Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinnosti burosumabu u pacientů mladších než 1 rok

5. listopadu 2024 aktualizováno: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Otevřená, multicentrická, nerandomizovaná studie fáze 1/2 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinnosti burosumabu u pediatrických pacientů od narození do věku méně než 1 rok s X-vázanou hypofosfatemií (XLH)

Fáze 1/2, otevřená, multicentrická, nerandomizovaná studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinnosti burosumabu u pediatrických pacientů od narození do věku méně než 1 rok s X-vázanou hypofosfatemií (XLH)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

BUR-CL207 je multicentrická, otevřená, nerandomizovaná studie fáze 1/2 u pediatrických pacientů s XLH zahajující léčbu burosumabem při

  • Kohorta 1: pediatričtí jedinci s XLH a hypofosfatemií (sérový fosfát pod věkově upravenou spodní hranicí normálu [LLN]) a ve věku od ≥ 6 měsíců do
  • Kohorta 2: pediatričtí jedinci s XLH a hypofosfatemií (sérový fosfát pod LLN přizpůsobenou věku) a věk od ≥ 6 měsíců do
  • Kohorta 3: pediatričtí jedinci s XLH a hypofosfatemií (sérový fosfát pod LLN přizpůsobenou věku) a

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Centre de reference des maladies renales rares-Hospices Civils de Lyon-Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francie
        • Hopital Kremlin APHP
  • Itálie
      • Rome, Itálie
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Rakousko
      • Linz, Rakousko
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Spojené království
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
      • Manchester, Spojené království
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Španělsko
      • Sevilla, Španělsko
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko
        • Karolinska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mužské nebo ženské pediatrické subjekty ve věku let
  2. Pediatričtí jedinci s mutací PHEX nebo variantou nejistého významu buď u subjektu nebo u přímo příbuzného člena rodiny s vhodnou X-vázanou dědičností.
  3. Prezentace hladin fosfátu v séru pod věkově specifickou LLN při screeningu.
  4. Před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem poskytl zákonný zástupce písemný informovaný souhlas.
  5. Zákonně oprávněný zástupce musí být podle názoru zkoušejícího ochoten a schopen dokončit všechny aspekty studie, dodržovat harmonogram studijní návštěvy a dodržovat hodnocení vyžadovaná protokolem studie, včetně poskytování přístupu k předchozím lékařským záznamům pro sběr historických růstových, biochemických a radiografických dat a historie onemocnění.

Kritéria vyloučení:

  1. Zákonně zplnomocněný zástupce pediatrického subjektu není ochoten nebo schopen ukončit léčbu subjektu perorálním fosfátem a/nebo farmakologickým metabolitem nebo analogem vitaminu D (např. kalcitriol, alfakalcidol) alespoň 1 týden před plánovaným zahájením léčby a po dobu trvání studie.
  2. Předčasně narození dětští pacienti (definovaní jako narození před 37. týdnem těhotenství) v chronologickém věku
  3. Porucha funkce ledvin měřená jako sérový kreatinin nad normálním rozmezím upraveným podle věku a odhadovaná GFR (vypočítaná pomocí Bedside Schwartzovy rovnice) pod normálním rozmezím upraveným podle věku.
  4. Přítomnost nefrokalcinózy na ultrazvuku ledvin.
  5. Hypokalcémie nebo hyperkalcémie, definované jako hladiny vápníku v séru mimo normální limity přizpůsobené věku.
  6. Přítomnost souběžného onemocnění nebo stavu, který by narušil účast ve studii nebo ovlivnil bezpečnost subjektu.
  7. Predispozice k infekci nebo známé imunodeficienci.
  8. Závažné dermatologické stavy na dostupných místech vpichu.
  9. Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před Screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
  10. Metabolické onemocnění kostí, nutriční křivice a/nebo osteopenie jiného původu než XLH při screeningu a/nebo výchozím stavu.
  11. Sérové ​​hladiny 25-hydroxyvitamínu D (25(OH)D) pod LLN, které jsou podle názoru výzkumníka klinicky významné.
  12. Důkazy o jakékoli hyperparatyreóze, která není spojena s XLH, jak určil zkoušející.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba
Pediatričtí pacienti > = 6 měsíců až < 12 měsíců dostanou úvodní dávku 0,4 mg/kg podávanou subkutánně (SC) každé 2 týdny (Q2W) po dobu 48 týdnů s možností zvýšení dávky na 0,8 mg/kg na doporučení z Rady pro řízení bezpečnosti dat (DSMB). Dávka může být buď zvýšena až na maximum 2 mg/kg, nebo snížena na 0,2 mg/kg v závislosti na sérové ​​fosfátové odpovědi. Na doporučení DSMB subjekty ve věku < 6 měsíců mohou poté začít na 0,4 mg/kg počáteční dávkou podávanou subkutánně (SC) každé 2 týdny (Q2W) po dobu 48 týdnů s možností zvýšení na 0,8 mg/kg na doporučení DSMB a může být buď zvýšena až na maximum 2 mg/kg, nebo snížena na 0,2 mg/kg v závislosti na sérové ​​fosfátové odpovědi.
Lék: Burosumab
Burosumab je sterilní čirý bezbarvý až slabě žlutý roztok bez konzervačních látek dodávaný v 5ml lahvičkách na jedno použití obsahující 1 ml burosumabu v koncentraci 10 mg/ml, 20 mg/ml nebo 30 mg/ml, podávaný sc injekcemi každé 2 týdny.
Ostatní jména:
  • KRN23
  • Crysvita

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti burosumabu u pediatrických pacientů s X-vázanou hypofosfatémií (XLH), kteří zahajují léčbu ve věku do 12 měsíců
Časové okno: Od výchozího stavu do plánovaných časových bodů (měřeno v průběhu studie až do týdne 48).
Výskyt, frekvence a závažnost nežádoucích účinků (AE) a závažných AE (SAE), včetně klinicky významných změn v laboratoři, fyzikálních vyšetřeních, vitálních funkcích, EKG a zobrazovacích vyšetřeních
Od výchozího stavu do plánovaných časových bodů (měřeno v průběhu studie až do týdne 48).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) burosumabu po subkutánní (SC) injekci u pediatrických pacientů s XLH ve věku do 12 měsíců.
Časové okno: Měřeno v průběhu studie až do 48. týdne
Sérové ​​koncentrace burosumabu a PK parametry, včetně zdánlivé clearance (CL/F), zdánlivého distribučního objemu (V/F), plochy pod křivkou sérové ​​koncentrace-čas (AUC), maximální koncentrace léku v séru (Cmax) a dalších parametrů, jako např. odpovídající.
Měřeno v průběhu studie až do 48. týdne
Charakterizovat účinek burosumabu na sérový fosfát a 1,25-dihydroxyvitamin D (1,25[OH]2D) u pediatrických pacientů s XLH zahajující léčbu ve věku do 12 měsíců
Časové okno: Změna od základního stavu v týdnu 20, 26, 32, 40 a 48
Změny sérového fosfátu a 1,25-dihydroxyvitamínu D (1,25[OH]2D)
Změna od základního stavu v týdnu 20, 26, 32, 40 a 48
K posouzení klinických účinků burosumabu na růst a prevenci a/nebo hojení křivice a kosterních deformit
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
Změna sérové ​​alkalické fosfatázy (ALP).
Výchozí stav a týden 48
K posouzení klinických účinků burosumabu na růst a prevenci a/nebo hojení křivice a kosterních deformit
Časové okno: V týdnu 48
Vzhled závažnosti křivice v rentgenovém vzhledu hodnocený skórovacím systémem Radiograph Global Impression of Change (RGI-C).
V týdnu 48
Posoudit klinické účinky burosumabu na růst a prevenci a/nebo hojení křivice a kosterních deformit
Časové okno: V týdnu 48
Výskyt závažnosti křivice hodnocený celkovým skóre závažnosti křivice (RSS).
V týdnu 48
Posoudit klinické účinky burosumabu na růst a prevenci a/nebo hojení křivice a kosterních deformit
Časové okno: V týdnu 48
Změna skeletálních abnormalit dolních končetin, včetně genu varum a genu valgus, jak je určeno skóre RGI-C long leg.
V týdnu 48
Posoudit klinické účinky burosumabu na růst a prevenci a/nebo hojení křivice a kosterních deformit
Časové okno: V týdnu 48
Změna délky vleže v cm, z-skóre výšky pro věk a percentilů.
V týdnu 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. února 2020

Primární dokončení (Aktuální)

4. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

6. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

6. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

7. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BUR-CL207

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná hypofosfatemie (XLH)

Klinické studie na Burosumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit