Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i skuteczność burosumabu u pacjentów w wieku poniżej 1 roku życia

5 listopada 2024 zaktualizowane przez: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Otwarte, wieloośrodkowe, nierandomizowane badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i skuteczność burosumabu u dzieci w wieku od urodzenia do mniej niż 1 roku życia z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)

Otwarte, wieloośrodkowe, nierandomizowane badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i skuteczność burosumabu u dzieci w wieku od urodzenia do poniżej 1 roku życia z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

BUR-CL207 to wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane badanie fazy 1/2 z udziałem pacjentów pediatrycznych z XLH rozpoczynających leczenie burosumabem w

  • Kohorta 1: dzieci i młodzież z XLH i hipofosfatemią (stężenie fosforanów w surowicy poniżej dolnej granicy normy [DGN] dostosowanej do wieku) w wieku od ≥6 miesięcy do
  • Kohorta 2: dzieci i młodzież z XLH i hipofosfatemią (stężenie fosforanów w surowicy poniżej DGN dostosowanej do wieku) w wieku od ≥6 miesięcy do
  • Kohorta 3: dzieci i młodzież z XLH i hipofosfatemią (stężenie fosforanów w surowicy poniżej DGN dostosowanej do wieku) oraz

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Linz, Austria
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH
  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Centre de reference des maladies renales rares-Hospices Civils de Lyon-Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francja
        • Hopital Kremlin APHP
  • Hiszpania
      • Sevilla, Hiszpania
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
        • Karolinska University Hospital
  • Włochy
      • Rome, Włochy
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci pediatryczni płci męskiej lub żeńskiej, w wieku
  2. Pacjenci pediatryczni z mutacją lub wariantem PHEX o niepewnym znaczeniu u pacjenta lub bezpośrednio spokrewnionego członka rodziny z odpowiednim dziedziczeniem sprzężonym z chromosomem X.
  3. Przedstawienie poziomu fosforanów w surowicy poniżej DGN właściwej dla wieku podczas badań przesiewowych.
  4. Upoważniony przedstawiciel prawny wyraził pisemną świadomą zgodę przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur związanych z badaniami.
  5. Prawnie upoważniony przedstawiciel musi, w opinii Badacza, chcieć i być w stanie ukończyć wszystkie aspekty badania, przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych i spełniać oceny wymagane przez protokół badania, w tym zapewniać dostęp do wcześniejszej dokumentacji medycznej do gromadzenia historycznych danych dotyczących wzrostu, danych biochemicznych i radiograficznych oraz historii chorób.

Kryteria wyłączenia:

  1. Prawnie upoważniony przedstawiciel pacjenta pediatrycznego nie chce lub nie może przerwać leczenia pacjenta doustnym fosforanem i/lub farmakologicznym metabolitem lub analogiem witaminy D (np. kalcytriol, alfakalcydol) przez co najmniej 1 tydzień przed planowanym rozpoczęciem leczenia i przez cały czas trwania badania.
  2. Pacjenci pediatryczni urodzeni przedwcześnie (zdefiniowani jako urodzeni przed 37 tygodniem ciąży) w wieku chronologicznym
  3. Upośledzenie czynności nerek mierzone jako stężenie kreatyniny w surowicy powyżej zakresu normy dostosowanego do wieku i oszacowany GFR (obliczony przy użyciu równania Schwartza przy łóżku pacjenta) poniżej zakresu normy dostosowanego do wieku.
  4. Obecność wapnicy nerek w USG nerek.
  5. Hipokalcemia lub hiperkalcemia, zdefiniowana jako stężenie wapnia w surowicy przekraczające normy dostosowane do wieku.
  6. Obecność współistniejącej choroby lub stanu, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub wpłynąć na bezpieczeństwo uczestników.
  7. Predyspozycje do infekcji lub stwierdzony niedobór odporności.
  8. Ciężkie stany dermatologiczne w dostępnych miejscach wstrzyknięcia.
  9. Użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  10. Metaboliczna choroba kości, krzywica żywieniowa i/lub osteopenia innego pochodzenia niż XLH podczas badania przesiewowego i/lub na początku badania.
  11. Stężenia 25-hydroksywitaminy D (25(OH)D) w surowicy poniżej DGN, które w opinii Badacza są istotne klinicznie.
  12. Dowody na jakąkolwiek nadczynność przytarczyc niezwiązaną z XLH, zgodnie z ustaleniami badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie
Dzieci w wieku od > = 6 miesięcy do < 12 miesięcy otrzymają dawkę początkową 0,4 mg/kg mc. podawaną podskórnie co 2 tygodnie (Q2W) przez 48 tygodni z możliwością zwiększenia dawki do 0,8 mg/kg mc. na zalecenie Rady Zarządzania Bezpieczeństwem Danych (DSMB). Dawkę można zwiększyć maksymalnie do 2 mg/kg mc. lub zmniejszyć do 0,2 mg/kg mc., w zależności od odpowiedzi fosforanowej w surowicy. Zgodnie z zaleceniami DSMB osoby w wieku poniżej 6 miesięcy mogą następnie rozpocząć od dawki początkowej 0,4 mg/kg podawanej podskórnie (SC) co 2 tygodnie (Q2W) przez 48 tygodni z opcją zwiększenia dawki do 0,8 mg/kg zgodnie z zaleceniami DSMB i można zwiększyć maksymalnie do 2 mg/kg lub zmniejszyć do 0,2 mg/kg, w zależności od odpowiedzi fosforanowej w surowicy.
Lek: Burosumab
Burosumab to sterylny, klarowny, bezbarwny do lekko żółtego roztwór bez środków konserwujących, dostarczany w jednorazowych fiolkach o pojemności 5 ml zawierających 1 ml burosumabu w stężeniu 10 mg/ml, 20 mg/ml lub 30 mg/ml, podawany we wstrzyknięciach podskórnych co 2 tygodnie.
Inne nazwy:
  • KRN23
  • Crysvita

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji burosumabu u dzieci i młodzieży z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH) rozpoczynających leczenie w wieku poniżej 12 miesięcy
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do zaplanowanych punktów czasowych (mierzonych w trakcie badania do 48. tygodnia).
Częstość występowania, częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych AE (SAE), w tym klinicznie istotne zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, fizykalnych, parametrów życiowych, EKG i ocen obrazowych
Od linii podstawowej do zaplanowanych punktów czasowych (mierzonych w trakcie badania do 48. tygodnia).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Charakterystyka farmakokinetyki (PK) burosumabu po wstrzyknięciu podskórnym (sc) dzieciom z XLH w wieku poniżej 12 miesięcy.
Ramy czasowe: Mierzono w trakcie badania do 48. tygodnia
Stężenia burosumabu w surowicy i parametry farmakokinetyczne, w tym pozorny klirens (CL/F), pozorna objętość dystrybucji (V/F), pole pod krzywą zależności stężenia w surowicy od czasu (AUC), maksymalne stężenie leku w surowicy (Cmax) i inne parametry, jak odpowiedni.
Mierzono w trakcie badania do 48. tygodnia
Charakterystyka wpływu burosumabu na stężenie fosforanów w surowicy i 1,25-dihydroksywitaminy D (1,25[OH]2D) u dzieci i młodzieży z XLH rozpoczynających leczenie w wieku poniżej 12 miesięcy
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej w 20, 26, 32, 40 i 48 tygodniu
Zmiany stężenia fosforanów w surowicy i 1,25-dihydroksywitaminy D (1,25[OH]2D)
Zmiana od wartości wyjściowej w 20, 26, 32, 40 i 48 tygodniu
Ocena wpływu klinicznego burosumabu na wzrost oraz zapobieganie i/lub gojenie krzywicy i deformacji szkieletu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
Zmiana aktywności fosfatazy alkalicznej (ALP) w surowicy.
Wartość wyjściowa i tydzień 48
Ocena wpływu klinicznego burosumabu na wzrost oraz zapobieganie i/lub gojenie krzywicy i deformacji szkieletu
Ramy czasowe: W 48 tygodniu
Wygląd w obrazie radiologicznym nasilenia krzywicy oceniany za pomocą systemu punktacji Radiograph Global Impression of Change (RGI-C).
W 48 tygodniu
Ocena klinicznego wpływu burosumabu na wzrost oraz zapobieganie i/lub gojenie krzywicy i deformacji szkieletu
Ramy czasowe: W 48 tygodniu
Pojawienie się ciężkości krzywicy oceniane na podstawie całkowitego wskaźnika nasilenia krzywicy (RSS).
W 48 tygodniu
Ocena klinicznego wpływu burosumabu na wzrost oraz zapobieganie i/lub gojenie krzywicy i deformacji szkieletu
Ramy czasowe: W 48 tygodniu
Zmiana nieprawidłowości szkieletu kończyn dolnych, w tym szpotawości kolana i koślawości kolana, określona na podstawie wyniku RGI-C dla kończyn długich.
W 48 tygodniu
Ocena klinicznego wpływu burosumabu na wzrost oraz zapobieganie i/lub gojenie krzywicy i deformacji szkieletu
Ramy czasowe: W 48 tygodniu
Zmiana długości w pozycji leżącej w cm, z-score wzrostu w stosunku do wieku i percentyle.
W 48 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

7 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BUR-CL207

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X (XLH)

Badania kliniczne na Burosumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Africa

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj