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1歳未満の患者におけるブロスマブの安全性、忍容性、薬物動態および有効性を評価するための研究

2024年11月5日 更新者：Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

X連鎖性低リン血症（XLH）の出生時から1歳未満の小児患者におけるブロスマブの安全性、忍容性、薬物動態および有効性を評価する第1/2相、非盲検、多施設共同、非無作為化試験

X連鎖性低リン血症（XLH）の出生時から1歳未満の小児患者におけるブロスマブの安全性、忍容性、薬物動態および有効性を評価する第1/2相、非盲検、多施設共同、非無作為化試験

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

BUR-CL207 は、XLH の小児患者を対象とした多施設共同非盲検非ランダム化第 1/2 相試験であり、

  • コホート 1: XLH および低リン血症 (血清リン酸塩が年齢調整された正常下限 [LLN] 未満) の小児被験者で、年齢が 6 か月以上から
  • コホート 2: XLH および低リン血症 (年齢調整された LLN 未満の血清リン酸塩) の小児被験者、および年齢が 6 か月以上から
  • コホート 3: XLH および低リン血症 (血清リン酸塩が年齢調整 LLN 未満) の小児被験者、および

研究の種類

介入

入学 (実際)

16

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital
      • London、イギリス
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
      • Manchester、イギリス
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • イタリア
      • Rome、イタリア
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • オーストリア
      • Linz、オーストリア
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH
  • スウェーデン
      • Stockholm、スウェーデン
        • Karolinska University Hospital
  • スペイン
      • Sevilla、スペイン
        • Hospital Virgen Del Rocio
  • フランス
      • Lyon、フランス
        • Centre de reference des maladies renales rares-Hospices Civils de Lyon-Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris、フランス
        • Hopital Kremlin APHP

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 高齢の男性または女性の小児被験者
  2. -対象または適切なX連鎖遺伝を持つ直接関連する家族のメンバーのいずれかに、重要性が不明なPHEX変異またはバリアントを有する小児対象。
  3. -スクリーニング時に年齢固有のLLNを下回る血清リン酸塩レベルを提示します。
  4. 法的に権限を与えられた代表者は、研究関連の手順の前に書面によるインフォームドコンセントを提供しています。
  5. -治験責任医師の意見では、法的に認可された代理人は、研究のすべての側面を完了し、研究訪問スケジュールを順守し、以前の医療記録へのアクセスを提供することを含む、研究プロトコルによって必要とされる評価に準拠する意思と能力がなければなりません過去の成長データ、生化学データ、放射線写真データ、および病歴の収集に使用します。

除外基準:

  1. 小児患者の法的に権限を与えられた代理人が、患者の経口リン酸塩および/または薬理学的ビタミン D 代謝物または類似体 (例: カルシトリオール、アルファカルシドール）を計画された治療開始の少なくとも1週間前から、研究期間中。
  2. -早産の小児患者（妊娠37週前に生まれたと定義）の暦年齢
  3. 年齢調整された正常範囲を超える血清クレアチニンおよび年齢調整された正常範囲未満の推定GFR（ベッドサイドシュワルツ式を使用して計算）として測定される腎機能障害。
  4. 腎超音波での腎石灰化症の存在。
  5. 低カルシウム血症または高カルシウム血症は、年齢調整された正常範囲外の血清カルシウムレベルとして定義されます。
  6. -研究への参加を妨げる、または被験者の安全に影響を与える併存疾患または状態の存在。
  7. -感染の素因または既知の免疫不全。
  8. 利用可能な注射部位に対する重度の皮膚科学的状態。
  9. -スクリーニング前の30日以内の治験薬または治験医療機器の使用、または予定されているすべての治験評価の完了前の治験薬の必要性。
  10. -スクリーニングおよび/またはベースラインでのXLH以外の代謝性骨疾患、栄養性くる病および/または骨減少症。
  11. -25-ヒドロキシビタミンD（25（OH）D）の血清レベルがLLN未満であり、治験責任医師の意見では臨床的に重要です。
  12. -治験責任医師が決定したXLHに関連しない副甲状腺機能亢進症の証拠。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：処理
-小児科の被験者> = 6か月から<12か月は、0.4mg / kgの開始用量を皮下投与（SC）します 2週間ごと（Q2W） 48週間、推奨に応じて用量を0.8mg / kgに増やすオプションがありますデータ安全管理委員会 (DSMB) の。 用量は、血清リン酸塩反応に応じて、最大 2 mg/kg まで増やすか、0.2 mg/kg まで減らすことができます。 DSMB の推奨により、6 か月未満の被験者は、2 週間ごと (Q2W) に 0.4mg/kg の開始用量を皮下 (SC) で 48 週間投与することができ、DSMB の推奨により 0.8mg/kg に増量するオプションがあり、血清リン酸反応に応じて、最大 2 mg/kg まで増やすか、0.2 mg/kg まで減らすことができます。
薬：ブロスマブ
ブロスマブは無色透明からわずかに黄色の無菌透明で防腐剤を含まない溶液で、10mg/mL、20mg/mL、または 30mg/mL の濃度のブロスマブ 1 mL を含む単回使用の 5 ml バイアルで提供され、2 週間ごとに SC 注射で投与されます。
他の名前：
  • KRN23
  • クリスビタ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
生後12か月未満で治療を開始するX連鎖低リン血症（XLH）の小児被験者におけるブロスマブの安全性と忍容性を評価すること
時間枠：ベースラインから予定された時点まで（48週までの研究を通して測定）。
有害事象 (AE) および重篤な AE (SAE) の発生率、頻度、重症度 (実験室、身体検査、バイタルサイン、ECG、および画像評価における臨床的に重要な変化を含む)
ベースラインから予定された時点まで（48週までの研究を通して測定）。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
生後 12 か月未満の XLH の小児被験者における皮下 (SC) 注射後のブロスマブの薬物動態 (PK) を特徴付ける。
時間枠：48週までの研究を通して測定
ブロスマブの血清濃度と PK パラメーターには、見かけのクリアランス (CL/F)、見かけの分布体積 (V/F)、血清濃度-時間曲線下面積 (AUC)、最大血清薬物濃度 (Cmax) およびその他のパラメーターが含まれます。適切な。
48週までの研究を通して測定
生後12か月未満で治療を開始するXLHの小児被験者における血清リン酸塩および1,25-ジヒドロキシビタミンD（1,25[OH]2D）に対するブロスマブの効果を特徴付ける
時間枠：20、26、32、40、48 週目のベースラインからの変化
血清リン酸塩および1,25-ジヒドロキシビタミンD（1,25[OH]2D）の変化
20、26、32、40、48 週目のベースラインからの変化
くる病および骨格奇形の成長および予防および/または治癒に対するブロスマブの臨床効果を評価すること
時間枠：ベースラインと 48 週目
血清アルカリホスファターゼ (ALP) の変化。
ベースラインと 48 週目
くる病および骨格奇形の成長および予防および/または治癒に対するブロスマブの臨床効果を評価すること
時間枠：48週目
レントゲン写真の全体的な変化の印象 (RGI-C) スコアリング システムによって評価されるくる病の重症度のレントゲン写真の外観。
48週目
くる病および骨格変形の成長および予防および/または治癒に対するブロスマブの臨床効果を評価すること
時間枠：48週目
総くる病重症度スコア (RSS) によって評価されるくる病の重症度の出現。
48週目
くる病および骨格変形の成長および予防および/または治癒に対するブロスマブの臨床効果を評価すること
時間枠：48週目
RGI-C長脚スコアによって決定される、内反膝および外反膝を含む下肢骨格異常の変化。
48週目
くる病および骨格変形の成長および予防および/または治癒に対するブロスマブの臨床効果を評価すること
時間枠：48週目
仰臥位の長さ (cm)、年齢別の高さの Z スコア、およびパーセンタイルの変化。
48週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年2月26日

一次修了 (実際)

2023年10月4日

研究の完了 (実際)

2024年3月6日

試験登録日

最初に提出

2019年11月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年12月3日

最初の投稿 (実際)

2019年12月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年11月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年11月5日

最終確認日

2024年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BUR-CL207

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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