Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

CoA-Z при нейродегенерации, связанной с пантотенаткиназой (PKAN)

30 сентября 2025 г. обновлено: Susan J. Hayflick, Oregon Health and Science University

Фаза 2 исследования метаболита витамина для PKAN

Цель этого исследования — узнать больше о том, как люди с нейродегенерацией, связанной с пантотенаткиназой (PKAN), реагируют на специализированный исследовательский продукт. Мы надеемся выяснить, безопасен ли исследуемый продукт, какие эффекты — хорошие и плохие — вызывает исследуемый продукт и изменяет ли исследуемый продукт определенные показатели заболевания в PKAN.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

77

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 месяца до 89 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Имеет диагноз PKAN, подтвержденный: a) генетическим тестированием, подтверждающим 2 патогенные или вероятно патогенные мутации, или (b) типичными результатами осмотра и МРТ головного мозга только с одной патогенной мутацией +/- второй вероятно патогенной или VOUS в PANK2, или (c) типичные результаты осмотра и МРТ головного мозга с одним вероятным патогеном или VOUS в PANK2, или (d) быть симптомным братом или сестрой пробанда, отвечающего a, b или c.
  • Быть в возрасте от 3 месяцев до 89 лет.
  • Иметь возможность принимать исследуемый продукт через рот или через зонд.
  • Быть готовым и способным выполнять исследовательские процедуры / визиты по телефону / забор крови самостоятельно, ИЛИ иметь опекуна / родителя, желающего и способного помочь с этими задачами.
  • Быть зачисленным или готовым зарегистрироваться в исследовании естественной истории PKANready (eIRB 10832).
  • Быть резидентом Северной Америки (США или Канады) на время пробного периода.

Критерий исключения:

  • Имели воздействие предполагаемого обходного терапевтического агента PANK2 за 30 дней до скрининга.
  • Быть одновременно включенным в другое интервенционное клиническое исследование.
  • Наличие сопутствующего медицинского или другого состояния, которое, как ожидается, будет препятствовать завершению процедур исследования, мешающих оценке клинических и лабораторных показателей безопасности.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: КоА-З доза 1
6 месяцев CoA-Z в максимальной назначенной дозе, затем 18 месяцев CoA-Z в дозе 2
Другой: КоА-З
Людям с PKAN не хватает химического вещества для обработки или метаболизма определенного витамина в мозге. CoA-Z предназначен для обхода этого метаболического дефекта, который вызывает PKAN.
Экспериментальный: КоА-З доза 2
6 месяцев CoA-Z в назначенной средней дозе, затем 18 месяцев CoA-Z в дозе 2
Другой: КоА-З
Людям с PKAN не хватает химического вещества для обработки или метаболизма определенного витамина в мозге. CoA-Z предназначен для обхода этого метаболического дефекта, который вызывает PKAN.
Экспериментальный: КоА-З доза 3
6 месяцев CoA-Z в самой низкой назначенной дозе, затем 18 месяцев CoA-Z в дозе 2
Другой: КоА-З
Людям с PKAN не хватает химического вещества для обработки или метаболизма определенного витамина в мозге. CoA-Z предназначен для обхода этого метаболического дефекта, который вызывает PKAN.
Плацебо Компаратор: Плацебо
6 месяцев плацебо, затем 18 месяцев КоА-З в дозе 2 (средняя доза)
Другой: КоА-З
Людям с PKAN не хватает химического вещества для обработки или метаболизма определенного витамина в мозге. CoA-Z предназначен для обхода этого метаболического дефекта, который вызывает PKAN.
Другой: Плацебо
Плацебо представляет собой сироп со вкусом клубники, который выглядит и имеет вкус как CoA-Z, но не содержит активного CoA-Z.
Экспериментальный: Рука с открытой этикеткой
До 24 месяцев CoA-Z в дозе 2
Другой: КоА-З
Людям с PKAN не хватает химического вещества для обработки или метаболизма определенного витамина в мозге. CoA-Z предназначен для обхода этого метаболического дефекта, который вызывает PKAN.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество побочных эффектов, возникших на фоне лечения, оцененных с использованием CTCAE v4.0
Временное ограничение: 6 месяцев после первой дозы в двойном слепом этапе
Безопасность будет оцениваться по количеству нежелательных явлений, возникших на фоне лечения (как НЯ, так и СНЯ), по группам лечения. Количество случаев скорректировано с учетом количества назначенных лекарственных препаратов на исходном визите как меры тяжести заболевания на исходном уровне.
6 месяцев после первой дозы в двойном слепом этапе
Количество клинически значимых лабораторных отклонений в общем анализе крови, возникших на фоне лечения.
Временное ограничение: 6-месячное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы
Безопасность будет оцениваться путем измерения количества клинически значимых лабораторных отклонений, возникших на фоне лечения, в общем анализе крови. Клиническая значимость будет определяться Медицинским специалистом по безопасности и Клиническими исследователями.
6-месячное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы
Количество клинически значимых лабораторных отклонений, возникших на фоне лечения, по данным комплексного метаболического профиля.
Временное ограничение: 6-месячное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование
Безопасность будет оцениваться путем измерения количества клинически значимых лабораторных отклонений, связанных с лечением, в рамках Комплексного метаболического профиля по месяцам сбора данных. Клиническая значимость будет определяться Медицинским контролером безопасности и Клиническими исследователями.
6-месячное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование
Количество участников, оставшихся в каждой группе.
Временное ограничение: 6-месячный рандомизированный, двойной слепой, плацебо-контролируемый период
Переносимость будет оцениваться путем измерения количества участников, оставшихся в каждой группе на протяжении всего исследования.
6-месячный рандомизированный, двойной слепой, плацебо-контролируемый период
Средний процент потребленного исследуемого продукта.
Временное ограничение: 6-месячное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование
Переносимость будет оцениваться по соблюдению режима исследуемого продукта в каждой группе на каждом контрольном временном пункте.
6-месячное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Экспрессия мРНК CoASY
Временное ограничение: До 6 месяцев после первой дозы
Средняя относительная экспрессия гена CoASY, измеренная как отношение к базовому уровню 1 / (2^[пороговый цикл CoASY - пороговый цикл 18s]), где Ct = пороговый цикл, а 18s является референсным геном. Значения >1 отражают повышенную экспрессию.
До 6 месяцев после первой дозы

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Oregon Health and Science University

Соавторы

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Washington State University
Oregon State University
Spoonbill Foundation
Spoonbill

Следователи

  • Главный следователь: Penelope Hogarth, M.D., Oregon Health and Science University
  • Главный следователь: Susan J Hayflick, MD, Oregon Health and Science University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 декабря 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 ноября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 ноября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 декабря 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

29 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB00018782
  • R01HD097328 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

IPD будет внесен в автономный репозиторий, что позволит в будущем обмениваться данными с другими исследователями. В настоящее время мы еще не определили, какие IPD будут использоваться совместно.

Сроки обмена IPD

Данные будут доступны только после сентября 2024 г.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться