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CoA-Z bei Pantothenatkinase-assoziierter Neurodegeneration (PKAN)

30. September 2025 aktualisiert von: Susan J. Hayflick, Oregon Health and Science University

Eine Phase-2-Studie eines Vitamin-Metaboliten für PKAN

Ziel dieser Studie ist es, mehr darüber zu erfahren, wie Menschen mit Pantothenatkinase-assoziierter Neurodegeneration (PKAN) auf ein spezielles Studienprodukt ansprechen. Wir hoffen herauszufinden, ob das Studienprodukt sicher ist, welche Wirkungen – gute und schlechte – das Studienprodukt verursacht und ob das Studienprodukt bestimmte Krankheitsmaße bei PKAN verändert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

77

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Monate bis 89 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hat eine PKAN-Diagnose bestätigt durch: a) Gentests, die 2 pathogene oder wahrscheinlich pathogene Mutationen bestätigen, oder (b) typische Befunde bei der Untersuchung und MR-Bildgebung des Gehirns mit nur einer pathogenen Mutation +/- einer zweiten wahrscheinlich pathogenen oder VOUS in PANK2, oder (c) typische Befunde bei der Untersuchung und MRT-Bildgebung des Gehirns mit einem einzigen wahrscheinlich pathogenen oder VOUS in PANK2, oder (d) ein symptomatisches Geschwister eines Probanden sein, der a, b oder c erfüllt.
  • Zwischen 3 Monaten und 89 Jahren alt sein.
  • In der Lage sein, das Studienprodukt oral oder über eine Ernährungssonde einzunehmen.
  • Sie müssen bereit und in der Lage sein, Studienverfahren / Telefonbesuche / Blutentnahmen selbstständig durchzuführen ODER einen Betreuer / Elternteil zu haben, der bereit und in der Lage ist, bei diesen Aufgaben zu helfen.
  • Immatrikuliert oder bereit sein, sich für die PKANready-Studie zur Naturgeschichte (eIRB 10832) anzumelden.
  • Sie müssen für die Dauer der Studie in Nordamerika (USA oder Kanada) wohnhaft sein.

Ausschlusskriterien:

  • In den 30 Tagen vor dem Screening einem mutmaßlichen PANK2-Bypass-Therapeutikum ausgesetzt gewesen sein.
  • Gleichzeitig an einer anderen interventionellen klinischen Studie teilnehmen.
  • gleichzeitiger medizinischer oder anderer Zustand vorliegen, der voraussichtlich den Abschluss der Studienverfahren ausschließt oder die Bewertung klinischer und Labormaßnahmen zur Sicherheit verfälscht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CoA-Z Dosis 1
6 Monate CoA-Z in der höchsten zugewiesenen Dosis, gefolgt von 18 Monaten CoA-Z in Dosis 2
Sonstiges: CoA-Z
Menschen mit PKAN fehlt eine Chemikalie, um ein bestimmtes Vitamin im Gehirn zu verarbeiten oder zu metabolisieren. CoA-Z wurde entwickelt, um diesen Stoffwechseldefekt zu umgehen, der PKAN verursacht.
Experimental: CoA-Z Dosis 2
6 Monate CoA-Z in der mittleren zugewiesenen Dosis, gefolgt von 18 Monaten CoA-Z in Dosis 2
Sonstiges: CoA-Z
Menschen mit PKAN fehlt eine Chemikalie, um ein bestimmtes Vitamin im Gehirn zu verarbeiten oder zu metabolisieren. CoA-Z wurde entwickelt, um diesen Stoffwechseldefekt zu umgehen, der PKAN verursacht.
Experimental: CoA-Z Dosis 3
6 Monate CoA-Z in der niedrigsten zugewiesenen Dosis, gefolgt von 18 Monaten CoA-Z in Dosis 2
Sonstiges: CoA-Z
Menschen mit PKAN fehlt eine Chemikalie, um ein bestimmtes Vitamin im Gehirn zu verarbeiten oder zu metabolisieren. CoA-Z wurde entwickelt, um diesen Stoffwechseldefekt zu umgehen, der PKAN verursacht.
Placebo-Komparator: Placebo
6 Monate Placebo, gefolgt von 18 Monaten CoA-Z bei Dosis 2 (mittlere Dosis)
Sonstiges: CoA-Z
Menschen mit PKAN fehlt eine Chemikalie, um ein bestimmtes Vitamin im Gehirn zu verarbeiten oder zu metabolisieren. CoA-Z wurde entwickelt, um diesen Stoffwechseldefekt zu umgehen, der PKAN verursacht.
Sonstiges: Placebo
Das Placebo ist ein Sirup mit Erdbeergeschmack, der wie CoA-Z aussieht und schmeckt, aber kein aktives CoA-Z enthält.
Experimental: Open-Label-Arm
Bis zu 24 Monate CoA-Z bei Dosis 2
Sonstiges: CoA-Z
Menschen mit PKAN fehlt eine Chemikalie, um ein bestimmtes Vitamin im Gehirn zu verarbeiten oder zu metabolisieren. CoA-Z wurde entwickelt, um diesen Stoffwechseldefekt zu umgehen, der PKAN verursacht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse, bewertet nach CTCAE v4.0
Zeitfenster: 6 Monate nach der ersten Dosis in der Doppelblindphase
Die Sicherheit wird anhand der Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (sowohl AE als auch SAE) nach Behandlungsarm gemessen. Die Zahlen sind um die Anzahl der verschriebenen Medikamente zum Ausgangszeitpunkt als Maß für den Schweregrad der Grunderkrankung bereinigt.
6 Monate nach der ersten Dosis in der Doppelblindphase
Anzahl der behandlungsbedingten klinisch signifikanten Laborabweichungen im vollständigen Blutbild.
Zeitfenster: 6-monatige randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase
Die Sicherheit wird durch die Messung der Anzahl behandlungsbedingter klinisch signifikanter Laborabweichungen im vollständigen Blutbild bewertet. Die klinische Signifikanz wird vom medizinischen Sicherheitsbeauftragten und den klinischen Prüfern festgelegt.
6-monatige randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase
Anzahl der behandlungsbedingten klinisch signifikanten Laborabweichungen im umfassenden metabolischen Profil.
Zeitfenster: 6-monatige randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase
Die Sicherheit wird durch die Messung der Anzahl von behandlungsbedingten klinisch signifikanten Laborabweichungen im umfassenden metabolischen Profil nach Erhebungsmonat bewertet. Die klinische Signifikanz wird vom medizinischen Sicherheitsmonitor und den klinischen Prüfern bestimmt.
6-monatige randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase
Anzahl der Teilnehmer, die in jedem Studienarm verblieben sind.
Zeitfenster: 6-monatiger randomisierter, doppelblinder, placebokontrollierter Zeitraum
Die Verträglichkeit wird durch die Messung der Anzahl der Teilnehmer bewertet, die während der Studie in jedem Studienarm verbleiben.
6-monatiger randomisierter, doppelblinder, placebokontrollierter Zeitraum
Durchschnittlicher Prozentsatz des verbrauchten Studienprodukts.
Zeitfenster: 6-monatige randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase
Die Verträglichkeit wird anhand der Einhaltung des Studienproduktregimes in jeder Behandlungsgruppe bei jedem Nachbeobachtungszeitpunkt bewertet.
6-monatige randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CoASY-mRNA-Expression
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate nach der ersten Dosis
Durchschnittliche relative CoASY-Genexpression, gemessen als Verhältnis zum Basiswert von 1 / (2^[COASY Ct - 18s Ct]), wobei Ct = Zykluszeit und 18s ein Haushaltsgen ist. Werte >1 spiegeln eine höhere Expression wider.
Bis zu 6 Monate nach der ersten Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Mitarbeiter

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Washington State University
Oregon State University
Spoonbill Foundation
Spoonbill

Ermittler

  • Hauptermittler: Penelope Hogarth, M.D., Oregon Health and Science University
  • Hauptermittler: Susan J Hayflick, MD, Oregon Health and Science University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

29. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB00018782
  • R01HD097328 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

IPD wird in ein eigenständiges Repository eingegeben, das eine zukünftige gemeinsame Nutzung mit anderen Forschern ermöglicht. Zu diesem Zeitpunkt haben wir noch nicht festgelegt, welche IPD geteilt werden sollen.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten werden erst nach September 2024 verfügbar sein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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