Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus burosumabin turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja tehon arvioimiseksi alle 1 vuoden ikäisillä potilailla

tiistai 21. marraskuuta 2023 päivittänyt: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Vaihe 1/2, avoin, monikeskus, ei-satunnaistettu tutkimus burosumabin turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja tehon arvioimiseksi lapsipotilailla syntymästä alle 1 vuoden ikään saakka, joilla on X-kytketty hypofosfatemia (XLH)

Vaihe 1/2, avoin, monikeskus, ei-satunnaistettu tutkimus burosumabin turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja tehon arvioimiseksi lapsipotilailla syntymästä alle 1 vuoden ikään saakka, joilla on X-kytketty hypofosfatemia (XLH)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

BUR-CL207 on monikeskus, avoin, ei-satunnaistettu vaiheen 1/2 tutkimus lapsipotilailla, joilla on XLH ja jotka aloittavat burosumabihoidon klo.

  • Kohortti 1: lapsipotilaat, joilla on XLH ja hypofosfatemia (seerumin fosfaatti alle iän mukaan mukautetun normaalin alarajan [LLN]) ja ikä ≥ 6 kuukautta
  • Kohortti 2: lapsipotilaat, joilla on XLH ja hypofosfatemia (seerumin fosfaatti alle iän mukaan mukautetun LLN-arvon) ja ikä ≥ 6 kuukautta
  • Kohortti 3: lapsipotilaat, joilla on XLH ja hypofosfatemia (seerumin fosfaatti alle iän mukaan mukautetun LLN:n) ja

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Sevilla, Espanja
        • Hospital Virgen Del Rocio
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Itävalta
      • Linz, Itävalta
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH
  • Ranska
      • Lyon, Ranska
        • Centre de reference des maladies renales rares-Hospices Civils de Lyon-Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Ranska
        • Hopital Kremlin APHP
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi
        • Karolinska University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Manchester Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 4 kuukautta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispuoliset lapsipotilaat, ikääntyneet
  2. Pediatriset koehenkilöt, joilla on PHEX-mutaatio tai muunnos, jonka merkitys on epävarma joko koehenkilössä tai suoraan sukulaisessa perheenjäsenessä, jolla on asianmukainen X-kytketty perintö.
  3. Seerumin fosfaattitasot alittavat ikäkohtaisen LLN:n seulonnassa.
  4. Laillisesti valtuutettu edustaja on antanut kirjallisen suostumuksen ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
  5. Laillisesti valtuutetun edustajan on tutkijan mielestä oltava halukas ja kyettävä suorittamaan kaikki tutkimuksen osa-alueet, noudattamaan opintovierailuaikataulua ja noudatettava tutkimussuunnitelman edellyttämiä arviointeja, mukaan lukien pääsy aikaisempiin lääketieteellisiin asiakirjoihin. kasvuhistorian, biokemiallisten ja radiografisten tietojen ja sairaushistorian keräämiseen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Lapsen laillisesti valtuutettu edustaja ei halua tai pysty lopettamaan potilaan hoitoa suun kautta otettavalla fosfaatilla ja/tai farmakologisella D-vitamiinin metaboliitilla tai analogilla (esim. kalsitrioli, alfakalsidoli) vähintään 1 viikon ajan ennen suunniteltua hoidon aloittamista ja tutkimuksen ajan.
  2. Keskoset lapsipotilaat (määritelty syntyneiksi ennen 37 raskausviikkoa), joiden kronologinen ikä on
  3. Munuaisten toiminnan heikkeneminen mitattuna seerumin kreatiniiniarvona iän mukaan sovitetun normaalin alueen yläpuolella ja arvioituna GFR:nä (laskettu Bedside Schwartzin yhtälöllä) iän mukaan sovitetun normaalin alueen alapuolella.
  4. Nefrokalsinoosin esiintyminen munuaisten ultraäänessä.
  5. Hypokalsemia tai hyperkalsemia, joka määritellään seerumin kalsiumpitoisuuksiksi iän mukaisten normaalirajojen ulkopuolella.
  6. Samanaikainen sairaus tai tila, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai vaikuttaisi koehenkilön turvallisuuteen.
  7. Alttius infektioille tai tunnettu immuunipuutos.
  8. Vakavat dermatologiset sairaudet käytettävissä olevien pistoskohtien lisäksi.
  9. Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai vaatimus minkä tahansa tutkimusaineen osalta ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
  10. Metabolinen luusairaus, ravitsemusperäinen riisitauti ja/tai osteopenia, joka on muusta kuin XLH:sta peräisin seulonnassa ja/tai lähtötilanteessa.
  11. Seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinin (25(OH)D) tasot alle LLN:n, jotka ovat tutkijan mielestä kliinisesti merkittäviä.
  12. Tutkijan määrittämät todisteet kaikista hyperparatyreoosista, joka ei liity XLH:hen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito
Lapsipotilaat > = 6 kk - < 12 kuukautta saavat aloitusannoksen 0,4 mg/kg ihonalaisesti (SC) joka 2. viikko (Q2W) 48 viikon ajan, ja annosta voidaan nostaa 0,8 mg/kg suosituksesta Data Safety Management Boardin (DSMB) jäsen. Annosta voidaan joko suurentaa korkeintaan 2 mg/kg tai pienentää tasolle 0,2 mg/kg seerumin fosfaattivasteesta riippuen. DSMB-potilaiden suosituksesta < 6 kuukauden ikäiset voivat aloittaa aloitusannoksella 0,4 mg/kg ihonalaisesti (SC) joka 2. viikko (Q2W) 48 viikon ajan ja mahdollisuus nostaa 0,8 mg/kg:aan DSMB:n suosituksesta ja voidaan joko nostaa korkeintaan 2 mg/kg:aan tai vähentää tasolle 0,2 mg/kg seerumin fosfaattivasteesta riippuen.
Lääke: Burosumabi
Burosumabi on steriili kirkas väritön tai hieman kellertävä ja säilöntäainevapaa liuos, joka toimitetaan kertakäyttöisissä 5 ml:n injektiopulloissa, jotka sisältävät 1 ml burosumabia pitoisuutena 10 mg/ml, 20 mg/ml tai 30 mg/ml, annettuna ihon alle kahden viikon välein.
Muut nimet:
  • KRN23
  • Crysvita

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Burosumabin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on X-kytketty hypofosfatemia (XLH) hoito aloitettaessa alle 12 kuukauden iässä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta aikataulutettuihin ajankohtiin (mitattu koko tutkimuksen ajan viikkoon 48 asti).
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus, esiintymistiheys ja vakavuus, mukaan lukien kliinisesti merkittävät muutokset laboratoriotutkimuksissa, fyysisessä tutkimuksessa, elintoiminnoissa, EKG:ssä ja kuvantamisarvioissa
Lähtötilanteesta aikataulutettuihin ajankohtiin (mitattu koko tutkimuksen ajan viikkoon 48 asti).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Burosumabin farmakokinetiikan (PK) karakterisointi ihonalaisen (SC) injektion jälkeen alle 12 kuukauden ikäisillä lapsipotilailla, joilla on XLH.
Aikaikkuna: Mitattu koko tutkimuksen ajan viikkoon 48 asti
Burosumabin seerumipitoisuudet ja PK-parametrit, mukaan lukien näennäinen puhdistuma (CL/F), näennäinen jakautumistilavuus (V/F), seerumin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC), seerumin lääkeainepitoisuus (Cmax) ja muut parametrit, kuten sopiva.
Mitattu koko tutkimuksen ajan viikkoon 48 asti
Burosumabin vaikutuksen karakterisointi seerumin fosfaattiin ja 1,25-dihydroksi-D-vitamiiniin (1,25[OH]2D) lapsilla, joilla XLH-hoito aloitetaan alle 12 kuukauden iässä
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikoilla 20, 26, 32, 40 ja 48
Muutokset seerumin fosfaatissa ja 1,25-dihydroksi-D-vitamiinissa (1,25[OH]2D)
Muutos lähtötilanteesta viikoilla 20, 26, 32, 40 ja 48
Arvioida burosumabin kliinisiä vaikutuksia kasvuun ja riisitautien ja luuston epämuodostumien ehkäisyyn ja/tai paranemiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
Seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) muutos.
Lähtötilanne ja viikko 48
Arvioida burosumabin kliinisiä vaikutuksia kasvuun ja riisitautien ja luuston epämuodostumien ehkäisyyn ja/tai paranemiseen
Aikaikkuna: Viikolla 48
Ulkonäkö rahiitin vaikeusasteen radiografisessa ulkonäössä arvioituna Radiograph Global Impression of Change (RGI-C) -pisteytysjärjestelmällä.
Viikolla 48
Arvioida burosumabin kliinisiä vaikutuksia kasvuun ja riisitautien ja luuston epämuodostumien ehkäisyyn ja/tai paranemiseen
Aikaikkuna: Viikolla 48
Riisitautien vaikeusaste arvioituna riisitautien kokonaisvakavuuspisteellä (RSS).
Viikolla 48
Arvioida burosumabin kliinisiä vaikutuksia kasvuun ja riisitautien ja luuston epämuodostumien ehkäisyyn ja/tai paranemiseen
Aikaikkuna: Viikolla 48
Muutos alaraajojen luuston poikkeavuuksissa, mukaan lukien genu varum ja genu valgus, määritettynä RGI-C:n pitkän jalan pistemäärällä.
Viikolla 48
Arvioida burosumabin kliinisiä vaikutuksia kasvuun ja riisitautien ja luuston epämuodostumien ehkäisyyn ja/tai paranemiseen
Aikaikkuna: Viikolla 48
Muutos makuuasennossa senttimetreinä, pituus-iän z-pisteet ja prosenttipisteet.
Viikolla 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 26. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 4. lokakuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 25. marraskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. joulukuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 6. joulukuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 22. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BUR-CL207

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty hypofosfatemia (XLH)

Kliiniset tutkimukset Burosumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Portugal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa