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Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Burosumab bei Patienten unter 1 Jahr

21. November 2023 aktualisiert von: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Eine offene, multizentrische, nicht randomisierte Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Burosumab bei pädiatrischen Patienten von der Geburt bis zum Alter von unter 1 Jahr mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH)

Eine offene, multizentrische, nicht randomisierte Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Burosumab bei pädiatrischen Patienten von der Geburt bis unter 1 Jahr mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH)

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

BUR-CL207 ist eine multizentrische, unverblindete, nicht randomisierte Phase-1/2-Studie bei pädiatrischen Patienten mit XLH, die eine Behandlung mit Burosumab beginnen

  • Kohorte 1: pädiatrische Probanden mit XLH und Hypophosphatämie (Serumphosphat unter der altersangepassten unteren Normgrenze [LLN]) und einem Alter von ≥ 6 Monaten bis
  • Kohorte 2: Kinder und Jugendliche mit XLH und Hypophosphatämie (Serumphosphat unter dem altersangepassten LLN) und einem Alter von ≥ 6 Monaten bis
  • Kohorte 3: pädiatrische Probanden mit XLH und Hypophosphatämie (Serumphosphat unter dem altersangepassten LLN) und

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Centre de reference des maladies renales rares-Hospices Civils de Lyon-Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Kremlin APHP
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden
        • Karolinska University Hospital
  • Spanien
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Österreich
      • Linz, Österreich
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 3 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche pädiatrische Probanden im Alter
  2. Pädiatrische Probanden mit PHEX-Mutation oder -Variante von ungewisser Signifikanz entweder bei dem Probanden oder einem direkt verwandten Familienmitglied mit entsprechender X-chromosomaler Vererbung.
  3. Präsentieren von Serumphosphatwerten unterhalb des altersspezifischen LLN beim Screening.
  4. Ein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter hat vor allen forschungsbezogenen Verfahren eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung erteilt.
  5. Ein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter muss nach Meinung des Prüfarztes willens und in der Lage sein, alle Aspekte der Studie abzuschließen, den Studienbesuchsplan einzuhalten und die im Studienprotokoll vorgeschriebenen Bewertungen einzuhalten, einschließlich der Gewährung des Zugangs zu früheren Krankenakten für die Sammlung historischer Wachstums-, biochemischer und radiographischer Daten und der Krankheitsgeschichte.

Ausschlusskriterien:

  1. Der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter des pädiatrischen Probanden ist nicht willens oder nicht in der Lage, die Behandlung des Probanden mit oralem Phosphat und/oder pharmakologischem Vitamin-D-Metaboliten oder -Analogon (z. Calcitriol, Alfacalcidol) für mindestens 1 Woche vor geplantem Behandlungsbeginn und für die Dauer der Studie.
  2. Frühgeborene pädiatrische Patienten (definiert als vor der 37. Schwangerschaftswoche geboren) mit einem chronologischen Alter von
  3. Beeinträchtigung der Nierenfunktion, gemessen als Serumkreatinin über dem altersangepassten Normalbereich und geschätzte GFR (berechnet mit der Bedside-Schwartz-Gleichung) unter dem altersangepassten Normalbereich.
  4. Vorhandensein von Nephrokalzinose im Nierenultraschall.
  5. Hypokalzämie oder Hyperkalzämie, definiert als Serumkalziumspiegel außerhalb der altersangepassten Normalgrenzen.
  6. Vorhandensein einer gleichzeitigen Krankheit oder eines Zustands, der die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen würde.
  7. Veranlagung zu Infektionen oder bekannter Immunschwäche.
  8. Schwere dermatologische Zustände über den verfügbaren Injektionsstellen.
  9. Verwendung eines Prüfprodukts oder Prüfmedizingeräts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen.
  10. Metabolische Knochenerkrankung, ernährungsbedingte Rachitis und/oder Osteopenie anderen Ursprungs als XLH beim Screening und/oder Baseline.
  11. Serumspiegel von 25-Hydroxyvitamin D (25(OH)D) unterhalb der LLN, die nach Meinung des Prüfarztes klinisch signifikant sind.
  12. Hinweise auf Hyperparathyreoidismus, der nicht mit XLH assoziiert ist, wie vom Prüfarzt festgestellt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung
Kinder > = 6 Monate bis < 12 Monate erhalten 48 Wochen lang alle 2 Wochen (Q2W) eine Anfangsdosis von 0,4 mg/kg subkutan (sc) verabreicht, mit der Möglichkeit, die Dosis auf Empfehlung auf 0,8 mg/kg zu erhöhen des Data Safety Management Board (DSMB). Die Dosis kann je nach Serumphosphatreaktion entweder auf maximal 2 mg/kg erhöht oder auf 0,2 mg/kg verringert werden. Auf Empfehlung des DSMB können Probanden < 6 Monate dann mit einer subkutan verabreichten Anfangsdosis von 0,4 mg/kg (s.c.) alle 2 Wochen (Q2W) für 48 Wochen beginnen, mit der Option, auf Empfehlung des DSMB und auf 0,8 mg/kg erhöht zu werden kann je nach Serumphosphatreaktion entweder auf maximal 2 mg/kg erhöht oder auf 0,2 mg/kg gesenkt werden.
Arzneimittel: Burosumab
Burosumab ist eine sterile, klare, farblose bis leicht gelbe und konservierungsmittelfreie Lösung, die in 5-ml-Durchstechflaschen zum einmaligen Gebrauch mit 1 ml Burosumab in einer Konzentration von 10 mg/ml, 20 mg/ml oder 30 mg/ml geliefert wird und alle 2 Wochen durch subkutane Injektionen verabreicht wird.
Andere Namen:
  • KRN23
  • Crysvita

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Burosumab bei pädiatrischen Patienten mit X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH), die mit der Behandlung unter 12 Monaten beginnen
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu den geplanten Zeitpunkten (gemessen während der gesamten Studie bis Woche 48).
Häufigkeit, Häufigkeit und Schweregrad von unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden UEs (SAEs), einschließlich klinisch signifikanter Veränderungen in Labor, körperlichen Untersuchungen, Vitalfunktionen, EKGs und bildgebenden Beurteilungen
Von der Baseline bis zu den geplanten Zeitpunkten (gemessen während der gesamten Studie bis Woche 48).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Burosumab nach subkutaner (sc) Injektion bei pädiatrischen Probanden mit XLH unter 12 Monaten.
Zeitfenster: Gemessen während der gesamten Studie bis Woche 48
Burosumab-Serumkonzentrationen und PK-Parameter, einschließlich scheinbare Clearance (CL/F), scheinbares Verteilungsvolumen (V/F), Fläche unter der Serumkonzentrations-Zeit-Kurve (AUC), maximale Wirkstoffkonzentration im Serum (Cmax) und andere Parameter, wie z angemessen.
Gemessen während der gesamten Studie bis Woche 48
Charakterisierung der Wirkung von Burosumab auf Serumphosphat und 1,25-Dihydroxyvitamin D (1,25[OH]2D) bei pädiatrischen Probanden mit XLH, die mit der Behandlung unter 12 Monaten beginnen
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert in Woche 20, 26, 32, 40 und 48
Veränderungen von Serumphosphat und 1,25-Dihydroxyvitamin D (1,25[OH]2D)
Änderung vom Ausgangswert in Woche 20, 26, 32, 40 und 48
Bewertung der klinischen Wirkungen von Burosumab auf das Wachstum und die Prävention und/oder Heilung von Rachitis und Skelettdeformitäten
Zeitfenster: Baseline und Woche 48
Veränderung der alkalischen Phosphatase im Serum (ALP).
Baseline und Woche 48
Bewertung der klinischen Wirkungen von Burosumab auf das Wachstum und die Prävention und/oder Heilung von Rachitis und Skelettdeformitäten
Zeitfenster: In Woche 48
Erscheinungsbild im Röntgenbild des Schweregrads der Rachitis, wie durch das Scoring-System Radiograph Global Impression of Change (RGI-C) bewertet.
In Woche 48
Bewertung der klinischen Wirkungen von Burosumab auf das Wachstum und die Vorbeugung und/oder Heilung von Rachitis und Skelettdeformitäten
Zeitfenster: In Woche 48
Das Auftreten des Rachitis-Schweregrads, bewertet durch den Gesamt-Rachitis-Schweregrad-Score (RSS).
In Woche 48
Bewertung der klinischen Wirkungen von Burosumab auf das Wachstum und die Vorbeugung und/oder Heilung von Rachitis und Skelettdeformitäten
Zeitfenster: In Woche 48
Veränderung der Skelettanomalien der unteren Extremitäten, einschließlich Genu varum und Genu valgus, wie durch den RGI-C-Score für lange Beine bestimmt.
In Woche 48
Bewertung der klinischen Wirkungen von Burosumab auf das Wachstum und die Vorbeugung und/oder Heilung von Rachitis und Skelettdeformitäten
Zeitfenster: In Woche 48
Veränderung der Liegeradlänge in cm, Größe-für-Alter Z-Scores und Perzentile.
In Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Februar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. Oktober 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BUR-CL207

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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