パントテネートキナーゼ関連神経変性（PKAN）におけるCoA-Z
2025年9月30日 更新者：Susan J. Hayflick、Oregon Health and Science University
PKAN のビタミン代謝産物の第 2 相試験
この研究の目的は、パントテネート キナーゼ関連神経変性症 (PKAN) の状態にある人々が専門的な研究製品にどのように反応するかについてさらに学ぶことです。
私たちは、治験薬が安全かどうか、治験薬がもたらす良い影響と悪い影響、そして治験薬が PKAN の特定の病気の測定値を変えるかどうかを知りたいと考えています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
77
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3ヶ月～89年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- PKAN の診断が次の方法で確認されている: a) 2 つの病原性または可能性のある病原性変異を確認する遺伝子検査、または (b) 検査および脳 MR 画像での典型的な所見で、PANK2 に 1 つの病原性変異 +/- 2 つ目の可能性のある病原性または VOUS のみがある、または(c) 検査および脳 MR 画像での典型的な所見で、PANK2 に単一の可能性のある病原性または VOUS がある、または (d) a、b、または c を満たす発端者被験者の症候性の兄弟である。
- 生後3か月から89歳までであること。
- 研究製品を経口または栄養チューブで摂取できる。
- 研究手順/電話による訪問/採血を自発的に完了する意思と能力がある、またはこれらの作業を喜んで支援できる介護者/親がいる.
- -PKANready自然史研究（eIRB 10832）に登録されている、または登録する意思がある。
- 試用期間中、北米（米国またはカナダ）に居住していること。
除外基準:
- -スクリーニング前の30日間に推定上のPANK2バイパス治療薬に曝露したことがあります。
- -別の介入臨床試験に同時に登録されている。
- -安全性の臨床的および実験的手段の評価を混乱させる研究手順の完了を妨げると予想される併発する医学的またはその他の状態があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：CoA-Z用量1
割り当てられた最高用量で 6 か月の CoA-Z、続いて用量 2 で 18 か月の CoA-Z
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PKAN の人は、脳内で特定のビタミンを処理または代謝するための化学物質が不足しています。
CoA-Z は、PKAN を引き起こすこの代謝異常を回避するように設計されています。
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実験的：CoA-Z用量2
割り当てられた中用量で 6 か月の CoA-Z、続いて用量 2 で 18 か月の CoA-Z
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PKAN の人は、脳内で特定のビタミンを処理または代謝するための化学物質が不足しています。
CoA-Z は、PKAN を引き起こすこの代謝異常を回避するように設計されています。
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実験的：CoA-Z用量3
割り当てられた最低用量で 6 か月の CoA-Z、続いて用量 2 で 18 か月の CoA-Z
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PKAN の人は、脳内で特定のビタミンを処理または代謝するための化学物質が不足しています。
CoA-Z は、PKAN を引き起こすこの代謝異常を回避するように設計されています。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
6 か月間のプラセボ、続いて用量 2 (中用量) での 18 か月間の CoA-Z
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PKAN の人は、脳内で特定のビタミンを処理または代謝するための化学物質が不足しています。
CoA-Z は、PKAN を引き起こすこの代謝異常を回避するように設計されています。
プラセボはイチゴ風味のシロップで、見た目も味も CoA-Z に似ていますが、活性な CoA-Z は含まれていません。
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実験的：非盲検群
用量 2 で最大 24 か月の CoA-Z
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PKAN の人は、脳内で特定のビタミンを処理または代謝するための化学物質が不足しています。
CoA-Z は、PKAN を引き起こすこの代謝異常を回避するように設計されています。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CTCAE v4.0を用いて評価した治療関連有害事象の数
時間枠：二重盲検相における初回投与後6か月
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安全性は、治療群別の治療中に発現した有害事象（AEおよびSAEの両方）の数を用いて評価されます。
件数は、ベースライン時の疾患重症度の指標として、ベースライン時の処方薬数で調整されます。
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二重盲検相における初回投与後6か月
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全血球算定における治療関連臨床的有意な検査異常の件数
時間枠：6ヶ月無作為化二重盲検プラセボ対照相
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安全性は、完全血球計算における治療に伴って発生した臨床上意義のある検査値異常の数を測定することによって評価されます。
臨床的意義は、医療安全監視担当者および臨床試験実施医師によって決定されます。
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6ヶ月無作為化二重盲検プラセボ対照相
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包括的代謝プロファイルにおける治療発現性臨床的に有意な検査値異常の数。
時間枠：6か月無作為化二重盲検プラセボ対照試験フェーズ
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安全性は、包括的代謝プロファイルにおける治療に伴って発現した臨床的に有意な検査値異常の数を収集月ごとに測定することにより評価されます。
臨床的有意性は、医療安全監視者および臨床研究者によって決定されます。
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6か月無作為化二重盲検プラセボ対照試験フェーズ
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各群に残存した参加者数。
時間枠：6か月無作為化二重盲検プラセボ対照期間
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忍容性は、研究期間中に各群で維持された参加者数を測定することで評価されます。
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6か月無作為化二重盲検プラセボ対照期間
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平均研究製品消費率
時間枠：6ヶ月間の無作為化二重盲検プラセボ対照試験フェーズ
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忍容性は、各追跡調査時点における研究製品レジメン群への遵守度によって評価されます。
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6ヶ月間の無作為化二重盲検プラセボ対照試験フェーズ
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CoASY mRNA発現
時間枠：初回投与後最大6ヶ月間
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平均相対CoASY遺伝子発現量。1 / (2^[COASY Ct - 18s Ct]) に対するベースライン比として測定（Ct = サイクル時間、18sはハウスキーピング遺伝子）。
値が1を超える場合はより高い発現を示します。
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初回投与後最大6ヶ月間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Penelope Hogarth, M.D.、Oregon Health and Science University
- 主任研究者：Susan J Hayflick, MD、Oregon Health and Science University
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年12月4日
一次修了 (実際)
2024年9月1日
研究の完了 (実際)
2025年1月1日
試験登録日
最初に提出
2019年11月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月29日
最初の投稿 (実際)
2019年12月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月30日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB00018782
- R01HD097328 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
IPD は、他の研究者との将来の共有を可能にするスタンドアロンのリポジトリに入力されます。
現時点では、どの IPD を共有するかはまだ決定していません。
IPD 共有時間枠
データは 2024 年 9 月まで利用できません
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。