PKAN(판토텐산 키나제 관련 신경변성)의 CoA-Z
2022년 1월 25일 업데이트: Penelope Hogarth, Oregon Health and Science University
PKAN을 위한 비타민 대사체의 2상 연구
이 연구의 목적은 판토텐산 키나제 관련 신경변성(PKAN) 상태를 가진 사람들이 특수 연구 제품에 어떻게 반응하는지 자세히 알아보는 것입니다.
우리는 연구 제품이 안전한지, 연구 제품이 어떤 영향(좋고 나쁜 영향)을 유발하는지, 연구 제품이 PKAN에서 질병의 특정 척도를 변경하는지 여부를 알아내고자 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
77
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3개월 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- a) 2개의 병원성 또는 가능성이 있는 병원성 돌연변이를 확인하는 유전자 검사, 또는 (b) 단 하나의 병원성 돌연변이 +/- PANK2에서 두 번째 가능성이 있는 병원성 또는 VOUS가 있는 검사 및 뇌 MR 영상의 전형적인 소견, 또는 (c) PANK2에서 단일 가능성이 있는 병원성 또는 VOUS가 있는 검사 및 뇌 MR 영상에 대한 전형적인 소견, 또는 (d) a, b 또는 c를 충족하는 프로밴드 피험자의 증상이 있는 형제자매여야 합니다.
- 생후 3개월에서 89세 사이여야 합니다.
- 입이나 영양관으로 연구 제품을 섭취할 수 있어야 합니다.
- 연구 절차/전화 방문/혈액 채취를 독립적으로 완료할 의향과 능력이 있거나 이러한 작업을 기꺼이 도와줄 간병인/부모가 있어야 합니다.
- PKANready 자연사 연구(eIRB 10832)에 등록했거나 등록할 의사가 있어야 합니다.
- 평가판 기간 동안 북미(미국 또는 캐나다)에 거주해야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 전 30일 동안 추정되는 PANK2 우회 치료제에 노출되었습니다.
- 다른 중재적 임상 시험에 동시에 등록해야 합니다.
- 임상 및 실험실 안전 측정의 평가를 혼란스럽게 하는 연구 절차의 완료를 배제할 것으로 예상되는 동시 의료 또는 기타 상태가 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: CoA-Z 용량 1
할당된 최고 용량의 CoA-Z 6개월 후 용량 2의 CoA-Z 18개월
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PKAN 환자는 뇌에서 특정 비타민을 처리하거나 대사하는 화학 물질이 부족합니다.
CoA-Z는 PKAN을 유발하는 이 대사 결함을 우회하도록 설계되었습니다.
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실험적: CoA-Z 용량 2
중간 할당 용량의 CoA-Z 6개월 후 용량 2의 CoA-Z 18개월
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PKAN 환자는 뇌에서 특정 비타민을 처리하거나 대사하는 화학 물질이 부족합니다.
CoA-Z는 PKAN을 유발하는 이 대사 결함을 우회하도록 설계되었습니다.
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실험적: CoA-Z 용량 3
할당된 최저 용량의 CoA-Z 6개월 후 용량 2의 CoA-Z 18개월
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PKAN 환자는 뇌에서 특정 비타민을 처리하거나 대사하는 화학 물질이 부족합니다.
CoA-Z는 PKAN을 유발하는 이 대사 결함을 우회하도록 설계되었습니다.
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위약 비교기: 위약
위약 6개월 후 CoA-Z 용량 2(중간 용량) 18개월
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PKAN 환자는 뇌에서 특정 비타민을 처리하거나 대사하는 화학 물질이 부족합니다.
CoA-Z는 PKAN을 유발하는 이 대사 결함을 우회하도록 설계되었습니다.
위약은 CoA-Z처럼 보이고 맛이 나지만 활성 CoA-Z가 들어 있지 않은 딸기 맛 시럽입니다.
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실험적: 오픈 라벨 암
용량 2에서 CoA-Z 최대 24개월
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PKAN 환자는 뇌에서 특정 비타민을 처리하거나 대사하는 화학 물질이 부족합니다.
CoA-Z는 PKAN을 유발하는 이 대사 결함을 우회하도록 설계되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CTCAE v4.0에서 평가한 부작용을 경험한 참가자 수
기간: 24개월
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연구 기간 및 치료군별로 부작용을 경험한 참가자 수를 측정하여 안전성을 측정합니다.
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24개월
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CTCAE v4.0에 의해 평가된 부작용을 경험한 참가자의 비율
기간: 24개월
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연구 기간 및 치료군별로 부작용을 경험한 참가자의 비율을 측정하여 안전성을 측정합니다.
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24개월
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전체 혈구 수에서 임상적으로 유의미한 검사실 이상을 경험한 참가자의 비율.
기간: 24개월
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채집 월별로 전체 혈구 수에서 임상적으로 유의미한 검사실 이상을 경험한 참가자의 비율을 측정하여 안전성을 평가합니다.
임상적 중요성은 의료 안전성 모니터 및 임상 조사관에 의해 결정됩니다.
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24개월
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Complete Blood Count에서 임상적으로 유의미한 실험실 이상을 경험한 참가자 수.
기간: 24개월
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채집 월별로 전체 혈구 수에서 임상적으로 유의미한 검사실 이상을 경험한 참가자 수를 측정하여 안전성을 평가합니다.
임상적 중요성은 의료 안전성 모니터 및 임상 조사관에 의해 결정됩니다.
|
24개월
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포괄적 대사 프로필에서 임상적으로 유의미한 검사실 이상을 경험한 참가자의 비율.
기간: 24개월
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수집 월별로 종합 대사 프로필에서 임상적으로 유의한 실험실 이상을 경험한 참가자의 비율을 측정하여 안전성을 평가합니다.
임상적 중요성은 의료 안전성 모니터 및 임상 조사관에 의해 결정됩니다.
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24개월
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포괄적 대사 프로필에서 임상적으로 유의미한 검사실 이상을 경험한 참가자 수.
기간: 24개월
|
수집 월별로 종합 대사 프로필에서 임상적으로 유의한 실험실 이상을 경험한 참가자 수를 측정하여 안전성을 평가합니다.
임상적 중요성은 의료 안전성 모니터 및 임상 조사관에 의해 결정됩니다.
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24개월
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각 팔에 유지된 참가자 수.
기간: 24개월
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내약성은 각 후속 조치 시점에서 각 팔에 유지된 참가자 수를 측정하여 평가됩니다.
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24개월
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소비된 연구 제품의 평균 퍼센트.
기간: 24개월
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내약성은 각 후속 시점에서 연구 제품 요법 부문에 대한 순응도에 의해 평가될 것입니다.
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24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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내부 대조군인 18s에 대한 CoASY mRNA 발현 수준의 비율
기간: 24개월
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추정 질병 바이오마커의 약력학적 프로파일은 연구 시점에 걸쳐 치료군에 의한 CoASY 유전자 발현의 평균 수준을 측정함으로써 평가될 것입니다.
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Penelope Hogarth, M.D., Oregon Health and Science University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 12월 4일
기본 완료 (예상)
2024년 1월 1일
연구 완료 (예상)
2024년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 29일
처음 게시됨 (실제)
2019년 12월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 2월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 1월 25일
마지막으로 확인됨
2022년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB00018782
- R01HD097328 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
IPD는 향후 다른 연구자와 공유할 수 있는 독립형 저장소에 입력됩니다.
현재 어떤 IPD를 공유할지 아직 결정하지 않았습니다.
IPD 공유 기간
2024년 9월 이후까지 데이터를 사용할 수 없습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
판토텐산 키나제 관련 신경변성에 대한 임상 시험
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CoA-Z에 대한 임상 시험
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