Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

CoA-Z w neurodegeneracji związanej z kinazą pantotenianową (PKAN)

25 stycznia 2022 zaktualizowane przez: Penelope Hogarth, Oregon Health and Science University

Badanie fazy 2 metabolitu witaminy dla PKAN

Celem tego badania jest dowiedzenie się więcej o tym, jak osoby z chorobą neurodegeneracyjną związaną z kinazą pantotenianową (PKAN) reagują na specjalistyczny produkt badawczy. Mamy nadzieję dowiedzieć się, czy badany produkt jest bezpieczny, jakie skutki – dobre i złe – powoduje badany produkt oraz czy badany produkt zmienia niektóre wskaźniki choroby w PKAN.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

77

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 miesiące do 89 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma rozpoznanie PKAN potwierdzone przez: a) badania genetyczne potwierdzające 2 patogenne lub prawdopodobne mutacje patogenne lub (b) typowe wyniki badania i obrazowania MR mózgu z tylko jedną patogenną mutacją +/- drugą prawdopodobnie patogenną lub VOUS w PANK2, lub (c) typowe wyniki badania i obrazowania MR mózgu z pojedynczym prawdopodobnym patogenem lub VOUS w PANK2, lub (d) być objawowym rodzeństwem badanego badanego spełniającego kryteria a, b lub c.
  • Mieć od 3 miesięcy do 89 lat.
  • Być w stanie przyjąć badany produkt do ust lub przez zgłębnik.
  • Bądź chętny i zdolny do samodzielnego wykonania procedur badawczych / wizyt telefonicznych / pobierania krwi LUB mieć opiekuna / rodzica chętnego i zdolnego do pomocy w tych zadaniach.
  • Bądź zapisany lub chętny do zapisania się na badanie historii naturalnej PKANready (eIRB 10832).
  • Mieszkać w Ameryce Północnej (USA lub Kanada) na czas trwania okresu próbnego.

Kryteria wyłączenia:

  • Mieli kontakt z domniemanym lekiem omijającym PANK2 w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Być jednocześnie włączonym do innego interwencyjnego badania klinicznego.
  • Mieć współistniejący stan medyczny lub inny, który może uniemożliwić ukończenie procedur badawczych lub zakłócić ocenę klinicznych i laboratoryjnych środków bezpieczeństwa.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CoA-Z dawka 1
6 miesięcy CoA-Z w najwyższej przypisanej dawce, a następnie 18 miesięcy CoA-Z w dawce 2
Inny: CoA-Z
Ludziom z PKAN brakuje substancji chemicznej do przetwarzania lub metabolizowania pewnej witaminy w mózgu. CoA-Z ma na celu ominięcie tego defektu metabolicznego, który powoduje PKAN.
Eksperymentalny: CoA-Z dawka 2
6 miesięcy CoA-Z w średniej przypisanej dawce, a następnie 18 miesięcy CoA-Z w dawce 2
Inny: CoA-Z
Ludziom z PKAN brakuje substancji chemicznej do przetwarzania lub metabolizowania pewnej witaminy w mózgu. CoA-Z ma na celu ominięcie tego defektu metabolicznego, który powoduje PKAN.
Eksperymentalny: Dawka CoA-Z 3
6 miesięcy CoA-Z w najniższej przypisanej dawce, a następnie 18 miesięcy CoA-Z w dawce 2
Inny: CoA-Z
Ludziom z PKAN brakuje substancji chemicznej do przetwarzania lub metabolizowania pewnej witaminy w mózgu. CoA-Z ma na celu ominięcie tego defektu metabolicznego, który powoduje PKAN.
Komparator placebo: Placebo
6 miesięcy placebo, a następnie 18 miesięcy CoA-Z w dawce 2 (średnia dawka)
Inny: CoA-Z
Ludziom z PKAN brakuje substancji chemicznej do przetwarzania lub metabolizowania pewnej witaminy w mózgu. CoA-Z ma na celu ominięcie tego defektu metabolicznego, który powoduje PKAN.
Inny: Placebo
Placebo to syrop o smaku truskawkowym, który wygląda i smakuje jak CoA-Z, ale nie zawiera aktywnego CoA-Z.
Eksperymentalny: Ramię otwarte
Do 24 miesięcy CoA-Z w dawce 2
Inny: CoA-Z
Ludziom z PKAN brakuje substancji chemicznej do przetwarzania lub metabolizowania pewnej witaminy w mózgu. CoA-Z ma na celu ominięcie tego defektu metabolicznego, który powoduje PKAN.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane ocenione przez CTCAE v4.0
Ramy czasowe: 24 miesiące
Bezpieczeństwo będzie mierzone poprzez pomiar liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane, w podziale na okres badania i ramię leczenia
24 miesiące
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane, oceniony za pomocą CTCAE v4.0
Ramy czasowe: 24 miesiące
Bezpieczeństwo będzie mierzone poprzez pomiar odsetka uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane, według okresu badania i ramienia leczenia
24 miesiące
Odsetek uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne w badaniu pełnej morfologii krwi.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Bezpieczeństwo zostanie ocenione poprzez pomiar odsetka uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne w badaniu pełnej morfologii krwi w miesiącu pobrania. Znaczenie kliniczne zostanie określone przez Monitora Bezpieczeństwa Medycznego i Badaczy Klinicznych.
24 miesiące
Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne w badaniu pełnej morfologii krwi.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Bezpieczeństwo zostanie ocenione poprzez pomiar liczby uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne w badaniu pełnej morfologii krwi w miesiącu pobrania. Znaczenie kliniczne zostanie określone przez Monitora Bezpieczeństwa Medycznego i Badaczy Klinicznych.
24 miesiące
Odsetek uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne w kompleksowym profilu metabolicznym.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Bezpieczeństwo zostanie ocenione poprzez pomiar odsetka uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne w zakresie kompleksowego profilu metabolicznego w miesiącu pobrania. Znaczenie kliniczne zostanie określone przez Monitora Bezpieczeństwa Medycznego i Badaczy Klinicznych.
24 miesiące
Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne w kompleksowym profilu metabolicznym.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Bezpieczeństwo zostanie ocenione poprzez pomiar liczby uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne w zakresie kompleksowego profilu metabolicznego w miesiącu pobrania. Znaczenie kliniczne zostanie określone przez Monitora Bezpieczeństwa Medycznego i Badaczy Klinicznych.
24 miesiące
Liczba uczestników zatrzymanych w każdej grupie.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Tolerancja zostanie oceniona przez pomiar liczby uczestników zatrzymanych w każdym ramieniu w każdym punkcie czasowym obserwacji.
24 miesiące
Średni procent spożycia badanego produktu.
Ramy czasowe: 24 miesiące
Tolerancja zostanie oceniona poprzez przestrzeganie schematu grupy badanego produktu w każdym punkcie czasowym obserwacji.
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stosunek poziomu ekspresji mRNA CoASY do poziomu 18s, kontrola wewnętrzna
Ramy czasowe: 24 miesiące
Profil farmakodynamiczny domniemanego biomarkera choroby zostanie oceniony poprzez pomiar średniego poziomu ekspresji genu CoASY w ramieniu leczenia w różnych punktach czasowych badania.
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Współpracownicy

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Washington State University
Oregon State University
Spoonbill Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Penelope Hogarth, M.D., Oregon Health and Science University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 lutego 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00018782
  • R01HD097328 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

IPD zostanie wpisany do samodzielnego repozytorium, które umożliwi przyszłe udostępnianie innym badaczom. W tej chwili nie ustaliliśmy jeszcze, jakie IPD mają być udostępniane.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane będą dostępne dopiero po wrześniu 2024 r

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Neurodegeneracja związana z kinazą pantotenianową

  • LMU Klinikum
    Seventh Framework Programme; NBIA Alliance
    Rekrutacyjny
    Międzynarodowy rejestr NBIA TIRCON (TIRCON)
    Neurodegeneracja z akumulacją żelaza w mózgu (NBIA) | Neurodegeneracja związana z kinazą pantotenianową (PKAN) | Aceruloplazminemia | Beta-Propeller Protein-Associated Neurodegeneration (BPAN) | Neurodegeneracja związana z białkami błony mitochondrialnej (MPAN) | Neurodegeneracja związana z hydroksylazą... i inne warunki
    Kanada, Czechy, Niemcy, Włochy, Holandia, Polska, Serbia, Hiszpania

Badania kliniczne na CoA-Z

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj