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CoA-Z nella neurodegenerazione associata alla pantotenato chinasi (PKAN)

30 settembre 2025 aggiornato da: Susan J. Hayflick, Oregon Health and Science University

Uno studio di fase 2 di un metabolita vitaminico per PKAN

Lo scopo di questo studio è quello di saperne di più su come le persone con la neurodegenerazione associata alla pantotenato chinasi (PKAN) rispondono a un prodotto di studio specializzato. Speriamo di scoprire se il prodotto dello studio è sicuro, quali effetti, positivi e negativi, provoca il prodotto dello studio e se il prodotto dello studio modifica determinate misure della malattia nella PKAN.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

77

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 mesi a 89 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha una diagnosi di PKAN confermata da: a) test genetici che confermano 2 mutazioni patogene o probabilmente patogene, o (b) risultati tipici all'esame e alla RM cerebrale con una sola mutazione patogena +/- una seconda probabilmente patogena o VOUS in PANK2, o (c) risultati tipici all'esame e alla risonanza magnetica cerebrale con un singolo probabile patogeno o VOUS in PANK2, o (d) essere un fratello sintomatico di un soggetto probando che incontra a, b o c.
  • Avere un'età compresa tra 3 mesi e 89 anni.
  • Essere in grado di assumere il prodotto in studio per via orale o mediante sondino.
  • Essere disposti e in grado di completare le procedure di studio / visite telefoniche / prelievi di sangue in modo indipendente, OPPURE avere un caregiver / genitore disposto e in grado di assistere con questi compiti.
  • Essere iscritti o disposti a iscriversi allo studio di storia naturale PKANready (eIRB 10832).
  • Essere residente in Nord America (Stati Uniti o Canada) per tutta la durata del periodo di prova.

Criteri di esclusione:

  • - Hanno avuto esposizione a un presunto agente terapeutico di bypass PANK2 nei 30 giorni precedenti lo screening.
  • Essere contemporaneamente arruolato in un altro studio clinico interventistico.
  • Avere condizioni mediche concomitanti o di altro tipo che precludano il completamento delle procedure dello studio o confondere la valutazione delle misure di sicurezza cliniche e di laboratorio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CoA-Z dose 1
6 mesi di CoA-Z alla dose più alta assegnata seguiti da 18 mesi di CoA-Z alla dose 2
Altro: CoA-Z
Le persone con PKAN mancano di una sostanza chimica per elaborare o metabolizzare una certa vitamina nel cervello. CoA-Z è progettato per bypassare questo difetto metabolico che causa PKAN.
Sperimentale: CoA-Z dose 2
6 mesi di CoA-Z alla dose media assegnata seguiti da 18 mesi di CoA-Z alla dose 2
Altro: CoA-Z
Le persone con PKAN mancano di una sostanza chimica per elaborare o metabolizzare una certa vitamina nel cervello. CoA-Z è progettato per bypassare questo difetto metabolico che causa PKAN.
Sperimentale: CoA-Z dose 3
6 mesi di CoA-Z alla dose più bassa assegnata seguiti da 18 mesi di CoA-Z alla dose 2
Altro: CoA-Z
Le persone con PKAN mancano di una sostanza chimica per elaborare o metabolizzare una certa vitamina nel cervello. CoA-Z è progettato per bypassare questo difetto metabolico che causa PKAN.
Comparatore placebo: Placebo
6 mesi di placebo, seguiti da 18 mesi di CoA-Z alla dose 2 (dose media)
Altro: CoA-Z
Le persone con PKAN mancano di una sostanza chimica per elaborare o metabolizzare una certa vitamina nel cervello. CoA-Z è progettato per bypassare questo difetto metabolico che causa PKAN.
Altro: Placebo
Il placebo è uno sciroppo al gusto di fragola che ha l'aspetto e il sapore di CoA-Z ma non contiene CoA-Z attivo.
Sperimentale: Braccio a etichetta aperta
Fino a 24 mesi di CoA-Z alla dose 2
Altro: CoA-Z
Le persone con PKAN mancano di una sostanza chimica per elaborare o metabolizzare una certa vitamina nel cervello. CoA-Z è progettato per bypassare questo difetto metabolico che causa PKAN.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento valutati mediante CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 6 mesi dopo la prima dose nella fase in doppio cieco
La sicurezza verrà misurata utilizzando il numero di eventi avversi insorti durante il trattamento (sia AE che SAE) per braccio di trattamento. I conteggi sono aggiustati per il numero di farmaci prescritti al basale come misura della gravità della malattia al basale.
6 mesi dopo la prima dose nella fase in doppio cieco
Numero di anomalie di laboratorio clinicamente significative insorte durante il trattamento nell'emocromo completo.
Lasso di tempo: studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo della durata di 6 mesi
La sicurezza sarà valutata misurando il numero di anomalie di laboratorio clinicamente significative insorte durante il trattamento nell'Emocromo completo. La significatività clinica sarà determinata dal Monitor di Sicurezza Medica e dagli Sperimentatori Clinici.
studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo della durata di 6 mesi
Numero di anomalie di laboratorio clinicamente significative insorte durante il trattamento nel profilo metabolico completo.
Lasso di tempo: studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo della durata di 6 mesi
La sicurezza sarà valutata misurando il numero di anomalie di laboratorio clinicamente significative insorte durante il trattamento nel profilo metabolico completo per mese di raccolta. La significatività clinica sarà determinata dal Monitor di Sicurezza Medica e dagli Sperimentatori Clinici.
studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo della durata di 6 mesi
Numero di Partecipanti Mantenuti in Ciascun Braccio.
Lasso di tempo: periodo randomizzato di 6 mesi in doppio cieco controllato con placebo
La tollerabilità sarà valutata misurando il numero di partecipanti mantenuti in ciascun braccio nel corso dello studio.
periodo randomizzato di 6 mesi in doppio cieco controllato con placebo
Percentuale Media del Prodotto dello Studio Consumato.
Lasso di tempo: fase randomizzata in doppio cieco controllata con placebo della durata di 6 mesi
La tollerabilità verrà valutata in base all'aderenza al braccio del regime del prodotto dello studio ad ogni punto di tempo del follow-up.
fase randomizzata in doppio cieco controllata con placebo della durata di 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Espressione dell'mRNA di CoASY
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi dopo la prima dose
Espressione genica relativa media di CoASY, misurata come rapporto rispetto al valore basale di 1/(2^[Ct COASY - Ct 18s]), dove Ct = tempo del ciclo e 18s è un gene di mantenimento (housekeeping). Valori >1 riflettono una maggiore espressione.
Fino a 6 mesi dopo la prima dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Collaboratori

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Washington State University
Oregon State University
Spoonbill Foundation
Spoonbill

Investigatori

  • Investigatore principale: Penelope Hogarth, M.D., Oregon Health and Science University
  • Investigatore principale: Susan J Hayflick, MD, Oregon Health and Science University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

2 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

29 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00018782
  • R01HD097328 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

IPD sarà inserito in un repository autonomo che consentirà la futura condivisione con altri ricercatori. Al momento non abbiamo ancora determinato quali IPD debbano essere condivisi.

Periodo di condivisione IPD

I dati non saranno disponibili fino a dopo settembre 2024

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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