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了解使用 CARBAGLU® 对有机酸血症患者的长期管理：一种混合方法 (PROTECT)

2024年2月2日 更新者：Recordati Rare Diseases
这是一项前瞻性混合设计研究，重点关注丙酸尿症 (PA) 和甲基丙二酸尿症 (MMA) 与 N-氨甲酰谷氨酸 (NCG) 维持疗法的长期管理。 在基线、12 个月、18 个月、36 个月和 54 个月时收集诊断为 PA 或 MMA 且接受 NCG 治疗 >6 个月的患者的治疗特征、临床结果和医疗保健利用数据。 在研究登记后 >6 个月对成年患者和护理人员进行定性访谈，以更好地了解疾病负担和患者及其家人的治疗负担。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

研究设计：这是一项针对被诊断患有有机酸血症的患者的前瞻性、纵向、观察性研究，这些患者已经接受了至少六个月的氨基甲酸治疗，以长期控制他们的疾病。 该前瞻性观察研究人群将包括多达 85 名诊断为 MMA 或 PA 的患者，这些患者目前有来自 6 个欧洲国家的卡谷酸治疗经验：瑞典、英国 (UK)、荷兰、德国、挪威、意大利、西班牙和法国。 本前瞻性观察研究中包括的患者（或护理人员）也将被邀请参加一对一的电话访谈。

研究程序：在机构审查委员会 (IRB)/独立伦理委员会 (IEC) 获得协议和所有支持协议文件的批准后，照顾 MMA 或 PA 患者的临床医生将为他们的患者（或照顾者）提供参与的机会在研究中。 患者（或护理人员）将收到一封信息函 (PIL)（附录 A 和 B），邀请他们（或他们的护理人员）参加前瞻性观察研究和一对一的电话访谈。

有兴趣参与此观察/访谈研究的患者（或护理人员）将与临床医生及其研究团队一起审查知情同意书（附录 C 和 D）。 如果同意，将要求患者（或护理人员）签署同意书，并向他们提供一份会签副本以供他们记录。 每个站点的临床医生和他们的研究团队随后将审查患者图表并记录每个患者的人口统计和病史信息。 将在研究开始时（基线）以及基线后 12 个月、18 个月、36 个月和 54 个月收集病历中的患者信息。 所有来自病历审查的信息都将通过基于网络的电子数据采集系统 (EDC) 进行记录。

同意参加一对一电话访谈的患者（或护理人员）将提供其临床医生和各自研究团队的联系信息，以包含在联系信息表 (CIF)（附录 E）中。 然后，研究人员将直接联系患者（或护理人员），安排一小时的电话采访。 访谈指南（附录 F 和 G）包括开放式问题和调查，将用于在访谈期间引出概念和引导讨论。 患者（或护理人员）访谈将侧重于描述 MMA 或 PA 的症状和影响，以及患者使用 carglumic acid 的治疗经验、他们的治疗偏好以及他们对治疗的满意度。 在面谈结束时，患者（或护理人员）将被要求填写人口统计和健康信息表（DHIF；附录 H 和 I）。 电话采访将在患者（或护理人员）的许可下进行录音，转录和翻译（根据需要）以准备进行定性分析。

数据分析：主要的前瞻性数据分析将涉及比较开始使用 carglumic acid 前后失代偿发作的发生率和持续时间。 额外的分析将包括围绕个体失代偿事件的医疗资源利用、患者/护理人员的负担以及患者/护理人员对治疗的满意度。 所有前瞻性数据都将使用 SAS® 软件进行处理，SAS® 系统的 9.4 版适用于 Windows（美国北卡罗来纳州卡里）。 来自访谈的所有定性数据都将使用 ATLAS.ti 进行分析，这是一个专门设计用于分析定性数据的软件包。 访谈的录音逐字记录将被编码，以识别参与者对 MMA 或 PA 症状和影响的患者体验、carglumic acid 治疗体验、患者治疗偏好和治疗满意度的反应模式。 调查结果将在最终报告中进行总结，并可能在申办方审查并征得申办方同意后由研究人员发表或提交。 如果发表或展示结果，将以不泄露机密或专有信息的方式呈现结果。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

95

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 德国
      • Bremen、德国、28205
        • 招聘中
        • Klinikum Bremen Mitte, Prof. Hess Kinderklinik
        • 接触：
          • Alexandra Horbe-Blindt
  • 意大利
      • Firenze、意大利、50139
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer
        • 接触：
          • Maria Alice Donati, MD
      • Milan、意大利、20142
        • 招聘中
        • San Paola Hospital, ASST Santi Paolo e Carlo
        • 接触：
          • Sabrina Paci, MD
      • Milan、意大利
        • 招聘中
        • Milan Policlinico University
        • 接触：
          • Milan Policlinico University
      • Monza、意大利、20900
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo Monza
        • 接触：
          • Serena Gasperini, MD
      • Napoli、意大利、80131
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • 接触：
          • Giancarlo Parenti, MD
      • Padova、意大利
        • 招聘中
        • University Hospital Of Padova
        • 接触：
          • University Hospital of Padova
      • Turin、意大利
        • 招聘中
        • Turin University Hospital
        • 接触：
          • Turin University Hospital
  • 挪威
      • Oslo、挪威、0372
        • 招聘中
        • Oslo University Hospital
        • 接触：
  • 法国
      • Bordeaux、法国、33076
        • 招聘中
        • Hopital Des Enfants, CHU de Bordeaux-GH Pellegrin
        • 接触：
      • Marseille、法国、13005
        • 招聘中
        • Hôpital de la Timone
        • 接触：
          • Hôpital de la Timone
      • Marseille、法国、13005
        • 招聘中
        • Hopital de la Conception
        • 接触：
      • Nancy、法国、54511
        • 招聘中
        • CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
        • 接触：
      • Paris、法国、75015
        • 招聘中
        • Hôpital Necker Enfants malades
        • 接触：
          • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Rouen、法国、76031
      • Strasbourg、法国、67091
      • Strasbourg、法国、67098
  • 瑞典
      • Trollhattan、瑞典
        • 终止
        • NÄL
  • 英国
      • London、英国、WC1N3JH
        • 招聘中
        • Great Ormond Street Hospital
        • 接触：
      • London、英国、SE1 7EH
        • 招聘中
        • Guy's and St. Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
        • 接触：
          • Roshini Vara, MD
          • 电话号码：+44 ‭(0)20 7188 9412‬
      • Sheffield、英国、S10 2TH
        • 招聘中
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sufin Yap, MD
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • AMM hospital val d'hebron
        • 接触：
          • AMM hospital val d'hebron
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Sant Joan de Deu
        • 接触：
          • Sant Joan de Deu
      • Bilbao、西班牙
        • 招聘中
        • Universitario de Cruces
        • 接触：
          • Universitario de Cruces
      • Madrid、西班牙、28046
        • 招聘中
        • Hospital Universitario La Paz
        • 接触：
      • Madrid、西班牙、28009
        • 招聘中
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • 接触：
          • Elvira Canedo-Villarroya, MD
        • 接触：
      • Madrid、西班牙、28026
      • Madrid、西班牙
        • 招聘中
        • Universitario Ramon y Cajal Madrid
        • 接触：
          • Universitario Ramon Ramon y Cajal Madrid
      • Murcia、西班牙、30120
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
        • 接触：
      • Palma De Mallorca、西班牙、07010
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Son Espases
        • 接触：
          • Angeles Ruiz-Gomez, MD
          • 电话号码：0034 659 71 96 81
          • 邮箱：ma.ruiz@ssib.es
      • Sevilla、西班牙、41013
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • 接触：
          • Maria Bueno-Delgado, MD
          • 电话号码：0034 616 11 98 97
          • 邮箱：mbuenod@yahoo.es
      • Zaragoza、西班牙
        • 招聘中
        • Universitario Miguel Servet
        • 接触：
          • Universitario Miguel Servet

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6个月 至 99年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不适用

取样方法

非概率样本

研究人群

被诊断患有有机酸血症并已接受 CARBAGLU ®治疗至少六个月以长期控制其疾病的患者。 该前瞻性观察研究人群将包括多达 85 名诊断为 MMA 或 PA 的患者，这些患者目前有来自 6 个欧洲国家的卡谷酸治疗经验：瑞典、英国 (UK)、荷兰、德国、挪威、意大利、西班牙和法国。 本前瞻性观察研究中包括的患者（或护理人员）也将被邀请参加一对一的电话访谈。

描述

纳入标准：

  1. 患者已确诊有机酸血症（例如 MMA 或 PA）
  2. 患者开始使用氨基甲酸治疗以长期管理 MMA 或 PA
  3. 患者已接受氨基甲酸治疗至少 6 个月
  4. 患者（或护理人员）能够遵守所有前瞻性研究程序
  5. 患者（或护理人员）能够提供知情同意

排除标准：

  • 没有任何

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：仅案例
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
甲基丙二酸血症
确诊为甲基丙二酸血症并接受任何剂型、任何剂量的卡谷酸治疗的患者，
药品：氨基甲酸
氨基甲酸维持治疗
其他名称：
  • 卡巴卢
丙酸_酸血症
确诊为丙酸血症并接受任何剂量的卡谷酸治疗的患者
药品：氨基甲酸
氨基甲酸维持治疗
其他名称：
  • 卡巴卢

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
失代偿事件的数量和持续时间的变化
大体时间：54个月
Carglumic acid 治疗前后失代偿事件数量的变化
54个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
医疗资源利用的频率和持续时间
大体时间：18个月
估计与失代偿事件相关的医疗保健资源利用率，包括住院人数、门诊人数和家庭人数。 治疗用于控制失代偿期间的氨水平。 急诊次数。 看专科医生或全科医生的次数。 住院次数。 住院天数。
18个月
看护者负担暴露频率和持续时间
大体时间：18个月
与 MMA 和 PA 相关的患者和护理人员负担的描述
18个月
照顾者满意度
大体时间：18个月
描述 MMA 和 PA 患者和护理人员对 MMA 或 PA 治疗的满意度
18个月
NCG维持剂量
大体时间：54个月
记录维持治疗中使用的 NCG 剂量
54个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Recordati Rare Diseases

调查人员

  • 首席研究员：Sufin Yap, MD、Sheffield Children's NHS Trust

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年1月15日

初级完成 (估计的)

2024年12月30日

研究完成 (估计的)

2029年7月30日

研究注册日期

首次提交

2019年11月20日

首先提交符合 QC 标准的

2019年11月21日

首次发布 (实际的)

2019年11月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年2月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月2日

最后验证

2024年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 17180

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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