Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Comprendre la prise en charge à long terme des patients atteints d'acidémie organique avec CARBAGLU® : une approche à méthodes mixtes (PROTECT)

2 février 2024 mis à jour par: Recordati Rare Diseases
Il s'agit d'une étude prospective à conception mixte axée sur la prise en charge à long terme de l'acidurie propionique (AP) et de l'acidurie méthylmalonique (MMA) avec un traitement d'entretien au N-carbamylglutamate (NCG). Les caractéristiques du traitement, les résultats cliniques et les données d'utilisation des soins de santé des patients diagnostiqués AP ou MMA traités > 6 mois de traitement avec NCG sont recueillies au départ, 12 mois, 18 mois, 36 mois et 54 mois. Des entretiens qualitatifs avec des patients adultes et des soignants sont menés plus de 6 mois après l'inscription à l'étude afin de mieux comprendre le fardeau de la maladie et le fardeau du traitement des patients et de leurs familles.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Conception de l'étude : Il s'agit d'une étude prospective, longitudinale et observationnelle de patients diagnostiqués avec une acidémie organique qui ont suivi un traitement avec de l'acide carglumique pendant au moins six mois pour la gestion à long terme de leur maladie. Cette population d'étude observationnelle prospective inclura jusqu'à 85 patients diagnostiqués MMA ou PA avec une expérience actuelle de traitement à l'acide carglumique dans 6 pays européens : la Suède, le Royaume-Uni (RU), les Pays-Bas, l'Allemagne, la Norvège, l'Italie, l'Espagne et la France. Les patients (ou soignants) inclus dans cette étude observationnelle prospective seront également invités à participer à un entretien téléphonique individuel.

Procédures de l'étude : Une fois l'approbation du comité d'examen institutionnel (IRB)/comité d'éthique indépendant (CEI) obtenue pour le protocole et tous les documents de protocole à l'appui, les cliniciens qui s'occupent de patients atteints de MMA ou d'AP donneront à leurs patients (ou soignants) la possibilité de participer dans l'étude. Les patients (ou soignants) recevront une lettre d'information (PIL) (Annexes A et B) les invitant (ou leur soignant) à participer à une étude observationnelle prospective et à un entretien téléphonique individuel.

Les patients (ou soignants) qui souhaitent participer à cette étude d'observation/d'entretien examineront le formulaire de consentement éclairé (annexes C et D) avec le clinicien et son équipe de recherche. S'ils sont d'accord, les patients (ou soignants) seront invités à signer le formulaire de consentement et une copie contresignée leur sera fournie pour leurs dossiers. Les cliniciens et leur équipe de recherche sur chaque site examineront ensuite les dossiers des patients et enregistreront les informations démographiques et les antécédents médicaux de chaque patient. Les informations sur les patients provenant des dossiers médicaux seront collectées au début de l'étude (ligne de base), puis 12 mois et 18 mois, 36 mois et 54 mois après la ligne de base. Toutes les informations dérivées des examens des dossiers médicaux seront enregistrées via le système de saisie électronique des données (EDC) basé sur le Web.

Les patients (ou soignants) qui acceptent de participer à un entretien téléphonique individuel fourniront les coordonnées de leurs cliniciens et de l'équipe de recherche respective à inclure dans le formulaire de coordonnées (CIF) (annexe E). Les chercheurs contacteront ensuite directement les patients (ou les soignants) pour programmer un entretien téléphonique d'une heure. Un guide d'entrevue (annexes F et G) comprenant des questions ouvertes et des questions approfondies sera utilisé pour faire ressortir les concepts et orienter la discussion pendant l'entrevue. Les entretiens avec les patients (ou soignants) se concentreront sur la description des symptômes et des impacts de l'AMM ou de l'AP, ainsi que sur les expériences de traitement des patients avec l'acide carglumique, leurs préférences de traitement et leur satisfaction à l'égard du traitement. A l'issue de l'entretien, les patients (ou soignants) seront invités à remplir une Fiche d'Information Démographique et de Santé (DHIF ; Annexes H et I). Les entretiens téléphoniques seront enregistrés avec la permission du patient (ou du soignant), transcrits et traduits (au besoin) en vue de l'analyse qualitative.

Analyse des données : L'analyse des données prospectives primaires impliquera une comparaison de l'incidence et de la durée des épisodes de décompensation avant et après l'initiation de l'acide carglumique. Une analyse supplémentaire inclura l'utilisation des ressources de soins de santé autour des événements de décompensation individuels, le fardeau du patient/aidant et la satisfaction du patient/aidant à l'égard du traitement. Toutes les données prospectives seront réalisées à l'aide du logiciel SAS®, version 9.4 du système SAS® pour Windows (Cary, NC, USA). Toutes les données qualitatives des entretiens seront analysées à l'aide d'ATLAS.ti, un progiciel spécialement conçu pour analyser les données qualitatives. Les transcriptions textuelles enregistrées audio des entretiens seront codées pour identifier les tendances dans les réponses des participants concernant les expériences des patients avec les symptômes et les impacts de l'AMM ou de l'AP, l'expérience de traitement avec l'acide carglumique, les préférences de traitement des patients et la satisfaction du traitement. Les résultats seront résumés dans un rapport final et pourront être publiés ou présentés par le(s) investigateur(s) après examen par, et en consultation et accord avec, le promoteur. S'ils sont publiés ou présentés, les résultats seront présentés de manière à ce que les informations confidentielles ou exclusives ne soient pas divulguées.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

95

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bremen, Allemagne, 28205
        • Recrutement
        • Klinikum Bremen Mitte, Prof. Hess Kinderklinik
        • Contact:
          • Alexandra Horbe-Blindt
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • AMM hospital val d'hebron
        • Contact:
          • AMM hospital val d'hebron
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Sant Joan de Deu
        • Contact:
          • Sant Joan de Deu
      • Bilbao, Espagne
        • Recrutement
        • Universitario de Cruces
        • Contact:
          • Universitario de Cruces
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Recrutement
        • Hospital Universitario La Paz
        • Contact:
      • Madrid, Espagne, 28009
        • Recrutement
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Contact:
          • Elvira Canedo-Villarroya, MD
        • Contact:
      • Madrid, Espagne, 28026
      • Madrid, Espagne
        • Recrutement
        • Universitario Ramon y Cajal Madrid
        • Contact:
          • Universitario Ramon Ramon y Cajal Madrid
      • Murcia, Espagne, 30120
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
        • Contact:
      • Palma De Mallorca, Espagne, 07010
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Son Espases
        • Contact:
          • Angeles Ruiz-Gomez, MD
          • Numéro de téléphone: 0034 659 71 96 81
          • E-mail: ma.ruiz@ssib.es
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Contact:
          • Maria Bueno-Delgado, MD
          • Numéro de téléphone: 0034 616 11 98 97
          • E-mail: mbuenod@yahoo.es
      • Zaragoza, Espagne
        • Recrutement
        • Universitario Miguel Servet
        • Contact:
          • Universitario Miguel Servet
  • France
      • Bordeaux, France, 33076
        • Recrutement
        • Hopital Des Enfants, CHU de Bordeaux-GH Pellegrin
        • Contact:
      • Marseille, France, 13005
        • Recrutement
        • Hôpital de la Timone
        • Contact:
          • Hôpital de la Timone
      • Marseille, France, 13005
        • Recrutement
        • Hopital de la Conception
        • Contact:
      • Nancy, France, 54511
        • Recrutement
        • CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
        • Contact:
      • Paris, France, 75015
        • Recrutement
        • Hôpital Necker Enfants malades
        • Contact:
          • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Rouen, France, 76031
      • Strasbourg, France, 67091
      • Strasbourg, France, 67098
  • Italie
      • Firenze, Italie, 50139
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer
        • Contact:
          • Maria Alice Donati, MD
      • Milan, Italie, 20142
        • Recrutement
        • San Paola Hospital, ASST Santi Paolo e Carlo
        • Contact:
          • Sabrina Paci, MD
      • Milan, Italie
        • Recrutement
        • Milan Policlinico University
        • Contact:
          • Milan Policlinico University
      • Monza, Italie, 20900
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo Monza
        • Contact:
          • Serena Gasperini, MD
      • Napoli, Italie, 80131
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Contact:
          • Giancarlo Parenti, MD
      • Padova, Italie
        • Recrutement
        • University Hospital Of Padova
        • Contact:
          • University Hospital of Padova
      • Turin, Italie
        • Recrutement
        • Turin University Hospital
        • Contact:
          • Turin University Hospital
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, 0372
        • Recrutement
        • Oslo University Hospital
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N3JH
        • Recrutement
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contact:
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Recrutement
        • Guy's and St. Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
        • Contact:
          • Roshini Vara, MD
          • Numéro de téléphone: +44 ‭(0)20 7188 9412‬
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2TH
        • Recrutement
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sufin Yap, MD
  • Suède
      • Trollhattan, Suède
        • Résilié
        • NÄL

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 99 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients diagnostiqués avec une acidémie organique et traités par CARBAGLU® depuis au moins 6 mois pour la prise en charge à long terme de leur maladie. Cette population d'étude observationnelle prospective inclura jusqu'à 85 patients diagnostiqués MMA ou PA avec une expérience actuelle de traitement à l'acide carglumique dans 6 pays européens : la Suède, le Royaume-Uni (RU), les Pays-Bas, l'Allemagne, la Norvège, l'Italie, l'Espagne et la France. Les patients (ou soignants) inclus dans cette étude observationnelle prospective seront également invités à participer à un entretien téléphonique individuel.

La description

Critère d'intégration:

  1. Le patient a confirmé le diagnostic d'une acidémie organique (par exemple, MMA ou PA)
  2. Traitement initié par le patient avec de l'acide carglumique pour la gestion à long terme de l'AMM ou de l'AP
  3. Le patient a été traité avec de l'acide carglumique pendant au moins 6 mois
  4. Le patient (ou le soignant) est capable de se conformer à toutes les procédures d'étude prospective
  5. Le patient (ou le soignant) est en mesure de donner son consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  • Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas uniquement
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Acidémie_méthylmalonique
Patients avec un diagnostic confirmé d'acidémie méthylmalonique et traités par l'acide carglumique, à n'importe quelle forme de dose, à n'importe quel dosage,
Médicament: Acide carglumique
Traitement d'entretien avec l'acide carglumique
Autres noms:
  • Carbaglu
Acidémie propionique
Patients avec un diagnostic confirmé d'acidémie propionique et traités avec de l'acide carglumique, à n'importe quelle dose
Médicament: Acide carglumique
Traitement d'entretien avec l'acide carglumique
Autres noms:
  • Carbaglu

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du nombre et de la durée des événements de décompensation
Délai: 54 mois
Modification du nombre d'événements de décompensation avant et après traitement par l'acide carglumique
54 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence et durée d'utilisation des ressources de soins de santé
Délai: 18 mois
Estimation de l'utilisation des ressources de soins de santé associée à un événement de décompensation avec le nombre d'hospitalisations en milieu hospitalier vs ambulatoire vs domicile. Traitement utilisé pour contrôler les niveaux d'ammoniaque lors des épisodes de décompensation. Nombre de visites d'urgence. nombre de visites chez le spécialiste ou chez le généraliste. Nombre de séjours à l'hôpital. Nombre de jours-lits à l'hôpital.
18 mois
Fréquence et durée d'exposition au fardeau des soignants
Délai: 18 mois
description du fardeau du patient et du soignant associé à l'AMM et à l'AP
18 mois
Niveau de satisfaction des soignants
Délai: 18 mois
Décrire la satisfaction des patients et des soignants MMA et AP avec le traitement MMA ou AP
18 mois
Dosage d'entretien de NCG
Délai: 54 mois
Documenter les dosages de NCG utilisés en traitement d'entretien
54 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Recordati Rare Diseases

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Sufin Yap, MD, Sheffield Children's NHS Trust

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 janvier 2019

Achèvement primaire (Estimé)

30 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juillet 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 novembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 novembre 2019

Première publication (Réel)

25 novembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 17180

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner