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1세 미만 환자에서 Burosumab의 안전성, 내약성, 약동학 및 효능을 평가하기 위한 연구

2024년 11월 5일 업데이트: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

X-연관 저인산혈증(XLH)이 있는 출생부터 1세 미만의 소아 환자에서 부로수맙의 안전성, 내약성, 약동학 및 효능을 평가하기 위한 1/2상, 공개 라벨, 다기관, 비무작위 연구

X-연관 저인산혈증(XLH)이 있는 출생부터 1세 미만의 소아 환자에서 부로수맙의 안전성, 내약성, 약동학 및 효능을 평가하기 위한 1/2상, 공개 라벨, 다기관, 비무작위 연구

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

BUR-CL207은 소아 XLH 환자를 대상으로 부로수맙으로 치료를 시작하는 다기관 공개 비무작위 1/2상 임상시험이다.

  • 코호트 1: XLH 및 저인산혈증(혈청 인산염이 연령 조정된 정상 하한치[LLN] 미만)이 있는 소아 피험자, 연령이 6개월 이상 ~
  • 코호트 2: XLH 및 저인산혈증(연령 조정 LLN 미만의 혈청 인산염)이 있고 6개월 이상에서
  • 코호트 3: XLH 및 저인산혈증(연령 조정 LLN 미만의 혈청 인산염)이 있는 소아 피험자, 및

연구 유형

중재적

등록 (실제)

16

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 스웨덴
      • Stockholm, 스웨덴
        • Karolinska University Hospital
  • 스페인
      • Sevilla, 스페인
        • Hospital Virgen del Rocío
  • 영국
      • London, 영국
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, 영국
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
      • Manchester, 영국
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • 오스트리아
      • Linz, 오스트리아
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH
  • 이탈리아
      • Rome, 이탈리아
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • 프랑스
      • Lyon, 프랑스
        • Centre de reference des maladies renales rares-Hospices Civils de Lyon-Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, 프랑스
        • Hopital Kremlin APHP

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 남성 또는 여성 소아 과목, 노인
  2. PHEX 돌연변이 또는 적절한 X-연관 유전을 가진 피험자 또는 직계 가족 구성원에서 불확실한 의미의 변형이 있는 소아 피험자.
  3. 스크리닝 시 연령별 LLN 미만의 혈청 인산염 수치를 나타냅니다.
  4. 법적 권한을 위임받은 대리인은 모든 연구 관련 절차에 앞서 서면 동의서를 제공했습니다.
  5. 법적으로 승인된 대리인은 조사자의 의견에 따라 연구의 모든 측면을 완료하고 연구 방문 일정을 준수하고 이전 의료 기록에 대한 액세스 제공을 포함하여 연구 프로토콜에서 요구하는 평가를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다. 역사적 성장, 생화학적, 방사선학적 데이터 및 질병 이력 수집을 위해.

제외 기준:

  1. 소아 피험자의 법적 대리인이 피험자의 경구 인산염 및/또는 약리학적 비타민 D 대사 산물 또는 유사체(예: 칼시트리올, 알파칼시돌) 계획된 치료 시작 전 최소 1주 동안 및 연구 기간 동안.
  2. 조산 소아 환자(임신 37주 이전에 출생한 것으로 정의)
  3. 연령 조정된 정상 범위보다 높은 혈청 크레아티닌 및 연령 조정된 정상 범위보다 낮은 추정 GFR(Bedside Schwartz 방정식을 사용하여 계산됨)으로 측정된 신장 기능 손상.
  4. 신장 초음파에서 신석회증의 존재.
  5. 저칼슘혈증 또는 고칼슘혈증, 연령 조정 정상 한계를 벗어난 혈청 칼슘 수치로 정의됩니다.
  6. 연구 참여를 방해하거나 피험자 안전에 영향을 미칠 동시 질병 또는 상태의 존재.
  7. 감염 또는 알려진 면역 결핍에 대한 소인.
  8. 사용 가능한 주사 부위에 심한 피부 상태.
  9. 스크리닝 전 30일 이내에 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트에 대한 요구 사항.
  10. 대사성 골 질환, 영양 구루병 및/또는 스크리닝 및/또는 베이스라인에서 XLH 이외의 다른 원인의 골감소증.
  11. LLN 미만의 25-하이드록시비타민 D(25(OH)D)의 혈청 수준은 조사자의 의견에 따라 임상적으로 유의합니다.
  12. 조사자에 의해 결정된 XLH와 관련되지 않은 임의의 부갑상선기능항진증의 증거.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료
6개월 초과~12개월 미만의 소아 피험자는 48주 동안 2주마다(Q2W) 피하(SC)로 0.4mg/kg의 시작 용량을 투여받으며 권장에 따라 용량을 0.8mg/kg까지 증량할 수 있습니다. 데이터 안전 관리 위원회(DSMB)의 용량은 혈청 인산염 반응에 따라 최대 2mg/kg까지 증가하거나 0.2mg/kg까지 감소할 수 있습니다. 6개월 미만의 DSMB 피험자는 0.4mg/kg 시작 용량으로 시작하여 48주 동안 2주마다(Q2W) 피하 투여(SC)할 수 있으며 DSMB 및 혈청 인산염 반응에 따라 최대 2mg/kg까지 증가하거나 0.2mg/kg까지 감소할 수 있습니다.
의약품: 부로수맙
Burosumab은 2주마다 SC 주사로 투여되는 10mg/mL, 20mg/mL 또는 30mg/mL 농도의 Burosumab 1mL가 들어 있는 일회용 5ml 바이알에 공급되는 무균 무색 내지 약간 노란색의 방부제가 없는 용액입니다.
다른 이름들:
  • KRN23
  • 크리스비타

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
생후 12개월 미만에서 치료를 시작한 X-연관 저인산혈증(XLH) 소아 피험자에서 부로수맙의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해
기간: 기준선에서 예정된 시점까지(연구 전반에 걸쳐 최대 48주차까지 측정됨).
실험실, 신체 검사, 바이탈 사인, ECG 및 영상 평가에서 임상적으로 유의미한 변화를 포함하는 부작용(AE) 및 심각한 AE(SAE)의 발생률, 빈도 및 중증도
기준선에서 예정된 시점까지(연구 전반에 걸쳐 최대 48주차까지 측정됨).

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12개월 미만의 XLH가 있는 소아 피험자에게 피하(SC) 주사 후 Burosumab의 약동학(PK)을 특성화합니다.
기간: 48주차까지 연구 전반에 걸쳐 측정
겉보기 청소율(CL/F), 겉보기 분포 용적(V/F), 혈청 농도-시간 곡선하 면적(AUC), 최대 혈청 약물 농도(Cmax) 및 기타 매개변수를 포함하는 부로수맙 혈청 농도 및 PK 매개변수는 다음과 같습니다. 적절한.
48주차까지 연구 전반에 걸쳐 측정
12개월 미만에서 치료를 시작한 XLH가 있는 소아 피험자에서 혈청 인산염 및 1,25-디하이드록시비타민 D(1,25[OH]2D)에 대한 Burosumab의 효과를 특성화하기 위해
기간: 20주차, 26주차, 32주차, 40주차, 48주차에 기준선에서 변경
혈청 인산염과 1,25-dihydroxyvitamin D(1,25[OH]2D)의 변화
20주차, 26주차, 32주차, 40주차, 48주차에 기준선에서 변경
구루병 및 골격 기형의 성장, 예방 및/또는 치유에 대한 Burosumab의 임상적 효과를 평가하기 위해
기간: 기준선 및 48주차
혈청 알칼리성 포스파타제(ALP)의 변화.
기준선 및 48주차
구루병 및 골격 기형의 성장, 예방 및/또는 치유에 대한 Burosumab의 임상적 효과를 평가하기 위해
기간: 48주째
RGI-C(Radiograph Global Impression of Change) 스코어링 시스템에 의해 평가된 구루병 중증도의 방사선학적 외관의 외관.
48주째
구루병 및 골격 기형의 성장 및 예방 및/또는 치유에 대한 부로수맙의 임상적 효과를 평가하기 위해
기간: 48주째
총 구루병 심각도 점수(RSS)로 평가된 구루병 심각도의 외관.
48주째
구루병 및 골격 기형의 성장 및 예방 및/또는 치유에 대한 부로수맙의 임상적 효과를 평가하기 위해
기간: 48주째
RGI-C 긴 다리 점수에 의해 결정된 내반슬 슬개골 및 외반슬 슬개골을 포함하는 하지 골격 이상의 변화.
48주째
구루병 및 골격 기형의 성장 및 예방 및/또는 치유에 대한 부로수맙의 임상적 효과를 평가하기 위해
기간: 48주째
기댄 길이(cm), 연령 대비 신장 z-점수 및 백분위수의 변화.
48주째

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 2월 26일

기본 완료 (실제)

2023년 10월 4일

연구 완료 (실제)

2024년 3월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 11월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 12월 3일

처음 게시됨 (실제)

2019년 12월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 11월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 11월 5일

마지막으로 확인됨

2024년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BUR-CL207

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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