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CoA-Z bei Pantothenatkinase-assoziierter Neurodegeneration (PKAN)

25. Januar 2022 aktualisiert von: Penelope Hogarth, Oregon Health and Science University

Eine Phase-2-Studie eines Vitamin-Metaboliten für PKAN

Ziel dieser Studie ist es, mehr darüber zu erfahren, wie Menschen mit Pantothenatkinase-assoziierter Neurodegeneration (PKAN) auf ein spezielles Studienprodukt ansprechen. Wir hoffen herauszufinden, ob das Studienprodukt sicher ist, welche Wirkungen – gute und schlechte – das Studienprodukt verursacht und ob das Studienprodukt bestimmte Krankheitsmaße bei PKAN verändert.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

77

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Monate bis 89 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hat eine PKAN-Diagnose bestätigt durch: a) Gentests, die 2 pathogene oder wahrscheinlich pathogene Mutationen bestätigen, oder (b) typische Befunde bei der Untersuchung und MR-Bildgebung des Gehirns mit nur einer pathogenen Mutation +/- einer zweiten wahrscheinlich pathogenen oder VOUS in PANK2, oder (c) typische Befunde bei der Untersuchung und MRT-Bildgebung des Gehirns mit einem einzigen wahrscheinlich pathogenen oder VOUS in PANK2, oder (d) ein symptomatisches Geschwister eines Probanden sein, der a, b oder c erfüllt.
  • Zwischen 3 Monaten und 89 Jahren alt sein.
  • In der Lage sein, das Studienprodukt oral oder über eine Ernährungssonde einzunehmen.
  • Sie müssen bereit und in der Lage sein, Studienverfahren / Telefonbesuche / Blutentnahmen selbstständig durchzuführen ODER einen Betreuer / Elternteil zu haben, der bereit und in der Lage ist, bei diesen Aufgaben zu helfen.
  • Immatrikuliert oder bereit sein, sich für die PKANready-Studie zur Naturgeschichte (eIRB 10832) anzumelden.
  • Sie müssen für die Dauer der Studie in Nordamerika (USA oder Kanada) wohnhaft sein.

Ausschlusskriterien:

  • In den 30 Tagen vor dem Screening einem mutmaßlichen PANK2-Bypass-Therapeutikum ausgesetzt gewesen sein.
  • Gleichzeitig an einer anderen interventionellen klinischen Studie teilnehmen.
  • gleichzeitiger medizinischer oder anderer Zustand vorliegen, der voraussichtlich den Abschluss der Studienverfahren ausschließt oder die Bewertung klinischer und Labormaßnahmen zur Sicherheit verfälscht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CoA-Z Dosis 1
6 Monate CoA-Z in der höchsten zugewiesenen Dosis, gefolgt von 18 Monaten CoA-Z in Dosis 2
Sonstiges: CoA-Z
Menschen mit PKAN fehlt eine Chemikalie, um ein bestimmtes Vitamin im Gehirn zu verarbeiten oder zu metabolisieren. CoA-Z wurde entwickelt, um diesen Stoffwechseldefekt zu umgehen, der PKAN verursacht.
Experimental: CoA-Z Dosis 2
6 Monate CoA-Z in der mittleren zugewiesenen Dosis, gefolgt von 18 Monaten CoA-Z in Dosis 2
Sonstiges: CoA-Z
Menschen mit PKAN fehlt eine Chemikalie, um ein bestimmtes Vitamin im Gehirn zu verarbeiten oder zu metabolisieren. CoA-Z wurde entwickelt, um diesen Stoffwechseldefekt zu umgehen, der PKAN verursacht.
Experimental: CoA-Z Dosis 3
6 Monate CoA-Z in der niedrigsten zugewiesenen Dosis, gefolgt von 18 Monaten CoA-Z in Dosis 2
Sonstiges: CoA-Z
Menschen mit PKAN fehlt eine Chemikalie, um ein bestimmtes Vitamin im Gehirn zu verarbeiten oder zu metabolisieren. CoA-Z wurde entwickelt, um diesen Stoffwechseldefekt zu umgehen, der PKAN verursacht.
Placebo-Komparator: Placebo
6 Monate Placebo, gefolgt von 18 Monaten CoA-Z bei Dosis 2 (mittlere Dosis)
Sonstiges: CoA-Z
Menschen mit PKAN fehlt eine Chemikalie, um ein bestimmtes Vitamin im Gehirn zu verarbeiten oder zu metabolisieren. CoA-Z wurde entwickelt, um diesen Stoffwechseldefekt zu umgehen, der PKAN verursacht.
Sonstiges: Placebo
Das Placebo ist ein Sirup mit Erdbeergeschmack, der wie CoA-Z aussieht und schmeckt, aber kein aktives CoA-Z enthält.
Experimental: Open-Label-Arm
Bis zu 24 Monate CoA-Z bei Dosis 2
Sonstiges: CoA-Z
Menschen mit PKAN fehlt eine Chemikalie, um ein bestimmtes Vitamin im Gehirn zu verarbeiten oder zu metabolisieren. CoA-Z wurde entwickelt, um diesen Stoffwechseldefekt zu umgehen, der PKAN verursacht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind, bewertet durch CTCAE v4.0
Zeitfenster: 24 Monate
Die Sicherheit wird gemessen, indem die Anzahl der Teilnehmer gemessen wird, bei denen unerwünschte Ereignisse nach Studienzeitraum und Behandlungsarm aufgetreten sind
24 Monate
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind, bewertet nach CTCAE v4.0
Zeitfenster: 24 Monate
Die Sicherheit wird gemessen, indem der Prozentsatz der Teilnehmer gemessen wird, bei denen unerwünschte Ereignisse nach Studienzeitraum und Behandlungsarm aufgetreten sind
24 Monate
Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laboranomalien beim vollständigen Blutbild.
Zeitfenster: 24 Monate
Die Sicherheit wird bewertet, indem der Prozentsatz der Teilnehmer gemessen wird, bei denen klinisch signifikante Laboranomalien beim vollständigen Blutbild pro Monat der Entnahme festgestellt wurden. Die klinische Signifikanz wird von Medical Safety Monitor und Clinical Investigators bestimmt.
24 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laboranomalien beim vollständigen Blutbild.
Zeitfenster: 24 Monate
Die Sicherheit wird bewertet, indem die Anzahl der Teilnehmer gemessen wird, bei denen klinisch signifikante Laboranomalien beim vollständigen Blutbild pro Monat der Entnahme festgestellt wurden. Die klinische Signifikanz wird von Medical Safety Monitor und Clinical Investigators bestimmt.
24 Monate
Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laboranomalien im Comprehensive Metabolic Profile.
Zeitfenster: 24 Monate
Die Sicherheit wird bewertet, indem der Prozentsatz der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laboranomalien im Comprehensive Metabolic Profile pro Monat der Entnahme gemessen wird. Die klinische Signifikanz wird von Medical Safety Monitor und Clinical Investigators bestimmt.
24 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laboranomalien im Comprehensive Metabolic Profile.
Zeitfenster: 24 Monate
Die Sicherheit wird bewertet, indem die Anzahl der Teilnehmer gemessen wird, bei denen klinisch signifikante Laboranomalien im Comprehensive Metabolic Profile pro Monat der Entnahme festgestellt wurden. Die klinische Signifikanz wird von Medical Safety Monitor und Clinical Investigators bestimmt.
24 Monate
Anzahl der Teilnehmer in jedem Arm.
Zeitfenster: 24 Monate
Die Verträglichkeit wird beurteilt, indem die Anzahl der Teilnehmer gemessen wird, die zu jedem Zeitpunkt der Nachbeobachtung in jedem Arm verbleiben.
24 Monate
Mittlerer Prozentsatz des verbrauchten Studienprodukts.
Zeitfenster: 24 Monate
Die Verträglichkeit wird durch Einhaltung des Behandlungsarms des Studienprodukts zu jedem Nachbeobachtungszeitpunkt bewertet.
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verhältnis des CoASY-mRNA-Expressionsniveaus zu dem von 18s, einer internen Kontrolle
Zeitfenster: 24 Monate
Das pharmakodynamische Profil eines mutmaßlichen Krankheits-Biomarkers wird bewertet, indem das mittlere Niveau der CoASY-Genexpression nach Behandlungsarm über die Studienzeitpunkte hinweg gemessen wird.
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Mitarbeiter

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Washington State University
Oregon State University
Spoonbill Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Penelope Hogarth, M.D., Oregon Health and Science University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Februar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Januar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB00018782
  • R01HD097328 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

IPD wird in ein eigenständiges Repository eingegeben, das eine zukünftige gemeinsame Nutzung mit anderen Forschern ermöglicht. Zu diesem Zeitpunkt haben wir noch nicht festgelegt, welche IPD geteilt werden sollen.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten werden erst nach September 2024 verfügbar sein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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