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Comprensione della gestione a lungo termine dei pazienti con acidemia organica con CARBAGLU®: un approccio basato su metodi misti (PROTECT)

2 febbraio 2024 aggiornato da: Recordati Rare Diseases
Questo è uno studio prospettico a disegno misto incentrato sulla gestione a lungo termine dell'aciduria propionica (PA) e dell'aciduria metilmalonica (MMA) con terapia di mantenimento con N-carbamilglutammato (NCG). Le caratteristiche del trattamento, gli esiti clinici e i dati sull'utilizzo dell'assistenza sanitaria dei pazienti con diagnosi di PA o MMA trattati >6 mesi di terapia con NCG sono raccolti al basale, 12 mesi, 18 mesi, 36 mesi e 54 mesi. Le interviste qualitative con pazienti adulti e caregiver sono condotte >6 mesi dopo l'arruolamento nello studio per ottenere una migliore comprensione del carico di malattia e del carico di trattamento dei pazienti e delle loro famiglie.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Disegno dello studio: si tratta di uno studio prospettico, longitudinale e osservazionale su pazienti con diagnosi di acidemia organica che sono stati in trattamento con acido carglumico per un minimo di sei mesi per la gestione a lungo termine della loro malattia. Questa popolazione di studio prospettico osservazionale includerà fino a 85 pazienti con diagnosi di MMA o PA con attuale esperienza di trattamento con acido carglumico provenienti da 6 paesi europei: Svezia, Regno Unito (Regno Unito), Paesi Bassi, Germania, Norvegia, Italia, Spagna e Francia. I pazienti (o gli operatori sanitari) inclusi in questo studio osservazionale prospettico saranno anche invitati a partecipare a un colloquio telefonico individuale.

Procedure dello studio: dopo l'approvazione del protocollo e di tutti i documenti di supporto del protocollo da parte dell'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC), i medici che si prendono cura di pazienti con MMA o PA forniranno ai loro pazienti (o caregiver) l'opportunità di partecipare nello studio. I pazienti (o i caregiver) riceveranno una lettera informativa (PIL) (Appendici A e B) che li invita (o il loro caregiver) a prendere parte a uno studio osservazionale prospettico e a un colloquio telefonico individuale.

I pazienti (o gli operatori sanitari) interessati a partecipare a questo studio osservazionale/colloquio esamineranno il modulo di consenso informato (Appendici C e D) con il medico e il suo team di ricerca. Se d'accordo, ai pazienti (o agli operatori sanitari) verrà chiesto di firmare il modulo di consenso e una copia controfirmata sarà loro fornita per la loro documentazione. I medici e il loro team di ricerca in ciascun sito esamineranno quindi le cartelle cliniche dei pazienti e registreranno le informazioni demografiche e anamnestiche per ciascun paziente. Le informazioni sui pazienti dalle cartelle cliniche saranno raccolte all'inizio dello studio (basale), e 12 mesi e 18 mesi, e 36 mesi e 54 mesi dopo il basale. Tutte le informazioni derivate dalle revisioni delle cartelle cliniche verranno registrate tramite il sistema di acquisizione elettronica dei dati (EDC) basato sul web.

I pazienti (o gli operatori sanitari) che accettano di partecipare a un'intervista telefonica individuale forniranno le informazioni di contatto per i loro medici e il rispettivo team di ricerca da includere nel modulo di informazioni di contatto (CIF) (Appendice E). I ricercatori contatteranno quindi direttamente i pazienti (o gli operatori sanitari) per programmare un'intervista telefonica di un'ora. Una guida all'intervista (Appendici F e G) comprendente domande a risposta aperta e sonde verrà utilizzata per ottenere concetti e orientare la discussione durante l'intervista. Le interviste ai pazienti (o agli operatori sanitari) si concentreranno sulla descrizione dei sintomi e degli impatti di MMA o PA, nonché sulle esperienze di trattamento dei pazienti con acido carglumico, le loro preferenze terapeutiche e la loro soddisfazione per il trattamento. Al termine del colloquio, ai pazienti (o agli operatori sanitari) verrà chiesto di compilare un modulo di informazioni demografiche e sanitarie (DHIF; Appendici H e I). Le interviste telefoniche saranno audioregistrate con il permesso del paziente (o del caregiver), trascritte e tradotte (se necessario) in preparazione per l'analisi qualitativa.

Analisi dei dati: l'analisi dei dati prospettici primari comporterà un confronto dell'incidenza e della durata degli episodi di scompenso prima e dopo l'inizio dell'acido carglumico. Ulteriori analisi includeranno l'utilizzo delle risorse sanitarie relative agli eventi di scompenso individuale, al carico del paziente/caregiver e alla soddisfazione del paziente/caregiver per il trattamento. Tutti i dati prospettici verranno acquisiti utilizzando il software SAS®, versione 9.4 del sistema SAS® per Windows (Cary, NC, USA). Tutti i dati qualitativi delle interviste saranno analizzati utilizzando ATLAS.ti, un pacchetto software progettato unicamente per analizzare i dati qualitativi. Le trascrizioni letterali registrate audio delle interviste saranno codificate per identificare i modelli nelle risposte dei partecipanti riguardanti le esperienze dei pazienti con i sintomi e gli impatti di MMA o PA, esperienza di trattamento con acido carglumico, preferenze di trattamento del paziente e soddisfazione del trattamento. I risultati saranno riassunti in un rapporto finale e potranno essere pubblicati o presentati dallo sperimentatore(i) dopo la revisione da parte dello sponsor e in consultazione e accordo con lo sponsor. Se pubblicati o presentati, i risultati saranno presentati in modo tale da non divulgare informazioni riservate o proprietarie.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

95

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Reclutamento
        • Hopital Des Enfants, CHU de Bordeaux-GH Pellegrin
        • Contatto:
      • Marseille, Francia, 13005
        • Reclutamento
        • Hopital de la Timone
        • Contatto:
          • Hôpital de la Timone
      • Marseille, Francia, 13005
        • Reclutamento
        • Hôpital de la Conception
        • Contatto:
      • Nancy, Francia, 54511
        • Reclutamento
        • CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
        • Contatto:
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Hopital Necker Enfants Malades
        • Contatto:
          • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Rouen, Francia, 76031
      • Strasbourg, Francia, 67091
      • Strasbourg, Francia, 67098
  • Germania
      • Bremen, Germania, 28205
        • Reclutamento
        • Klinikum Bremen Mitte, Prof. Hess Kinderklinik
        • Contatto:
          • Alexandra Horbe-Blindt
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer
        • Contatto:
          • Maria Alice Donati, MD
      • Milan, Italia, 20142
        • Reclutamento
        • San Paola Hospital, ASST Santi Paolo e Carlo
        • Contatto:
          • Sabrina Paci, MD
      • Milan, Italia
        • Reclutamento
        • Milan Policlinico University
        • Contatto:
          • Milan Policlinico University
      • Monza, Italia, 20900
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo Monza
        • Contatto:
          • Serena Gasperini, MD
      • Napoli, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Contatto:
          • Giancarlo Parenti, MD
      • Padova, Italia
        • Reclutamento
        • University Hospital of Padova
        • Contatto:
          • University Hospital of Padova
      • Turin, Italia
        • Reclutamento
        • Turin University Hospital
        • Contatto:
          • Turin University Hospital
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0372
        • Reclutamento
        • Oslo University Hospital
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contatto:
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Reclutamento
        • Guy's and St. Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
        • Contatto:
          • Roshini Vara, MD
          • Numero di telefono: +44 ‭(0)20 7188 9412‬
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
        • Reclutamento
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sufin Yap, MD
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • AMM hospital val d'hebron
        • Contatto:
          • AMM hospital val d'hebron
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Sant Joan de Deu
        • Contatto:
          • Sant Joan de Deu
      • Bilbao, Spagna
        • Reclutamento
        • Universitario de Cruces
        • Contatto:
          • Universitario de Cruces
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario La Paz
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
        • Contatto:
          • Elvira Canedo-Villarroya, MD
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna, 28026
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Universitario Ramon y Cajal Madrid
        • Contatto:
          • Universitario Ramon Ramon y Cajal Madrid
      • Murcia, Spagna, 30120
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
        • Contatto:
      • Palma De Mallorca, Spagna, 07010
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Son Espases
        • Contatto:
          • Angeles Ruiz-Gomez, MD
          • Numero di telefono: 0034 659 71 96 81
          • Email: ma.ruiz@ssib.es
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Contatto:
          • Maria Bueno-Delgado, MD
          • Numero di telefono: 0034 616 11 98 97
          • Email: mbuenod@yahoo.es
      • Zaragoza, Spagna
        • Reclutamento
        • Universitario Miguel Servet
        • Contatto:
          • Universitario Miguel Servet
  • Svezia
      • Trollhattan, Svezia
        • Terminato
        • NÄL

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 99 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con diagnosi di acidemia organica che sono stati in trattamento con CARBAGLU® per un minimo di sei mesi per la gestione a lungo termine della loro malattia. Questa popolazione di studio prospettico osservazionale includerà fino a 85 pazienti con diagnosi di MMA o PA con attuale esperienza di trattamento con acido carglumico provenienti da 6 paesi europei: Svezia, Regno Unito (Regno Unito), Paesi Bassi, Germania, Norvegia, Italia, Spagna e Francia. I pazienti (o gli operatori sanitari) inclusi in questo studio osservazionale prospettico saranno anche invitati a partecipare a un colloquio telefonico individuale.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente ha una diagnosi confermata di acidemia organica (ad esempio, MMA o PA)
  2. Il paziente ha iniziato il trattamento con acido carglumico per la gestione a lungo termine di MMA o PA
  3. Il paziente è stato trattato con acido carglumico per un minimo di 6 mesi
  4. Il paziente (o il caregiver) è in grado di rispettare tutte le procedure dello studio prospettico
  5. Il paziente (o il caregiver) è in grado di fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Acidemia_metilmalonica
Pazienti con diagnosi confermata di acidemia metilmalonica e trattati con acido carglumico, a qualsiasi forma di dose, a qualsiasi dosaggio,
Droga: Acido carglumico
Terapia di mantenimento con acido carglumico
Altri nomi:
  • Carbaglu
Propionic_Acidemia
Pazienti con diagnosi confermata di acidemia propionica e trattati con acido carglumico, a qualsiasi dose
Droga: Acido carglumico
Terapia di mantenimento con acido carglumico
Altri nomi:
  • Carbaglu

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del numero e della durata degli eventi di scompenso
Lasso di tempo: 54 mesi
Variazione del numero di eventi di scompenso prima e dopo il trattamento con acido carglumico
54 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza e durata dell'utilizzo delle risorse sanitarie
Lasso di tempo: 18 mesi
Stima dell'utilizzo delle risorse sanitarie associato a un evento di scompenso con numero di ricoveri ospedalieri vs. ambulatoriali vs. domiciliari. Trattamento utilizzato per controllare i livelli di ammoniaca durante gli episodi di scompenso. Numero di visite di emergenza. numero di visite specialistiche o di medicina generale. Numero di ricoveri ospedalieri. Numero di giorni di degenza in ospedale.
18 mesi
Frequenza e durata dell'esposizione al carico del caregiver
Lasso di tempo: 18 mesi
descrizione del carico del paziente e del caregiver associato a MMA e PA
18 mesi
Livello di soddisfazione del caregiver
Lasso di tempo: 18 mesi
Descrivere la soddisfazione del paziente MMA e PA e del caregiver per il trattamento MMA o PA
18 mesi
Dosaggio di mantenimento di NCG
Lasso di tempo: 54 mesi
Documentare i dosaggi di NCG utilizzati nel trattamento di mantenimento
54 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Recordati Rare Diseases

Investigatori

  • Investigatore principale: Sufin Yap, MD, Sheffield Children's NHS Trust

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 gennaio 2019

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

30 luglio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

25 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 17180

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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