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CoA-Z en la neurodegeneración asociada a pantotenato cinasa (PKAN)

25 de enero de 2022 actualizado por: Penelope Hogarth, Oregon Health and Science University

Un estudio de fase 2 de un metabolito vitamínico para PKAN

El propósito de este estudio es obtener más información sobre cómo las personas con la neurodegeneración asociada a la pantotenato quinasa (PKAN) responden a un producto de estudio especializado. Esperamos averiguar si el producto del estudio es seguro, qué efectos (buenos y malos) causa el producto del estudio y si el producto del estudio cambia ciertas medidas de la enfermedad en PKAN.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

77

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 meses a 89 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tiene un diagnóstico de PKAN confirmado por: a) pruebas genéticas que confirman 2 mutaciones patogénicas o probablemente patogénicas, o (b) hallazgos típicos en el examen y en la resonancia magnética del cerebro con solo una mutación patogénica +/- una segunda mutación patogénica probable o VOUS en PANK2, o (c) hallazgos típicos en el examen y la resonancia magnética del cerebro con un solo patógeno probable o VOUS en PANK2, o (d) ser un hermano sintomático de un sujeto probando que cumple con a, b o c.
  • Tener entre 3 meses y 89 años.
  • Ser capaz de tomar el producto del estudio por vía oral o por sonda de alimentación.
  • Estar dispuesto y ser capaz de completar los procedimientos del estudio/visitas telefónicas/extracciones de sangre de forma independiente, O tener un cuidador/padre dispuesto y capaz de ayudar con estas tareas.
  • Estar inscrito o dispuesto a inscribirse en el estudio de historia natural PKANready (eIRB 10832).
  • Ser residente en América del Norte (EE. UU. o Canadá) durante la duración de la prueba.

Criterio de exclusión:

  • Haber estado expuesto a un supuesto agente terapéutico de derivación de PANK2 en los 30 días anteriores a la selección.
  • Estar inscrito simultáneamente en otro ensayo clínico de intervención.
  • Tener una afección médica u otra concurrente que se espera que impida completar los procedimientos del estudio o confundir la evaluación de las medidas de seguridad clínicas y de laboratorio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CoA-Z dosis 1
6 meses de CoA-Z en la dosis más alta asignada seguida de 18 meses de CoA-Z en la dosis 2
Otro: CoA-Z
Las personas con PKAN carecen de una sustancia química para procesar o metabolizar cierta vitamina en el cerebro. CoA-Z está diseñado para eludir este defecto metabólico que causa PKAN.
Experimental: CoA-Z dosis 2
6 meses de CoA-Z a la dosis media asignada seguido de 18 meses de CoA-Z a la dosis 2
Otro: CoA-Z
Las personas con PKAN carecen de una sustancia química para procesar o metabolizar cierta vitamina en el cerebro. CoA-Z está diseñado para eludir este defecto metabólico que causa PKAN.
Experimental: CoA-Z dosis 3
6 meses de CoA-Z en la dosis más baja asignada seguido de 18 meses de CoA-Z en la dosis 2
Otro: CoA-Z
Las personas con PKAN carecen de una sustancia química para procesar o metabolizar cierta vitamina en el cerebro. CoA-Z está diseñado para eludir este defecto metabólico que causa PKAN.
Comparador de placebos: Placebo
6 meses de placebo, seguidos de 18 meses de CoA-Z en la dosis 2 (dosis media)
Otro: CoA-Z
Las personas con PKAN carecen de una sustancia química para procesar o metabolizar cierta vitamina en el cerebro. CoA-Z está diseñado para eludir este defecto metabólico que causa PKAN.
Otro: Placebo
El placebo es un jarabe con sabor a fresa que se ve y sabe a CoA-Z pero no contiene CoA-Z activa.
Experimental: Brazo de etiqueta abierta
Hasta 24 meses de CoA-Z en la dosis 2
Otro: CoA-Z
Las personas con PKAN carecen de una sustancia química para procesar o metabolizar cierta vitamina en el cerebro. CoA-Z está diseñado para eludir este defecto metabólico que causa PKAN.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron eventos adversos evaluados por CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: 24 meses
La seguridad se medirá midiendo el número de participantes que experimenten eventos adversos por período de estudio y brazo de tratamiento.
24 meses
Porcentaje de participantes que experimentaron eventos adversos evaluados por CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: 24 meses
La seguridad se medirá midiendo el porcentaje de participantes que experimenten eventos adversos por período de estudio y brazo de tratamiento.
24 meses
Porcentaje de participantes que experimentan anomalías de laboratorio clínicamente significativas en el hemograma completo.
Periodo de tiempo: 24 meses
La seguridad se evaluará midiendo el porcentaje de participantes que experimentan anomalías de laboratorio clínicamente significativas en el conteo sanguíneo completo por mes de recolección. La importancia clínica será determinada por el Monitor de Seguridad Médica y los Investigadores Clínicos.
24 meses
Número de participantes que experimentaron anomalías de laboratorio clínicamente significativas en el hemograma completo.
Periodo de tiempo: 24 meses
La seguridad se evaluará midiendo el número de participantes que experimentan anomalías de laboratorio clínicamente significativas en el conteo sanguíneo completo por mes de recolección. La importancia clínica será determinada por el Monitor de Seguridad Médica y los Investigadores Clínicos.
24 meses
Porcentaje de participantes que experimentaron anomalías de laboratorio clínicamente significativas en el perfil metabólico integral.
Periodo de tiempo: 24 meses
La seguridad se evaluará midiendo el porcentaje de participantes que experimentan anomalías de laboratorio clínicamente significativas en el Perfil Metabólico Integral por mes de recolección. La importancia clínica será determinada por el Monitor de Seguridad Médica y los Investigadores Clínicos.
24 meses
Número de participantes que experimentaron anomalías de laboratorio clínicamente significativas en el perfil metabólico integral.
Periodo de tiempo: 24 meses
La seguridad se evaluará midiendo el número de participantes que experimentan anomalías de laboratorio clínicamente significativas en el Perfil Metabólico Integral por mes de recolección. La importancia clínica será determinada por el Monitor de Seguridad Médica y los Investigadores Clínicos.
24 meses
Número de participantes retenidos en cada brazo.
Periodo de tiempo: 24 meses
La tolerabilidad se evaluará midiendo el número de participantes retenidos en cada brazo en cada momento de seguimiento.
24 meses
Porcentaje medio del producto del estudio consumido.
Periodo de tiempo: 24 meses
La tolerabilidad se evaluará mediante el cumplimiento del grupo del régimen del producto del estudio en cada momento del seguimiento.
24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción del nivel de expresión de ARNm de CoASY al de 18s, un control interno
Periodo de tiempo: 24 meses
El perfil farmacodinámico de un biomarcador de enfermedad putativo se evaluará midiendo el nivel medio de expresión del gen CoASY por brazo de tratamiento en los puntos de tiempo del estudio.
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Oregon Health and Science University

Colaboradores

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Washington State University
Oregon State University
Spoonbill Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Penelope Hogarth, M.D., Oregon Health and Science University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de diciembre de 2019

Finalización primaria (Anticipado)

1 de enero de 2024

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de enero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de noviembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de noviembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

2 de diciembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de febrero de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de enero de 2022

Última verificación

1 de enero de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB00018782
  • R01HD097328 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

La IPD se ingresará en un depósito independiente que permitirá compartirla en el futuro con otros investigadores. En este momento, aún no hemos determinado qué IPD se compartirán.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos no estarán disponibles hasta después de septiembre de 2024

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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