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CARBAGLU®를 사용한 유기산혈증 환자의 장기 관리 이해: 혼합 방법 접근법 (PROTECT)

2024년 2월 2일 업데이트: Recordati Rare Diseases
이것은 NCG(N-carbamylglutamate) 유지 요법으로 프로피온산뇨(PA) 및 메틸말론산뇨(MMA)의 장기 관리에 초점을 맞춘 전향적 혼합 설계 연구입니다. NCG로 >6개월 치료를 받은 PA 또는 MMA로 진단된 환자의 치료 특성, 임상 결과 및 의료 이용 데이터는 기준선, 12개월, 18개월, 36개월 및 54개월에서 수집됩니다. 성인 환자 및 간병인과의 질적 인터뷰는 환자와 그 가족의 질병 부담과 치료 부담을 더 잘 이해하기 위해 연구 등록 후 >6개월에 실시됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구 설계: 이것은 질병의 장기 관리를 위해 최소 6개월 동안 카르글루민산 치료를 받은 유기산혈증 진단을 받은 환자에 대한 전향적, 종적, 관찰 연구입니다. 이 전향적 관찰 연구 모집단에는 스웨덴, 영국(영국), 네덜란드, 독일, 노르웨이, 이탈리아, 스페인, 프랑스 등 유럽 6개국에서 현재 카르글루민산 치료 경험이 있는 진단된 MMA 또는 PA 환자 최대 85명이 포함됩니다. 이 전향적 관찰 연구에 포함된 환자(또는 간병인)도 일대일 전화 인터뷰에 참여하도록 초대됩니다.

연구 절차: 프로토콜 및 모든 지원 프로토콜 문서에 대한 IRB(Institutional Review Board)/IEC(Independent Ethics Committee) 승인을 얻은 후 MMA 또는 PA 환자를 돌보는 임상의는 환자(또는 간병인)에게 참여할 기회를 제공합니다. 연구에서. 환자(또는 간병인)는 전향적 관찰 연구 및 일대일 전화 인터뷰에 참여하도록 환자(또는 간병인)를 초대하는 정보 편지(PIL)(부록 A 및 B)를 받게 됩니다.

이 관찰/인터뷰 연구에 참여하는 데 관심이 있는 환자(또는 간병인)는 임상의 및 그의 연구 팀과 사전 동의서(부록 C 및 D)를 검토합니다. 동의하는 경우, 환자(또는 간병인)는 동의서에 서명하도록 요청받게 되며 기록을 위해 연대 서명된 사본이 제공됩니다. 임상의와 각 현장의 연구팀은 환자 차트를 검토하고 각 환자의 인구 통계 및 병력 정보를 기록합니다. 의료 차트의 환자 정보는 연구 시작(기준선), 기준선 이후 12개월, 18개월, 36개월 및 54개월에 수집됩니다. 의료 차트 검토에서 파생된 모든 정보는 웹 기반 전자 데이터 캡처 시스템(EDC)을 통해 기록됩니다.

일대일 전화 인터뷰에 참여하는 데 동의하는 환자(또는 간병인)는 연락처 정보 양식(CIF)(부록 E)에 포함할 임상의와 해당 연구팀의 연락처 정보를 제공합니다. 그런 다음 연구원은 환자(또는 간병인)에게 직접 연락하여 1시간 전화 인터뷰 일정을 잡습니다. 개방형 질문과 탐색이 포함된 인터뷰 가이드(부록 F 및 G)는 인터뷰 중에 개념을 도출하고 토론 방향을 설정하는 데 사용됩니다. 환자(또는 간병인) 인터뷰는 MMA 또는 PA의 증상과 영향, carglumic acid에 대한 환자 치료 경험, 치료 선호도 및 치료에 대한 만족도를 설명하는 데 중점을 둘 것입니다. 인터뷰가 끝날 때 환자(또는 간병인)는 인구 통계 및 건강 정보 양식(DHIF; 부록 H 및 I)을 작성해야 합니다. 전화 인터뷰는 환자(또는 간병인)의 허락 하에 녹음되고, 정성 분석을 위해 필요에 따라 필사 및 번역됩니다.

데이터 분석: 1차 전향적 데이터 분석은 carglumic acid의 개시 전후에 보상불능 에피소드의 발생률과 기간을 비교하는 것입니다. 추가 분석에는 개별 비보상 사건, 환자/간병인 부담, 치료에 대한 환자/간병인 만족도에 대한 의료 자원 활용이 포함됩니다. 모든 예상 데이터는 SAS® 소프트웨어, Windows용 SAS® 시스템 버전 9.4(Cary, NC, USA)를 사용하여 수행됩니다. 인터뷰의 모든 정성적 데이터는 정성적 데이터를 분석하도록 고유하게 설계된 소프트웨어 패키지인 ATLAS.ti를 사용하여 분석됩니다. 인터뷰의 오디오 녹음 축어 기록은 MMA 또는 PA의 증상 및 영향에 대한 환자 경험, 카르글루민산 치료 경험, 환자 치료 선호도 및 치료 만족도에 관한 참가자 응답의 패턴을 식별하기 위해 코딩됩니다. 조사 결과는 최종 보고서에 요약될 것이며, 스폰서의 검토 후 스폰서와의 협의 및 동의 하에 조사자(들)에 의해 발표되거나 제시될 수 있습니다. 출판되거나 제시된 경우 결과는 기밀 또는 독점 정보가 공개되지 않는 방식으로 제시됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

95

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 노르웨이
      • Oslo, 노르웨이, 0372
        • 모병
        • Oslo University Hospital
        • 연락하다:
  • 독일
      • Bremen, 독일, 28205
        • 모병
        • Klinikum Bremen Mitte, Prof. Hess Kinderklinik
        • 연락하다:
          • Alexandra Horbe-Blindt
  • 스웨덴
      • Trollhattan, 스웨덴
        • 종료됨
        • NÄL
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
        • 모병
        • AMM hospital val d'hebron
        • 연락하다:
          • AMM hospital val d'hebron
      • Barcelona, 스페인
        • 모병
        • Sant Joan de Deu
        • 연락하다:
          • Sant Joan de Deu
      • Bilbao, 스페인
        • 모병
        • Universitario de Cruces
        • 연락하다:
          • Universitario de Cruces
      • Madrid, 스페인, 28046
        • 모병
        • Hospital Universitario La Paz
        • 연락하다:
      • Madrid, 스페인, 28009
        • 모병
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
        • 연락하다:
          • Elvira Canedo-Villarroya, MD
        • 연락하다:
      • Madrid, 스페인, 28026
      • Madrid, 스페인
        • 모병
        • Universitario Ramon y Cajal Madrid
        • 연락하다:
          • Universitario Ramon Ramon y Cajal Madrid
      • Murcia, 스페인, 30120
        • 모병
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
        • 연락하다:
      • Palma De Mallorca, 스페인, 07010
        • 모병
        • Hospital Universitario Son Espases
        • 연락하다:
          • Angeles Ruiz-Gomez, MD
          • 전화번호: 0034 659 71 96 81
          • 이메일: ma.ruiz@ssib.es
      • Sevilla, 스페인, 41013
        • 모병
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • 연락하다:
          • Maria Bueno-Delgado, MD
          • 전화번호: 0034 616 11 98 97
          • 이메일: mbuenod@yahoo.es
      • Zaragoza, 스페인
        • 모병
        • Universitario Miguel Servet
        • 연락하다:
          • Universitario Miguel Servet
  • 영국
      • London, 영국, WC1N3JH
        • 모병
        • Great Ormond Street Hospital
        • 연락하다:
      • London, 영국, SE1 7EH
        • 모병
        • Guy's and St. Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
          • Roshini Vara, MD
          • 전화번호: +44 ‭(0)20 7188 9412‬
      • Sheffield, 영국, S10 2TH
        • 모병
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sufin Yap, MD
  • 이탈리아
      • Firenze, 이탈리아, 50139
        • 모병
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer
        • 연락하다:
          • Maria Alice Donati, MD
      • Milan, 이탈리아, 20142
        • 모병
        • San Paola Hospital, ASST Santi Paolo e Carlo
        • 연락하다:
          • Sabrina Paci, MD
      • Milan, 이탈리아
        • 모병
        • Milan Policlinico University
        • 연락하다:
          • Milan Policlinico University
      • Monza, 이탈리아, 20900
        • 모병
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo Monza
        • 연락하다:
          • Serena Gasperini, MD
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • 모병
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • 연락하다:
          • Giancarlo Parenti, MD
      • Padova, 이탈리아
        • 모병
        • University Hospital of Padova
        • 연락하다:
          • University Hospital of Padova
      • Turin, 이탈리아
        • 모병
        • Turin University Hospital
        • 연락하다:
          • Turin University Hospital
  • 프랑스
      • Bordeaux, 프랑스, 33076
        • 모병
        • Hopital Des Enfants, CHU de Bordeaux-GH Pellegrin
        • 연락하다:
      • Marseille, 프랑스, 13005
        • 모병
        • hopital de la Timone
        • 연락하다:
          • Hôpital de la Timone
      • Marseille, 프랑스, 13005
        • 모병
        • Hôpital de La Conception
        • 연락하다:
      • Nancy, 프랑스, 54511
        • 모병
        • CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
        • 연락하다:
      • Paris, 프랑스, 75015
        • 모병
        • Hôpital Necker Enfants Malades
        • 연락하다:
          • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Rouen, 프랑스, 76031
      • Strasbourg, 프랑스, 67091
      • Strasbourg, 프랑스, 67098

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

질병의 장기 관리를 위해 최소 6개월 동안 CARBAGLU®로 치료를 받은 기질성산혈증 진단을 받은 환자. 이 전향적 관찰 연구 모집단에는 스웨덴, 영국(영국), 네덜란드, 독일, 노르웨이, 이탈리아, 스페인, 프랑스 등 유럽 6개국에서 현재 카르글루민산 치료 경험이 있는 진단된 MMA 또는 PA 환자 최대 85명이 포함됩니다. 이 전향적 관찰 연구에 포함된 환자(또는 간병인)도 일대일 전화 인터뷰에 참여하도록 초대됩니다.

설명

포함 기준:

  1. 환자는 유기산혈증(예: MMA 또는 PA) 진단을 확인했습니다.
  2. MMA 또는 PA의 장기 관리를 위해 carglumic acid로 환자가 시작한 치료
  3. 환자는 최소 6개월 동안 carglumic acid로 치료를 받았습니다.
  4. 환자(또는 간병인)는 모든 전향적 연구 절차를 준수할 수 있습니다.
  5. 환자(또는 간병인)는 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 케이스 전용
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
Methylmalonic_acidemia
메틸말론산혈증 진단이 확인되고 카르글루민산으로 치료받은 환자
의약품: 카르글루민산
카르글루민산을 이용한 유지 요법
다른 이름들:
  • 카르바글루
프로피온_산혈증
프로피온산혈증 진단이 확인되고 모든 용량의 카르글루민산으로 치료받은 환자
의약품: 카르글루민산
카르글루민산을 이용한 유지 요법
다른 이름들:
  • 카르바글루

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
보상 해지 사건의 수와 기간의 변화
기간: 54개월
Carglumic acid로 치료하기 전과 후 대상 부전 사례 수의 변화
54개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
의료 자원 활용 빈도 및 기간
기간: 18개월
입원 환자 입원 수 vs. 외래 환자 수 vs. 자택 수와 관련된 비 보상 이벤트와 관련된 의료 자원 활용도 추정. 대상 부전 에피소드 동안 암모니아 수준을 제어하는 ​​데 사용되는 치료. 긴급 방문 횟수. 전문의 또는 일반의를 방문하는 횟수. 입원 횟수. 입원일수.
18개월
간병인 부담 노출 빈도 및 기간
기간: 18개월
MMA 및 PA와 관련된 환자 및 간병인의 부담에 대한 설명
18개월
간병인 만족도
기간: 18개월
MMA 또는 PA 치료에 대한 MMA 및 PA 환자 및 간병인의 만족도를 설명하십시오.
18개월
NCG의 유지 용량
기간: 54개월
유지 치료에 사용되는 NCG 용량 문서화
54개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Recordati Rare Diseases

수사관

  • 수석 연구원: Sufin Yap, MD, Sheffield Children's NHS Trust

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 1월 15일

기본 완료 (추정된)

2024년 12월 30일

연구 완료 (추정된)

2029년 7월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 11월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 11월 21일

처음 게시됨 (실제)

2019년 11월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 2월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 2일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 17180

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

카르글루민산에 대한 임상 시험

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약물 개입

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