Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zrozumienie długoterminowego leczenia pacjentów z kwasicą organiczną za pomocą CARBAGLU®: podejście oparte na metodach mieszanych (PROTECT)

2 lutego 2024 zaktualizowane przez: Recordati Rare Diseases
Jest to prospektywne badanie mieszane, koncentrujące się na długotrwałym leczeniu kwasicy propionowej (PA) i kwasicy metylomalonowej (MMA) za pomocą terapii podtrzymującej N-karbamyloglutaminianu (NCG). Charakterystykę leczenia, wyniki kliniczne i dane dotyczące korzystania z opieki zdrowotnej pacjentów, u których zdiagnozowano PA lub MMA leczonych przez >6 miesięcy terapią NCG, zbierano na początku badania, po 12, 18, 36 i 54 miesiącach. Wywiady jakościowe z dorosłymi pacjentami i opiekunami są przeprowadzane > 6 miesięcy po włączeniu do badania, aby lepiej zrozumieć obciążenie chorobą i leczeniem pacjentów i ich rodzin.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Projekt badania: Jest to prospektywne, podłużne, obserwacyjne badanie pacjentów, u których zdiagnozowano kwasicę organiczną, leczonych kwasem kargluminowym przez co najmniej sześć miesięcy w celu długoterminowego leczenia ich choroby. Ta populacja prospektywnego badania obserwacyjnego obejmie do 85 pacjentów ze zdiagnozowanym MMA lub PA z aktualnym doświadczeniem w leczeniu kwasem kargluminowym z 6 krajów europejskich: Szwecji, Wielkiej Brytanii (Wielka Brytania), Holandii, Niemiec, Norwegii, Włoch, Hiszpanii i Francji. Pacjenci (lub opiekunowie) objęci tym prospektywnym badaniem obserwacyjnym zostaną również zaproszeni do udziału w indywidualnej rozmowie telefonicznej.

Procedury badawcze: Po uzyskaniu zgody Institutional Review Board (IRB)/Niezależnej Komisji Etycznej (IEC) dla protokołu i wszystkich dokumentów uzupełniających protokół, klinicyści opiekujący się pacjentami z MMA lub PA zapewnią swoim pacjentom (lub opiekunom) możliwość udziału W badaniu. Pacjenci (lub opiekunowie) otrzymają list informacyjny (PIL) (załączniki A i B) zapraszający ich (lub ich opiekunów) do wzięcia udziału w prospektywnym badaniu obserwacyjnym oraz w indywidualnej rozmowie telefonicznej.

Pacjenci (lub opiekunowie), którzy są zainteresowani udziałem w tym badaniu obserwacyjnym/wywiadowym, zapoznają się z formularzem świadomej zgody (Załączniki C i D) z klinicystą i jego/jej zespołem badawczym. Jeśli wyrażą na to zgodę, pacjenci (lub opiekunowie) zostaną poproszeni o podpisanie formularza zgody, a kontrasygnowana kopia zostanie im dostarczona do dokumentacji. Klinicyści i ich zespół badawczy w każdym ośrodku będą następnie przeglądać karty pacjentów i rejestrować dane demograficzne i historię medyczną każdego pacjenta. Informacje o pacjentach z kart medycznych zostaną zebrane na początku badania (linia wyjściowa) oraz 12 miesięcy i 18 miesięcy oraz 36 miesięcy i 54 miesiące po linii podstawowej. Wszystkie informacje pochodzące z przeglądów kart medycznych będą rejestrowane za pośrednictwem internetowego systemu elektronicznego przechwytywania danych (EDC).

Pacjenci (lub opiekunowie), którzy wyrażą zgodę na udział w indywidualnej rozmowie telefonicznej, podają dane kontaktowe swoich klinicystów i odpowiedniego zespołu badawczego, które mają zostać uwzględnione w Formularzu informacji kontaktowych (CIF) (Załącznik E). Następnie badacze skontaktują się bezpośrednio z pacjentami (lub opiekunami), aby umówić się na godzinną rozmowę telefoniczną. Przewodnik po rozmowie kwalifikacyjnej (załączniki F i G), zawierający pytania otwarte i sondy, zostanie wykorzystany do wywołania koncepcji i ukierunkowania dyskusji podczas rozmowy kwalifikacyjnej. Wywiady z pacjentami (lub opiekunami) będą koncentrować się na opisaniu objawów i wpływu MMA lub PA, a także doświadczeń pacjentów z leczeniem kwasem kargluminowym, ich preferencji dotyczących leczenia oraz zadowolenia z leczenia. Na koniec wywiadu pacjenci (lub opiekunowie) zostaną poproszeni o wypełnienie formularza informacji demograficznych i zdrowotnych (DHIF; załączniki H i I). Wywiady telefoniczne będą nagrywane za zgodą pacjenta (lub opiekuna), transkrybowane i tłumaczone (w razie potrzeby) w ramach przygotowań do analizy jakościowej.

Analiza danych: Podstawowa prospektywna analiza danych będzie obejmowała porównanie częstości występowania i czasu trwania epizodów dekompensacji przed i po rozpoczęciu podawania kwasu kargluminowego. Dodatkowa analiza obejmie wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej w odniesieniu do poszczególnych zdarzeń dekompensacyjnych, obciążenie pacjenta/opiekuna oraz zadowolenie pacjenta/opiekuna z leczenia. Wszystkie dane prospektywne zostaną zebrane przy użyciu oprogramowania SAS® w wersji 9.4 systemu SAS® dla Windows (Cary, Karolina Północna, USA). Wszystkie dane jakościowe z wywiadów zostaną przeanalizowane przy użyciu ATLAS.ti, pakietu oprogramowania specjalnie zaprojektowanego do analizy danych jakościowych. Dosłowne transkrypcje wywiadów nagrane w formie audio zostaną zakodowane w celu zidentyfikowania wzorców odpowiedzi uczestników dotyczących doświadczeń pacjentów z objawami i skutkami MMA lub PA, doświadczeń związanych z leczeniem kwasem kargluminowym, preferencji pacjentów dotyczących leczenia oraz zadowolenia z leczenia. Wyniki zostaną podsumowane w raporcie końcowym i mogą zostać opublikowane lub przedstawione przez badacza (badaczy) po dokonaniu przeglądu przez sponsora oraz w porozumieniu i porozumieniu ze sponsorem. W przypadku publikacji lub prezentacji wyniki zostaną przedstawione w taki sposób, aby informacje poufne lub zastrzeżone nie zostały ujawnione.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

95

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Des Enfants, CHU de Bordeaux-GH Pellegrin
        • Kontakt:
      • Marseille, Francja, 13005
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital de la Timone
        • Kontakt:
          • Hôpital de la Timone
      • Marseille, Francja, 13005
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital de la Conception
        • Kontakt:
      • Nancy, Francja, 54511
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Nancy - Hôpitaux de Brabois
        • Kontakt:
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Necker Enfants Malades
        • Kontakt:
          • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Rouen, Francja, 76031
      • Strasbourg, Francja, 67091
      • Strasbourg, Francja, 67098
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • AMM hospital val d'hebron
        • Kontakt:
          • AMM hospital val d'hebron
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Sant Joan de Deu
        • Kontakt:
          • Sant Joan de Deu
      • Bilbao, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Universitario de Cruces
        • Kontakt:
          • Universitario de Cruces
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario La Paz
        • Kontakt:
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
        • Kontakt:
          • Elvira Canedo-Villarroya, MD
        • Kontakt:
      • Madrid, Hiszpania, 28026
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Universitario Ramon y Cajal Madrid
        • Kontakt:
          • Universitario Ramon Ramon y Cajal Madrid
      • Murcia, Hiszpania, 30120
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
        • Kontakt:
      • Palma De Mallorca, Hiszpania, 07010
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Son Espases
        • Kontakt:
          • Angeles Ruiz-Gomez, MD
          • Numer telefonu: 0034 659 71 96 81
          • E-mail: ma.ruiz@ssib.es
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
        • Kontakt:
          • Maria Bueno-Delgado, MD
          • Numer telefonu: 0034 616 11 98 97
          • E-mail: mbuenod@yahoo.es
      • Zaragoza, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Universitario Miguel Servet
        • Kontakt:
          • Universitario Miguel Servet
  • Niemcy
      • Bremen, Niemcy, 28205
        • Rekrutacyjny
        • Klinikum Bremen Mitte, Prof. Hess Kinderklinik
        • Kontakt:
          • Alexandra Horbe-Blindt
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0372
        • Rekrutacyjny
        • Oslo University Hospital
        • Kontakt:
  • Szwecja
      • Trollhattan, Szwecja
        • Zakończony
        • NÄL
  • Włochy
      • Firenze, Włochy, 50139
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer
        • Kontakt:
          • Maria Alice Donati, MD
      • Milan, Włochy, 20142
        • Rekrutacyjny
        • San Paola Hospital, ASST Santi Paolo e Carlo
        • Kontakt:
          • Sabrina Paci, MD
      • Milan, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Milan Policlinico University
        • Kontakt:
          • Milan Policlinico University
      • Monza, Włochy, 20900
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo Monza
        • Kontakt:
          • Serena Gasperini, MD
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Kontakt:
          • Giancarlo Parenti, MD
      • Padova, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital of Padova
        • Kontakt:
          • University Hospital of Padova
      • Turin, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Turin University Hospital
        • Kontakt:
          • Turin University Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Rekrutacyjny
        • Guy's and St. Thomas' Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Roshini Vara, MD
          • Numer telefonu: +44 ‭(0)20 7188 9412‬
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Rekrutacyjny
        • Sheffield Children's Hospital NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sufin Yap, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 99 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci ze zdiagnozowaną kwasicą organiczną, którzy byli leczeni preparatem CARBAGLU® przez co najmniej sześć miesięcy w celu długoterminowego leczenia ich choroby. Ta populacja prospektywnego badania obserwacyjnego obejmie do 85 pacjentów ze zdiagnozowanym MMA lub PA z aktualnym doświadczeniem w leczeniu kwasem kargluminowym z 6 krajów europejskich: Szwecji, Wielkiej Brytanii (Wielka Brytania), Holandii, Niemiec, Norwegii, Włoch, Hiszpanii i Francji. Pacjenci (lub opiekunowie) objęci tym prospektywnym badaniem obserwacyjnym zostaną również zaproszeni do udziału w indywidualnej rozmowie telefonicznej.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent ma potwierdzone rozpoznanie kwasicy organicznej (np. MMA lub PA)
  2. Leczenie kwasem kargluminowym rozpoczęte przez pacjenta w celu długotrwałego leczenia MMA lub PA
  3. Pacjent leczony kwasem kargluminowym od co najmniej 6 miesięcy
  4. Pacjent (lub opiekun) jest w stanie zastosować się do wszystkich procedur badania prospektywnego
  5. Pacjent (lub opiekun) jest w stanie wyrazić świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kwasica metylomalonowa
Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem kwasicy metylomalonowej, leczeni kwasem kargluminowym w dowolnej postaci, dowolnej dawce,
Lek: Kwas kargluminowy
Terapia podtrzymująca kwasem kargluminowym
Inne nazwy:
  • Karbaglu
Propionic_Acidemia
Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem kwasicy propionowej leczeni kwasem kargluminowym w dowolnej dawce
Lek: Kwas kargluminowy
Terapia podtrzymująca kwasem kargluminowym
Inne nazwy:
  • Karbaglu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana liczby i czasu trwania zdarzeń dekompensacyjnych
Ramy czasowe: 54 miesiące
Zmiana liczby przypadków dekompensacji przed i po leczeniu kwasem kargluminowym
54 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość i czas wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Oszacowanie wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej związane ze zdarzeniem dekompensacyjnym z liczbą hospitalizacji stacjonarnych vs ambulatoryjnych vs. domowych. Leczenie stosowane w celu kontrolowania poziomu amoniaku podczas epizodów dekompensacji. Liczba wizyt w nagłych wypadkach. liczba wizyt u specjalisty lub lekarza pierwszego kontaktu. Liczba pobytów w szpitalu. Liczba dni pobytu w szpitalu.
18 miesięcy
Częstotliwość i czas trwania narażenia na obciążenie opiekuna
Ramy czasowe: 18 miesięcy
opis obciążenia pacjenta i opiekuna związanego z MMA i PA
18 miesięcy
Poziom satysfakcji opiekuna
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Opisz zadowolenie pacjenta i opiekuna MMA i PA z leczenia MMA lub PA
18 miesięcy
Dawkowanie podtrzymujące NCG
Ramy czasowe: 54 miesiące
Udokumentuj dawki NCG stosowane w leczeniu podtrzymującym
54 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Recordati Rare Diseases

Śledczy

  • Główny śledczy: Sufin Yap, MD, Sheffield Children's NHS Trust

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 17180

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kwasica propionowa

Badania kliniczne na Kwas kargluminowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Singapore

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj