- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04182763
CoA-Z i Pantotenatkinas-associerad neurodegeneration (PKAN)
25 januari 2022 uppdaterad av: Penelope Hogarth, Oregon Health and Science University
En fas 2-studie av en vitaminmetabolit för PKAN
Syftet med denna studie är att lära sig mer om hur personer med tillståndet pantotenatkinas-associerad neurodegeneration (PKAN) svarar på en specialiserad studieprodukt.
Vi hoppas få reda på om studieprodukten är säker, vilka effekter-bra och dåliga-studieprodukten orsakar, och om studieprodukten ändrar vissa mått på sjukdom i PKAN.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
77
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 månader till 89 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har en diagnos av PKAN bekräftad av: a) genetisk testning som bekräftar 2 patogena eller troliga patogena mutationer, eller (b) typiska fynd på undersökning och hjärn-MR-avbildning med endast en patogen mutation +/- en andra trolig patogen eller VOUS i PANK2, eller (c) typiska fynd vid undersökning och MR-undersökning av hjärnan med en enda trolig patogen eller VOUS i PANK2, eller (d) vara ett syskon med symtom till en proband-person som möter a, b eller c.
- Vara mellan 3 månader och 89 år.
- Kunna ta studieprodukt genom munnen eller sond.
- Vara villig och kunna genomföra studieprocedurer/telefonbesök/blodtagningar självständigt, ELLER ha en vårdgivare/förälder som vill och kan hjälpa till med dessa uppgifter.
- Var inskriven eller villig att anmäla sig till PKANready naturhistoriska studie (eIRB 10832).
- Var bosatt i Nordamerika (USA eller Kanada) under hela provperioden.
Exklusions kriterier:
- Har exponerats för ett förmodat PANK2-bypass-läkemedel under de 30 dagarna före screening.
- Vara samtidigt inskriven i en annan interventionell klinisk prövning.
- Har samtidigt medicinska eller andra tillstånd som förväntas utesluta slutförandet av studieprocedurer för att förvirra bedömningen av kliniska och laboratoriemässiga säkerhetsåtgärder.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: CoA-Z dos 1
6 månader av CoA-Z vid den högsta tilldelade dosen följt av 18 månader med CoA-Z vid dos 2
|
Personer med PKAN saknar en kemikalie för att bearbeta eller metabolisera ett visst vitamin i hjärnan.
CoA-Z är utformad för att kringgå denna metaboliska defekt som orsakar PKAN.
|
Experimentell: CoA-Z dos 2
6 månader av CoA-Z vid den tilldelade medeldosen följt av 18 månader med CoA-Z vid dos 2
|
Personer med PKAN saknar en kemikalie för att bearbeta eller metabolisera ett visst vitamin i hjärnan.
CoA-Z är utformad för att kringgå denna metaboliska defekt som orsakar PKAN.
|
Experimentell: CoA-Z dos 3
6 månader av CoA-Z vid den lägsta tilldelade dosen följt av 18 månader med CoA-Z vid dos 2
|
Personer med PKAN saknar en kemikalie för att bearbeta eller metabolisera ett visst vitamin i hjärnan.
CoA-Z är utformad för att kringgå denna metaboliska defekt som orsakar PKAN.
|
Placebo-jämförare: Placebo
6 månaders placebo, följt av 18 månaders CoA-Z vid dos 2 (medeldos)
|
Personer med PKAN saknar en kemikalie för att bearbeta eller metabolisera ett visst vitamin i hjärnan.
CoA-Z är utformad för att kringgå denna metaboliska defekt som orsakar PKAN.
Placebo är en sirap med jordgubbssmak som ser ut och smakar som CoA-Z men som inte innehåller någon aktiv CoA-Z.
|
Experimentell: Öppen etikett arm
Upp till 24 månader med CoA-Z vid dos 2
|
Personer med PKAN saknar en kemikalie för att bearbeta eller metabolisera ett visst vitamin i hjärnan.
CoA-Z är utformad för att kringgå denna metaboliska defekt som orsakar PKAN.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Antal deltagare som upplever biverkningar utvärderade av CTCAE v4.0
Tidsram: 24 månader
|
Säkerheten kommer att mätas genom att mäta antalet deltagare som upplever biverkningar per studieperiod och behandlingsarm
|
24 månader
|
Andel deltagare som upplever biverkningar utvärderade av CTCAE v4.0
Tidsram: 24 månader
|
Säkerheten kommer att mätas genom att mäta andelen deltagare som upplever biverkningar per studieperiod och behandlingsarm
|
24 månader
|
Andel av deltagarna som upplever kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser vid fullständigt blodvärde.
Tidsram: 24 månader
|
Säkerheten kommer att bedömas genom att mäta andelen deltagare som upplever kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser vid komplett blodvärde per insamlingsmånad.
Klinisk betydelse kommer att bestämmas av Medical Safety Monitor och kliniska utredare.
|
24 månader
|
Antal deltagare som upplever kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser vid fullständigt blodvärde.
Tidsram: 24 månader
|
Säkerheten kommer att bedömas genom att mäta antalet deltagare som upplever kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser vid komplett blodvärde per insamlingsmånad.
Klinisk betydelse kommer att bestämmas av Medical Safety Monitor och kliniska utredare.
|
24 månader
|
Andel av deltagarna som upplever kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser på den omfattande metaboliska profilen.
Tidsram: 24 månader
|
Säkerheten kommer att bedömas genom att mäta andelen deltagare som upplever kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser på den omfattande metaboliska profilen per insamlingsmånad.
Klinisk betydelse kommer att bestämmas av Medical Safety Monitor och kliniska utredare.
|
24 månader
|
Antal deltagare som upplever kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser på den omfattande metaboliska profilen.
Tidsram: 24 månader
|
Säkerheten kommer att bedömas genom att mäta antalet deltagare som upplever kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser på den omfattande metaboliska profilen per insamlingsmånad.
Klinisk betydelse kommer att bestämmas av Medical Safety Monitor och kliniska utredare.
|
24 månader
|
Antal deltagare kvar i varje arm.
Tidsram: 24 månader
|
Tolerabiliteten kommer att bedömas genom att mäta antalet deltagare som behålls i varje arm vid varje uppföljningstidpunkt.
|
24 månader
|
Genomsnittlig procent av konsumerad studieprodukt.
Tidsram: 24 månader
|
Tolerabiliteten kommer att bedömas genom att följa studieproduktens regimarm vid varje uppföljningstidpunkt.
|
24 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Förhållandet mellan CoASY mRNA-expressionsnivå och 18s, en intern kontroll
Tidsram: 24 månader
|
Den farmakodynamiska profilen för en förmodad sjukdomsbiomarkör kommer att bedömas genom att mäta medelnivån av CoASY-genuttryck av behandlingsarm över studietidpunkter.
|
24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Penelope Hogarth, M.D., Oregon Health and Science University
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 december 2019
Primärt slutförande (Förväntat)
1 januari 2024
Avslutad studie (Förväntat)
1 januari 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 november 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 november 2019
Första postat (Faktisk)
2 december 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 februari 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 januari 2022
Senast verifierad
1 januari 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Basala ganglia sjukdomar
- Rörelsestörningar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Neuroaxonala dystrofier
- Pantotenatkinas-associerad neurodegeneration
- Nervdegeneration
Andra studie-ID-nummer
- IRB00018782
- R01HD097328 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivning
IPD kommer att läggas in i ett fristående arkiv som kommer att möjliggöra framtida delning med andra forskare.
I nuläget har vi ännu inte bestämt vilken IPD som ska delas.
Tidsram för IPD-delning
Data kommer inte att vara tillgängliga förrän efter september 2024
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Pantotenatkinas-associerad neurodegeneration
-
LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA AllianceRekryteringNeurodegeneration med hjärnansamling av järn (NBIA) | Pantotenatkinas-associerad neurodegeneration (PKAN) | Aceruloplasminemi | Beta-propellerproteinassocierad neurodegeneration (BPAN) | Mitokondriell membranproteinassocierad neurodegeneration (MPAN) | Fatty Acid Hydroxylase-associated Neurodegeneration... och andra villkorKanada, Tjeckien, Tyskland, Italien, Nederländerna, Polen, Serbien, Spanien
Kliniska prövningar på CoA-Z
-
University of California, DavisAvslutad
-
University of OxfordOkändEbolavirussjukdomStorbritannien
-
Zeria PharmaceuticalAvslutadAvancerat hepatocellulärt karcinomJapan
-
Everfront Biotech Co., Ltd.Aktiv, inte rekryterandeAmyotrofisk lateral sklerosTaiwan
-
The University of Texas Medical Branch, GalvestonU.S. Department of EducationIndragenBrännskador
-
University of WashingtonAvslutadHypertrofisk ärrbildning efter brännskadaFörenta staterna
-
Zeria PharmaceuticalAvslutadHIV-infektionerFörenta staterna
-
Tarsus UniversityHar inte rekryterat ännu
-
Zeria PharmaceuticalAvslutadPrimär hypofosfatemisk rakitisJapan