • San Paola Hospital, ASST Santi Paolo e Carlo
        • Контакт:
          • Sabrina Paci, MD
      • Milan, Италия
        • Рекрутинг
        • Milan Policlinico University
        • Контакт:
          • Milan Policlinico University
      • Monza, Италия, 20900
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo Monza
        • Контакт:
          • Serena Gasperini, MD
      • Napoli, Италия, 80131
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Контакт:
          • Giancarlo Parenti, MD
      • Padova, Италия
        • Рекрутинг
        • University Hospital Of Padova
        • Контакт:
          • University Hospital of Padova
      • Turin, Италия
        • Рекрутинг
        • Turin University Hospital
        • Контакт:
          • Turin University Hospital
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия, 0372
        • Рекрутинг
        • Oslo University Hospital
        • Контакт:
          • Trine Tangeraas, MD
          • Номер телефона: 0047 23 07 78 20
          • Электронная почта: ttangera@ous-hf.no
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital
        • Контакт:
          • James Davidson, MD
          • Номер телефона: 44 207 4059200
          • Электронная почта: james.davison@gosh.nhs.uk
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Рекрутинг
        • Guy's and St. Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Roshini Vara, MD
          • Номер телефона: +44 ‭(0)20 7188 9412‬
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TH
        • Рекрутинг
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Laura Looby
          • Номер телефона: ‭‭‭+44 (0)115 ‭‭‭924 9924
          • Электронная почта: laura.looby@nuh.nhs.uk
        • Главный следователь:
          • Sufin Yap, MD
  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33076
        • Рекрутинг
        • Hopital Des Enfants, CHU de Bordeaux-GH Pellegrin
        • Контакт:
      • Marseille, Франция, 13005
        • Рекрутинг
        • Hôpital de la Timone
        • Контакт:
          • Hôpital de la Timone
      • Marseille, Франция, 13005
        • Рекрутинг
        • Hopital de la Conception
        • Контакт:
          • Karin Mazodier, MD
          • Номер телефона: 04.91.38.23.79
          • Электронная почта: Karin.MAZODIER@ap-hm.fr
      • Nancy, Франция, 54511
        • Рекрутинг
        • CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
        • Контакт:
          • Francois Feillet, MD
          • Номер телефона: 03.83.15.47.96
          • Электронная почта: f.feillet@chru-nancy.fr
      • Paris, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Hôpital Necker Enfants malades
        • Контакт:
          • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Rouen, Франция, 76031
        • Рекрутинг
        • CHU de Rouen
        • Контакт:
      • Strasbourg, Франция, 67091
        • Рекрутинг
        • Nouvel hopital civil
        • Контакт:
      • Strasbourg, Франция, 67098
        • Рекрутинг
        • Hôpital de Hautepierre
        • Контакт:
  • Швеция
      • Trollhattan, Швеция
        • Прекращено
        • NÄL

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 99 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с диагнозом органической ацидемии, которые получали лечение CARBAGLU® в течение как минимум шести месяцев для долгосрочного лечения своего заболевания. Это проспективное обсервационное исследование будет включать до 85 пациентов с диагнозом ММА или ПА с текущим опытом лечения карглуминовой кислотой из 6 европейских стран: Швеции, Великобритании (Великобритании), Нидерландов, Германии, Норвегии, Италии, Испании и Франции. Пациенты (или опекуны), включенные в это проспективное обсервационное исследование, также будут приглашены для участия в индивидуальном телефонном интервью.

Описание

Критерии включения:

  1. У пациента подтвержден диагноз органической ацидемии (например, ММА или ПА)
  2. Пациент начал лечение карглуминовой кислотой для длительного лечения ММА или ПА.
  3. Пациент лечился карглуминовой кислотой не менее 6 месяцев.
  4. Пациент (или опекун) может соблюдать все предполагаемые процедуры исследования
  5. Пациент (или опекун) может дать информированное согласие

Критерий исключения:

  • Никто

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Метилмалоновая_ацидемия
Пациенты с подтвержденным диагнозом метилмалоновой ацидемии, получающие лечение карглуминовой кислотой в любой лекарственной форме, любой дозировке,
Лекарство: Карглуминовая кислота
Поддерживающая терапия карглуминовой кислотой
Другие имена:
  • Карбаглу
Пропионовая_ацидемия
Пациенты с подтвержденным диагнозом пропионовой ацидемии, получающие карглуминовую кислоту в любой дозе
Лекарство: Карглуминовая кислота
Поддерживающая терапия карглуминовой кислотой
Другие имена:
  • Карбаглу

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение количества и продолжительности эпизодов декомпенсации
Временное ограничение: 54 месяца
Изменение количества явлений декомпенсации до и после лечения карглуминовой кислотой
54 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и продолжительность использования ресурсов здравоохранения
Временное ограничение: 18 месяцев
Оценка использования ресурсов здравоохранения, связанных с декомпенсацией, с количеством госпитализаций в стационаре по сравнению с амбулаторным лечением по сравнению с домашним. Лечение, используемое для контроля уровня аммиака во время эпизодов декомпенсации. Количество экстренных визитов. количество посещений специалиста или врача общей практики. Количество госпитализаций. Количество койко-дней в стационаре.
18 месяцев
Частота и продолжительность воздействия бремени попечителя
Временное ограничение: 18 месяцев
описание нагрузки на пациента и лиц, осуществляющих уход, связанной с ММА и ПА
18 месяцев
Уровень удовлетворенности опекуна
Временное ограничение: 18 месяцев
Опишите удовлетворенность пациентов ММА и ПА и лиц, ухаживающих за ними, лечением ММА или ПА.
18 месяцев
Поддерживающая доза NCG
Временное ограничение: 54 месяца
Задокументируйте дозы NCG, используемые в поддерживающей терапии.
54 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Recordati Rare Diseases

Следователи

  • Главный следователь: Sufin Yap, MD, Sheffield Children's NHS Trust

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 января 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 ноября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 ноября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 ноября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 17180

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться