Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forstå den langsigtede behandling af patienter med organisk syredæmi med CARBAGLU®: En tilgang med blandede metoder (PROTECT)

2. februar 2024 opdateret af: Recordati Rare Diseases
Dette er en prospektiv blandet-design undersøgelse fokuseret på langsigtet behandling af propionsyreuri (PA) og methylmalonsyreuri (MMA) med N-carbamylglutamat (NCG) vedligeholdelsesbehandling. Behandlingskarakteristika, kliniske resultater og sundhedsudnyttelse af patienter diagnosticeret med PA eller MMA behandlet >6 måneders behandling med NCG indsamles ved baseline, 12 måneder, 18 måneder, 36 måneder og 54 måneder. Kvalitative interviews med voksne patienter og pårørende udføres >6 måneder efter studieindskrivning for at opnå en bedre forståelse af sygdomsbyrden og behandlingsbyrden for patienter og deres familier.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsesdesign: Dette er et prospektivt, longitudinelt, observationsstudie af patienter diagnosticeret med organisk acidæmi, som har været i behandling med carglumsyre i minimum seks måneder til langsigtet behandling af deres sygdom. Denne prospektive observationsundersøgelsespopulation vil omfatte op til 85 diagnosticerede MMA- eller PA-patienter med aktuel erfaring med carglumsyrebehandling fra 6 europæiske lande: Sverige, Storbritannien (UK), Holland, Tyskland, Norge, Italien, Spanien og Frankrig. Patienterne (eller pårørende), der er inkluderet i denne prospektive observationsundersøgelse, vil også blive inviteret til at deltage i et en-til-en telefoninterview.

Undersøgelsesprocedurer: Efter at Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) godkendelse er opnået for protokollen og alle understøttende protokoldokumenter, vil klinikere, der tager sig af patienter med MMA eller PA, give deres patienter (eller plejere) mulighed for at deltage i undersøgelsen. Patienter (eller pårørende) vil modtage et informationsbrev (PIL) (bilag A og B), der inviterer dem (eller deres pårørende) til at deltage i en prospektiv observationsundersøgelse og i et en-til-en telefoninterview.

Patienter (eller plejere), der er interesserede i at deltage i denne observations-/interviewundersøgelse, vil gennemgå formularen til informeret samtykke (bilag C og D) med klinikeren og hans/hendes forskerteam. Hvis det er behageligt, vil patienter (eller pårørende) blive bedt om at underskrive samtykkeerklæringen, og en kontrasigneret kopi vil blive udleveret til dem til deres journal. Klinikere og deres forskerteam på hvert sted vil derefter gennemgå patientdiagrammer og registrere demografiske og medicinske historieoplysninger for hver patient. Patientoplysninger fra medicinske diagrammer vil blive indsamlet ved starten af ​​undersøgelsen (baseline), og 12 måneder og 18 måneder og 36 måneder og 54 måneder efter baseline. Alle oplysninger, der stammer fra medicinske kortgennemgange, vil blive registreret gennem et webbaseret elektronisk datafangstsystem (EDC).

Patienter (eller plejere), der accepterer at deltage i et en-til-en telefoninterview, vil give kontaktoplysninger til deres klinikere og det respektive forskerhold, som skal inkluderes i kontaktinformationsformularen (CIF) (bilag E). Forskere vil derefter kontakte patienter (eller plejere) direkte for at planlægge et telefoninterview på en time. En interviewguide (bilag F og G) inklusive åbne spørgsmål og sonderinger vil blive brugt til at fremkalde begreber og orientere diskussionen under interviewet. Patient- (eller pårørende) interviews vil fokusere på at beskrive symptomerne og virkningerne af MMA eller PA, såvel som patienters behandlingserfaringer med carglumsyre, deres behandlingspræferencer og deres tilfredshed med behandlingen. Ved afslutningen af ​​interviewet vil patienter (eller plejere) blive bedt om at udfylde en Demografisk og Sundhedsinformationsformular (DHIF; Bilag H og I). Telefoninterviews vil blive lydoptaget med patientens (eller plejepersonalets) tilladelse, transskriberet og oversat (efter behov) som forberedelse til kvalitativ analyse.

Dataanalyse: Den primære prospektive dataanalyse vil involvere en sammenligning af forekomsten og varigheden af ​​dekompensationsepisoder før og efter initiering af carglumsyre. Yderligere analyse vil omfatte sundhedsressourceudnyttelse omkring individuelle dekompensationshændelser, patient/plejerbyrde og patient/plejers tilfredshed med behandlingen. Alle potentielle data vil blive udført ved hjælp af SAS®-software, version 9.4 af SAS®-systemet til Windows (Cary, NC, USA). Alle kvalitative data fra interviewene vil blive analyseret ved hjælp af ATLAS.ti, en softwarepakke, der er unikt designet til at analysere kvalitative data. De lydoptagede ordrette transskriptioner af interviewene vil blive kodet for at identificere mønstre i deltagernes svar vedrørende patientoplevelser med symptomer og virkninger af MMA eller PA, behandlingserfaring med cargluminsyre, patientbehandlingspræferencer og behandlingstilfredshed. Resultaterne vil blive opsummeret i en endelig rapport og kan offentliggøres eller præsenteres af investigator(erne) efter gennemgangen af ​​og i samråd og aftale med sponsoren. Hvis de offentliggøres eller præsenteres, vil resultaterne blive præsenteret på en sådan måde, at fortrolige eller proprietære oplysninger ikke afsløres.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

95

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Rekruttering
        • Guy's and St. Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Roshini Vara, MD
          • Telefonnummer: +44 ‭(0)20 7188 9412‬
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Rekruttering
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sufin Yap, MD
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Rekruttering
        • Hopital Des Enfants, CHU de Bordeaux-GH Pellegrin
        • Kontakt:
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Rekruttering
        • Hopital de la Timone
        • Kontakt:
          • Hôpital de la Timone
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Rekruttering
        • Hôpital de la Conception
        • Kontakt:
      • Nancy, Frankrig, 54511
        • Rekruttering
        • CHU de Nancy - Hopitaux de Brabois
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Hopital Necker Enfants Malades
        • Kontakt:
          • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Rouen, Frankrig, 76031
      • Strasbourg, Frankrig, 67091
      • Strasbourg, Frankrig, 67098
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer
        • Kontakt:
          • Maria Alice Donati, MD
      • Milan, Italien, 20142
        • Rekruttering
        • San Paola Hospital, ASST Santi Paolo e Carlo
        • Kontakt:
          • Sabrina Paci, MD
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Milan Policlinico University
        • Kontakt:
          • Milan Policlinico University
      • Monza, Italien, 20900
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo Monza
        • Kontakt:
          • Serena Gasperini, MD
      • Napoli, Italien, 80131
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Kontakt:
          • Giancarlo Parenti, MD
      • Padova, Italien
        • Rekruttering
        • University Hospital of Padova
        • Kontakt:
          • University Hospital of Padova
      • Turin, Italien
        • Rekruttering
        • Turin University Hospital
        • Kontakt:
          • Turin University Hospital
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0372
        • Rekruttering
        • Oslo University Hospital
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • AMM hospital val d'hebron
        • Kontakt:
          • AMM hospital val d'hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Sant Joan de Deu
        • Kontakt:
          • Sant Joan de Deu
      • Bilbao, Spanien
        • Rekruttering
        • Universitario de Cruces
        • Kontakt:
          • Universitario de Cruces
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus
        • Kontakt:
          • Elvira Canedo-Villarroya, MD
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien, 28026
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Universitario Ramon y Cajal Madrid
        • Kontakt:
          • Universitario Ramon Ramon y Cajal Madrid
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
        • Kontakt:
      • Palma De Mallorca, Spanien, 07010
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Son Espases
        • Kontakt:
          • Angeles Ruiz-Gomez, MD
          • Telefonnummer: 0034 659 71 96 81
          • E-mail: ma.ruiz@ssib.es
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Kontakt:
          • Maria Bueno-Delgado, MD
          • Telefonnummer: 0034 616 11 98 97
          • E-mail: mbuenod@yahoo.es
      • Zaragoza, Spanien
        • Rekruttering
        • Universitario Miguel Servet
        • Kontakt:
          • Universitario Miguel Servet
  • Sverige
      • Trollhattan, Sverige
        • Afsluttet
        • NÄL
  • Tyskland
      • Bremen, Tyskland, 28205
        • Rekruttering
        • Klinikum Bremen Mitte, Prof. Hess Kinderklinik
        • Kontakt:
          • Alexandra Horbe-Blindt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 99 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter diagnosticeret med organisk acidiæmi, som har været i behandling med CARBAGLU® i minimum seks måneder til langsigtet behandling af deres sygdom. Denne prospektive observationsundersøgelsespopulation vil omfatte op til 85 diagnosticerede MMA- eller PA-patienter med aktuel erfaring med carglumsyrebehandling fra 6 europæiske lande: Sverige, Storbritannien (UK), Holland, Tyskland, Norge, Italien, Spanien og Frankrig. Patienterne (eller pårørende), der er inkluderet i denne prospektive observationsundersøgelse, vil også blive inviteret til at deltage i et en-til-en telefoninterview.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten har bekræftet diagnosen organisk acidæmi (f.eks. MMA eller PA)
  2. Patient påbegyndt behandling med carglumsyre til langtidsbehandling af MMA eller PA
  3. Patienten har været behandlet med carglumsyre i minimum 6 måneder
  4. Patient (eller pårørende) er i stand til at overholde alle prospektive undersøgelsesprocedurer
  5. Patienten (eller pårørende) er i stand til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Methylmalonic_acidæmi
Patienter med bekræftet diagnose af methylmalonsyredæmi og behandlet med carglumsyre i enhver dosisform, enhver dosis,
Medicin: Carglumsyre
Vedligeholdelsesterapi med carglumsyre
Andre navne:
  • Carbaglu
Propionsyre_Acidæmi
Patienter med bekræftet diagnose af propionsyredæmi og behandlet med carglumsyre i enhver dosis
Medicin: Carglumsyre
Vedligeholdelsesterapi med carglumsyre
Andre navne:
  • Carbaglu

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i antal og varighed af dekompensationshændelser
Tidsramme: 54 måneder
Ændring i antallet af dekompensationshændelser før og efter behandling med carglumsyre
54 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og varighed af sundhedsressourceudnyttelse
Tidsramme: 18 måneder
Estimering af sundhedsvæsenets ressourceudnyttelse forbundet med en dekompensationshændelse med antal døgnindlæggelser vs. ambulant vs. hjemme. Behandling brugt til at kontrollere ammoniakniveauer under dekompensationsepisoder. Antal akutbesøg. antal besøg hos speciallæge eller praktiserende læge. Antal hospitalsophold. Antal sengedage på hospitalet.
18 måneder
Hyppighed og varighed af eksponering for omsorgsgiverens byrde
Tidsramme: 18 måneder
beskrivelse af patient- og omsorgsbyrden forbundet med MMA og PA
18 måneder
Pårørendetilfredshedsniveau
Tidsramme: 18 måneder
Beskriv MMA- og PA-patientens og pårørendes tilfredshed med MMA- eller PA-behandling
18 måneder
Vedligeholdelsesdosering af NCG
Tidsramme: 54 måneder
Dokumenter doseringerne af NCG brugt til vedligeholdelsesbehandling
54 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Recordati Rare Diseases

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sufin Yap, MD, Sheffield Children's NHS Trust

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. januar 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

30. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. november 2019

Først opslået (Faktiske)

25. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 17180

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Carglumsyre

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner