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Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia del burosumab nei pazienti di età inferiore a 1 anno

5 novembre 2024 aggiornato da: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Uno studio di fase 1/2, in aperto, multicentrico, non randomizzato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia del burosumab nei pazienti pediatrici dalla nascita fino a meno di 1 anno di età con ipofosfatemia legata all'X (XLH)

Uno studio di fase 1/2, in aperto, multicentrico, non randomizzato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia di Burosumab in pazienti pediatrici dalla nascita a meno di 1 anno di età con ipofosfatemia legata all'X (XLH)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

BUR-CL207 è uno studio di fase 1/2 multicentrico, in aperto, non randomizzato in pazienti pediatrici affetti da XLH che iniziano il trattamento con burosumab a

  • Coorte 1: soggetti pediatrici con XLH e ipofosfatemia (fosfato sierico al di sotto del limite inferiore della norma aggiustato per l'età [LLN]) ed età da ≥6 mesi a
  • Coorte 2: soggetti pediatrici con XLH e ipofosfatemia (fosfato sierico al di sotto dell'LLN aggiustato per l'età) ed età da ≥6 mesi a
  • Coorte 3: soggetti pediatrici con XLH e ipofosfatemia (fosfato sierico al di sotto del LLN aggiustato per età) e

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Linz, Austria
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Centre de reference des maladies renales rares-Hospices Civils de Lyon-Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francia
        • Hopital Kremlin APHP
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Regno Unito
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
      • Manchester, Regno Unito
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spagna
      • Sevilla, Spagna
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti pediatrici maschi o femmine, di età compresa
  2. Soggetti pediatrici con mutazione o variante PHEX di significato incerto nel soggetto o in un membro della famiglia direttamente imparentato con ereditarietà legata all'X appropriata.
  3. Presentare livelli di fosfato sierico al di sotto del LLN specifico per età allo screening.
  4. Un rappresentante legalmente autorizzato ha fornito il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura relativa alla ricerca.
  5. Un rappresentante legalmente autorizzato deve, secondo l'opinione dello Sperimentatore, essere disposto e in grado di completare tutti gli aspetti dello studio, aderire al programma delle visite di studio e rispettare le valutazioni richieste dal protocollo dello studio, incluso fornire l'accesso alle precedenti cartelle cliniche per la raccolta di dati storici sulla crescita, biochimici e radiografici e sulla storia della malattia.

Criteri di esclusione:

  1. Il rappresentante legalmente autorizzato del soggetto pediatrico non vuole o non è in grado di interrompere il trattamento del soggetto con fosfato orale e/o metabolita o analogo farmacologico della vitamina D (ad es. calcitriolo, alfacalcidolo) per almeno 1 settimana prima dell'inizio del trattamento programmato e per la durata dello studio.
  2. Pazienti pediatrici pretermine (definiti come nati prima delle 37 settimane di gravidanza) con un'età cronologica di
  3. Compromissione della funzione renale misurata come creatinina sierica al di sopra dell'intervallo normale aggiustato per l'età e GFR stimato (calcolato utilizzando l'equazione Bedside Schwartz) al di sotto dell'intervallo normale aggiustato per l'età.
  4. Presenza di nefrocalcinosi all'ecografia renale.
  5. Ipocalcemia o ipercalcemia, definita come livelli sierici di calcio al di fuori dei limiti normali aggiustati per l'età.
  6. Presenza di una malattia o condizione concomitante che interferirebbe con la partecipazione allo studio o influirebbe sulla sicurezza del soggetto.
  7. Predisposizione alle infezioni o immunodeficienza nota.
  8. Gravi condizioni dermatologiche nei siti di iniezione disponibili.
  9. Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima dello Screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate.
  10. Malattia ossea metabolica, rachitismo nutrizionale e/o osteopenia di origine diversa da XLH allo screening e/o al basale.
  11. Livelli sierici di 25-idrossivitamina D (25(OH)D) al di sotto dell'LLN che sono clinicamente significativi secondo l'opinione dello sperimentatore.
  12. Evidenza di qualsiasi iperparatiroidismo non associato a XLH come determinato dallo sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento
I soggetti pediatrici da > = 6 mesi a < 12 mesi riceveranno una dose iniziale di 0,4 mg/kg somministrata per via sottocutanea (SC) ogni 2 settimane (Q2W) per 48 settimane con la possibilità di aumentare la dose a 0,8 mg/kg su raccomandazione del consiglio di gestione per la sicurezza dei dati (DSMB). La dose può essere aumentata fino a un massimo di 2 mg/kg o ridotta a 0,2 mg/kg a seconda della risposta del fosfato sierico. Su raccomandazione del DSMB, i soggetti < 6 mesi possono quindi iniziare con una dose iniziale di 0,4 mg/kg somministrata per via sottocutanea (SC) ogni 2 settimane (Q2W) per 48 settimane con la possibilità di essere aumentata a 0,8 mg/kg su raccomandazione del DSMB e può essere aumentata fino a un massimo di 2 mg/kg o ridotta a 0,2 mg/kg a seconda della risposta del fosfato sierico.
Droga: Burosumab
Burosumab è una soluzione sterile trasparente da incolore a leggermente gialla e priva di conservanti fornita in flaconcini monouso da 5 ml contenenti 1 mL di Burosumab a una concentrazione di 10 mg/mL, 20 mg/mL o 30 mg/mL, somministrato mediante iniezioni SC ogni 2 settimane.
Altri nomi:
  • KRN23
  • Crisvita

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di Burosumab in soggetti pediatrici con ipofosfatemia legata all'X (XLH) che iniziano il trattamento al di sotto dei 12 mesi di età
Lasso di tempo: Dal basale ai punti temporali programmati (misurati durante lo studio fino alla settimana 48).
Incidenza, frequenza e gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE), inclusi cambiamenti clinicamente significativi di laboratorio, esami fisici, segni vitali, ECG e valutazioni di imaging
Dal basale ai punti temporali programmati (misurati durante lo studio fino alla settimana 48).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per caratterizzare la farmacocinetica (PK) di Burosumab dopo l'iniezione sottocutanea (SC) in soggetti pediatrici con XLH inferiore a 12 mesi di età.
Lasso di tempo: Misurato durante lo studio fino alla settimana 48
Concentrazioni sieriche di burosumab e parametri farmacocinetici, tra cui clearance apparente (CL/F), volume di distribuzione apparente (V/F), area sotto la curva concentrazione sierica-tempo (AUC), concentrazione sierica massima del farmaco (Cmax) e altri parametri, come adeguata.
Misurato durante lo studio fino alla settimana 48
Caratterizzare l'effetto di Burosumab sul fosfato sierico e sulla 1,25-diidrossivitamina D (1,25[OH]2D) in soggetti pediatrici con XLH che iniziano il trattamento al di sotto dei 12 mesi di età
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale alla settimana 20, 26, 32, 40 e 48
Alterazioni del fosfato sierico e della 1,25-diidrossivitamina D (1,25[OH]2D)
Variazione rispetto al basale alla settimana 20, 26, 32, 40 e 48
Valutare gli effetti clinici di Burosumab sulla crescita e sulla prevenzione e/o guarigione del rachitismo e delle deformità scheletriche
Lasso di tempo: Basale e settimana 48
Variazione della fosfatasi alcalina sierica (ALP).
Basale e settimana 48
Valutare gli effetti clinici di Burosumab sulla crescita e sulla prevenzione e/o guarigione del rachitismo e delle deformità scheletriche
Lasso di tempo: Alla settimana 48
Aspetto radiografico della gravità del rachitismo valutata dal sistema di punteggio Radiograph Global Impression of Change (RGI-C).
Alla settimana 48
Valutare gli effetti clinici del burosumab sulla crescita e sulla prevenzione e/o guarigione del rachitismo e delle deformità scheletriche
Lasso di tempo: Alla settimana 48
La comparsa nella gravità del rachitismo valutata dal punteggio totale di gravità del rachitismo (RSS).
Alla settimana 48
Valutare gli effetti clinici del burosumab sulla crescita e sulla prevenzione e/o guarigione del rachitismo e delle deformità scheletriche
Lasso di tempo: Alla settimana 48
Variazione delle anomalie scheletriche degli arti inferiori, inclusi ginocchio varo e ginocchio valgo, come determinato dal punteggio della gamba lunga RGI-C.
Alla settimana 48
Valutare gli effetti clinici del burosumab sulla crescita e sulla prevenzione e/o guarigione del rachitismo e delle deformità scheletriche
Lasso di tempo: Alla settimana 48
Variazione della lunghezza sdraiata in cm, z-score altezza per età e percentili.
Alla settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 febbraio 2020

Completamento primario (Effettivo)

4 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

6 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 dicembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

6 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

7 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BUR-CL207

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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