Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Verständnis der Langzeitbehandlung von Patienten mit organischer Azidämie mit CARBAGLU®: Ein Ansatz mit gemischten Methoden (PROTECT)

2. Februar 2024 aktualisiert von: Recordati Rare Diseases
Dies ist eine prospektive Studie mit gemischtem Design, die sich auf die langfristige Behandlung von Propionsäureurie (PA) und Methylmalonazidurie (MMA) mit einer Erhaltungstherapie mit N-Carbamylglutamat (NCG) konzentriert. Behandlungsmerkmale, klinische Ergebnisse und Daten zur Inanspruchnahme des Gesundheitswesens von Patienten, bei denen PA oder MMA diagnostiziert wurde und die über 6 Monate mit NCG behandelt wurden, werden zu Beginn, nach 12 Monaten, 18 Monaten, 36 Monaten und 54 Monaten erhoben. Qualitative Interviews mit erwachsenen Patienten und Betreuern werden >6 Monate nach Aufnahme in die Studie durchgeführt, um ein besseres Verständnis der Krankheitslast und der Behandlungslast der Patienten und ihrer Familien zu erlangen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studiendesign: Dies ist eine prospektive Längsschnitt-Beobachtungsstudie an Patienten, bei denen eine organische Azidämie diagnostiziert wurde und die zur Langzeitbehandlung ihrer Krankheit mindestens sechs Monate lang mit Carglumsäure behandelt wurden. Diese prospektive Beobachtungsstudienpopulation umfasst bis zu 85 diagnostizierte MMA- oder PA-Patienten mit aktueller Behandlungserfahrung mit Carglumsäure aus 6 europäischen Ländern: Schweden, dem Vereinigten Königreich (UK), den Niederlanden, Deutschland, Norwegen, Italien, Spanien und Frankreich. Die in diese prospektive Beobachtungsstudie eingeschlossenen Patienten (oder Betreuer) werden auch zu einem persönlichen Telefoninterview eingeladen.

Studienverfahren: Nachdem die Genehmigung des Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) für das Protokoll und alle unterstützenden Protokolldokumente eingeholt wurde, werden Kliniker, die Patienten mit MMA oder PA betreuen, ihren Patienten (oder Betreuern) die Möglichkeit zur Teilnahme geben in der Studie. Patienten (oder Betreuer) erhalten ein Informationsschreiben (PIL) (Anhänge A und B), in dem sie (oder ihre Betreuer) zur Teilnahme an einer prospektiven Beobachtungsstudie und zu einem persönlichen Telefoninterview eingeladen werden.

Patienten (oder Betreuer), die an einer Teilnahme an dieser Beobachtungs-/Interviewstudie interessiert sind, werden die Einwilligungserklärung (Anhänge C und D) mit dem Kliniker und seinem Forschungsteam durchgehen. Wenn dies akzeptabel ist, werden die Patienten (oder Betreuer) gebeten, die Einwilligungserklärung zu unterzeichnen, und ihnen wird eine gegengezeichnete Kopie für ihre Unterlagen zur Verfügung gestellt. Kliniker und ihr Forschungsteam an jedem Standort überprüfen dann die Patientenakten und erfassen demografische und medizinische Anamneseinformationen für jeden Patienten. Patienteninformationen aus Krankenakten werden zu Beginn der Studie (Baseline) und 12 Monate und 18 Monate und 36 Monate und 54 Monate nach Baseline gesammelt. Alle Informationen, die aus medizinischen Diagrammüberprüfungen stammen, werden über ein webbasiertes elektronisches Datenerfassungssystem (EDC) aufgezeichnet.

Patienten (oder Betreuer), die sich bereit erklären, an einem persönlichen Telefoninterview teilzunehmen, stellen Kontaktinformationen für ihre Ärzte und das jeweilige Forschungsteam bereit, die sie in das Kontaktinformationsformular (CIF) (Anhang E) aufnehmen können. Die Forscher werden sich dann direkt an die Patienten (oder Betreuer) wenden, um ein einstündiges Telefoninterview zu vereinbaren. Ein Interviewleitfaden (Anhänge F und G) mit offenen Fragen und Sondierungen wird verwendet, um Konzepte zu eruieren und die Diskussion während des Interviews zu orientieren. Interviews mit Patienten (oder Betreuern) konzentrieren sich auf die Beschreibung der Symptome und Auswirkungen von MMA oder PA sowie auf die Behandlungserfahrungen der Patienten mit Carglumsäure, ihre Behandlungspräferenzen und ihre Zufriedenheit mit der Behandlung. Am Ende des Interviews werden die Patienten (oder Betreuer) gebeten, ein Demografie- und Gesundheitsinformationsformular (DHIF; Anhänge H und I) auszufüllen. Telefoninterviews werden mit Erlaubnis des Patienten (oder der Pflegekraft) auf Tonband aufgezeichnet, transkribiert und (nach Bedarf) übersetzt, um eine qualitative Analyse vorzubereiten.

Datenanalyse: Die primäre prospektive Datenanalyse umfasst einen Vergleich der Inzidenz und Dauer von Dekompensationsepisoden vor und nach Beginn der Behandlung mit Carglumsäure. Zusätzliche Analysen umfassen die Nutzung von Gesundheitsressourcen im Zusammenhang mit einzelnen Dekompensationsereignissen, die Belastung von Patienten/Pflegekräften und die Zufriedenheit von Patienten/Pflegekräften mit der Behandlung. Alle prospektiven Daten werden mit der SAS®-Software, Version 9.4 des SAS®-Systems für Windows (Cary, NC, USA) erhoben. Alle qualitativen Daten aus den Interviews werden mit ATLAS.ti analysiert, einem Softwarepaket, das speziell für die Analyse qualitativer Daten entwickelt wurde. Die Audioaufzeichnungen wörtlicher Transkripte der Interviews werden codiert, um Muster in den Antworten der Teilnehmer in Bezug auf Patientenerfahrungen mit den Symptomen und Auswirkungen von MMA oder PA, Behandlungserfahrung mit Carglumsäure, Patientenbehandlungspräferenzen und Behandlungszufriedenheit zu identifizieren. Die Ergebnisse werden in einem Abschlussbericht zusammengefasst und können von dem/den Prüfer(n) nach Prüfung durch und in Absprache und Zustimmung mit dem Sponsor veröffentlicht oder präsentiert werden. Bei Veröffentlichung oder Präsentation werden die Ergebnisse so präsentiert, dass keine vertraulichen oder geschützten Informationen offengelegt werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

95

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Bremen, Deutschland, 28205
        • Rekrutierung
        • Klinikum Bremen Mitte, Prof. Hess Kinderklinik
        • Kontakt:
          • Alexandra Horbe-Blindt
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Rekrutierung
        • Hopital Des Enfants, CHU de Bordeaux-GH Pellegrin
        • Kontakt:
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Rekrutierung
        • Hôpital de la Timone
        • Kontakt:
          • Hôpital de la Timone
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Rekrutierung
        • Hôpital de la Conception
        • Kontakt:
      • Nancy, Frankreich, 54511
        • Rekrutierung
        • CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
        • Kontakt:
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Hopital Necker Enfants Malades
        • Kontakt:
          • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Rouen, Frankreich, 76031
      • Strasbourg, Frankreich, 67091
      • Strasbourg, Frankreich, 67098
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer
        • Kontakt:
          • Maria Alice Donati, MD
      • Milan, Italien, 20142
        • Rekrutierung
        • San Paola Hospital, ASST Santi Paolo e Carlo
        • Kontakt:
          • Sabrina Paci, MD
      • Milan, Italien
        • Rekrutierung
        • Milan Policlinico University
        • Kontakt:
          • Milan Policlinico University
      • Monza, Italien, 20900
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo Monza
        • Kontakt:
          • Serena Gasperini, MD
      • Napoli, Italien, 80131
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Kontakt:
          • Giancarlo Parenti, MD
      • Padova, Italien
        • Rekrutierung
        • University Hospital of Padova
        • Kontakt:
          • University Hospital of Padova
      • Turin, Italien
        • Rekrutierung
        • Turin University Hospital
        • Kontakt:
          • Turin University Hospital
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0372
        • Rekrutierung
        • Oslo University Hospital
        • Kontakt:
  • Schweden
      • Trollhattan, Schweden
        • Beendet
        • NÄL
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • AMM hospital val d'hebron
        • Kontakt:
          • AMM hospital val d'hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Sant Joan de Deu
        • Kontakt:
          • Sant Joan de Deu
      • Bilbao, Spanien
        • Rekrutierung
        • Universitario de Cruces
        • Kontakt:
          • Universitario de Cruces
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrutierung
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
        • Kontakt:
          • Elvira Canedo-Villarroya, MD
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28026
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Universitario Ramon y Cajal Madrid
        • Kontakt:
          • Universitario Ramon Ramon y Cajal Madrid
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
        • Kontakt:
      • Palma De Mallorca, Spanien, 07010
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Son Espases
        • Kontakt:
          • Angeles Ruiz-Gomez, MD
          • Telefonnummer: 0034 659 71 96 81
          • E-Mail: ma.ruiz@ssib.es
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Kontakt:
          • Maria Bueno-Delgado, MD
          • Telefonnummer: 0034 616 11 98 97
          • E-Mail: mbuenod@yahoo.es
      • Zaragoza, Spanien
        • Rekrutierung
        • Universitario Miguel Servet
        • Kontakt:
          • Universitario Miguel Servet
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3JH
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Rekrutierung
        • Guy's and St. Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Roshini Vara, MD
          • Telefonnummer: +44 ‭(0)20 7188 9412‬
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Rekrutierung
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sufin Yap, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 99 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit diagnostizierter organischer Azidämie, die zur langfristigen Behandlung ihrer Krankheit mindestens sechs Monate lang mit CARBAGLU® behandelt wurden. Diese prospektive Beobachtungsstudienpopulation umfasst bis zu 85 diagnostizierte MMA- oder PA-Patienten mit aktueller Behandlungserfahrung mit Carglumsäure aus 6 europäischen Ländern: Schweden, dem Vereinigten Königreich (UK), den Niederlanden, Deutschland, Norwegen, Italien, Spanien und Frankreich. Die in diese prospektive Beobachtungsstudie eingeschlossenen Patienten (oder Betreuer) werden auch zu einem persönlichen Telefoninterview eingeladen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient hat die Diagnose einer organischen Azidämie (z. B. MMA oder PA) bestätigt
  2. Vom Patienten eingeleitete Behandlung mit Carglumsäure zur Langzeitbehandlung von MMA oder PA
  3. Der Patient wurde mindestens 6 Monate lang mit Carglumsäure behandelt
  4. Der Patient (oder die Pflegekraft) ist in der Lage, alle prospektiven Studienverfahren einzuhalten
  5. Der Patient (oder die Pflegekraft) kann eine Einverständniserklärung abgeben

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Methylmalonazidämie
Patienten mit bestätigter Diagnose einer Methylmalonazidämie, die mit Carglumsäure in jeder Dosierungsform und Dosierung behandelt werden,
Arzneimittel: Carglumsäure
Erhaltungstherapie mit Carglumsäure
Andere Namen:
  • Carbaglu
Propionic_Acidemia
Patienten mit bestätigter Diagnose einer Propionazidämie, die mit Carglumsäure in beliebiger Dosis behandelt werden
Arzneimittel: Carglumsäure
Erhaltungstherapie mit Carglumsäure
Andere Namen:
  • Carbaglu

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Anzahl und Dauer von Dekompensationsereignissen
Zeitfenster: 54 Monate
Änderung der Anzahl der Dekompensationsereignisse vor und nach der Behandlung mit Carglumsäure
54 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Dauer der Nutzung von Gesundheitsressourcen
Zeitfenster: 18 Monate
Schätzung der Ressourcennutzung im Gesundheitswesen im Zusammenhang mit einem Dekompensationsereignis mit der Anzahl stationärer Krankenhausaufenthalte vs. ambulanter vs. zu Hause. Behandlung zur Kontrolle des Ammoniakspiegels während Dekompensationsepisoden. Anzahl der Notfallbesuche. Anzahl der Besuche beim Facharzt oder Hausarzt. Zahl der Krankenhausaufenthalte. Anzahl der Betttage im Krankenhaus.
18 Monate
Häufigkeit und Dauer der Belastung der Pflegekräfte
Zeitfenster: 18 Monate
Beschreibung der mit MMA und PA verbundenen Belastung von Patienten und Pflegekräften
18 Monate
Zufriedenheitsgrad der Pflegekraft
Zeitfenster: 18 Monate
Beschreiben Sie die Zufriedenheit von MMA- und PA-Patienten und Pflegekräften mit der MMA- oder PA-Behandlung
18 Monate
Erhaltungsdosis von NCG
Zeitfenster: 54 Monate
Dokumentieren Sie die Dosierungen von NCG, die in der Erhaltungstherapie verwendet werden
54 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Recordati Rare Diseases

Ermittler

  • Hauptermittler: Sufin Yap, MD, Sheffield Children's NHS Trust

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Januar 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juli 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 17180

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Carglumsäure

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Kosovo

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren