Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффективности буросумаба у пациентов в возрасте до 1 года

5 ноября 2024 г. обновлено: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Фаза 1/2, открытое, многоцентровое, нерандомизированное исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффективности буросумаба у педиатрических пациентов от рождения до возраста менее 1 года с Х-сцепленной гипофосфатемией (XLH)

Фаза 1/2, открытое, многоцентровое, нерандомизированное исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффективности буросумаба у педиатрических пациентов от рождения до возраста менее 1 года с Х-сцепленной гипофосфатемией (XLH)

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

BUR-CL207 — это многоцентровое открытое нерандомизированное исследование фазы 1/2 у педиатрических пациентов с XLH, начавших лечение бурозумабом в

  • Когорта 1: педиатрические субъекты с XLH и гипофосфатемией (фосфат в сыворотке ниже нижнего предела нормы, скорректированного по возрасту [LLN]), и возраст от ≥6 месяцев до
  • Когорта 2: педиатрические субъекты с XLH и гипофосфатемией (сывороточный фосфат ниже скорректированного по возрасту LLN) и возраст от ≥6 месяцев до
  • Когорта 3: педиатрические субъекты с XLH и гипофосфатемией (фосфат сыворотки ниже скорректированного по возрасту LLN) и

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Linz, Австрия
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH
  • Испания
      • Sevilla, Испания
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Италия
      • Rome, Италия
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Франция
      • Lyon, Франция
        • Centre de reference des maladies renales rares-Hospices Civils de Lyon-Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Франция
        • Hopital Kremlin APHP
  • Швеция
      • Stockholm, Швеция
        • Karolinska University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 2 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Педиатрические субъекты мужского или женского пола в возрасте
  2. Субъекты-педиатры с мутацией или вариантом PHEX неопределенного значения либо у субъекта, либо у непосредственного члена семьи с соответствующим Х-сцепленным наследованием.
  3. Представление уровней фосфатов в сыворотке ниже возрастной НГН при скрининге.
  4. Уполномоченный по закону представитель предоставил письменное информированное согласие до проведения любых процедур, связанных с исследованием.
  5. Законно уполномоченный представитель должен, по мнению Исследователя, быть готовым и способным завершить все аспекты исследования, придерживаться графика учебных визитов и выполнять оценки, требуемые протоколом исследования, включая предоставление доступа к предыдущим медицинским записям. для сбора истории роста, биохимических и рентгенографических данных и истории болезни.

Критерий исключения:

  1. Законный представитель педиатрического субъекта не желает или не может остановить лечение субъекта пероральным фосфатом и/или фармакологическим метаболитом или аналогом витамина D (например, кальцитриол, альфакальцидол) не менее чем за 1 неделю до запланированного начала лечения и на протяжении всего исследования.
  2. Недоношенные педиатрические пациенты (определяемые как родившиеся до 37 недель беременности) с хронологическим возрастом
  3. Нарушение функции почек, измеренное как уровень креатинина в сыворотке выше нормального диапазона, скорректированного по возрасту, и расчетная СКФ (рассчитанная с использованием уравнения Шварца у постели больного) ниже нормального диапазона, скорректированного по возрасту.
  4. Наличие нефрокальциноза на УЗИ почек.
  5. Гипокальциемия или гиперкальциемия, определяемая как уровень кальция в сыворотке крови, выходящий за пределы нормы, скорректированной по возрасту.
  6. Наличие сопутствующего заболевания или состояния, которое может помешать участию в исследовании или повлиять на безопасность субъекта.
  7. Предрасположенность к инфекции или известный иммунодефицит.
  8. Тяжелые дерматологические состояния в местах инъекций.
  9. Использование любого исследуемого продукта или исследуемого медицинского устройства в течение 30 дней до скрининга или потребность в любом исследуемом агенте до завершения всех запланированных оценок исследования.
  10. Метаболическое заболевание костей, алиментарный рахит и/или остеопения другого происхождения, кроме XLH, при скрининге и/или исходном уровне.
  11. Уровни 25-гидроксивитамина D (25(OH)D) в сыворотке крови ниже НГН, что, по мнению исследователя, является клинически значимым.
  12. Доказательства любого гиперпаратиреоза, не связанного с XLH, как определено исследователем.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Уход
Дети в возрасте от > = 6 месяцев до < 12 месяцев будут получать начальную дозу 0,4 мг/кг, вводимую подкожно (п/к) каждые 2 недели (каждые 2 недели) в течение 48 недель с возможностью увеличения дозы до 0,8 мг/кг по рекомендации. Совета по управлению безопасностью данных (DSMB). Доза может быть увеличена до максимальной 2 мг/кг или снижена до 0,2 мг/кг в зависимости от реакции фосфатов в сыворотке. По рекомендации DSMB субъекты < 6 месяцев могут начать с начальной дозы 0,4 мг/кг, вводимой подкожно (п/к) каждые 2 недели (каждые 2 недели) в течение 48 недель с возможностью увеличения до 0,8 мг/кг по рекомендации DSMB и может быть увеличена до максимальной 2 мг/кг или снижена до 0,2 мг/кг в зависимости от реакции фосфатов в сыворотке.
Лекарство: Буросумаб
Буросумаб представляет собой стерильный прозрачный раствор от бесцветного до слегка желтого цвета, не содержащий консервантов, поставляемый в одноразовых флаконах объемом 5 мл, содержащих 1 мл буросумаба в концентрации 10 мг/мл, 20 мг/мл или 30 мг/мл, которые вводят подкожно каждые 2 недели.
Другие имена:
  • КРН23
  • Крисвита

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить безопасность и переносимость буросумаба у детей с Х-сцепленной гипофосфатемией (XLH), начинающих лечение в возрасте до 12 месяцев.
Временное ограничение: От исходного уровня до запланированных моментов времени (измеряется на протяжении всего исследования до 48-й недели).
Частота, частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) и серьезных НЯ (СНЯ), включая клинически значимые изменения в лабораторных исследованиях, физикальном обследовании, основных показателях жизнедеятельности, ЭКГ и визуализационных оценках.
От исходного уровня до запланированных моментов времени (измеряется на протяжении всего исследования до 48-й недели).

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) буросумаба после подкожной (п/к) инъекции у детей с XLH в возрасте до 12 месяцев.
Временное ограничение: Измерялось на протяжении всего исследования до 48 недели.
Концентрации буросумаба в сыворотке и фармакокинетические параметры, включая кажущийся клиренс (CL/F), кажущийся объем распределения (V/F), площадь под кривой зависимости концентрации в сыворотке от времени (AUC), максимальную концентрацию лекарственного средства в сыворотке (Cmax) и другие параметры, такие как соответствующий.
Измерялось на протяжении всего исследования до 48 недели.
Охарактеризовать влияние бурозумаба на сывороточный фосфат и 1,25-дигидроксивитамин D (1,25[OH]2D) у детей с XLH, начинающих лечение в возрасте до 12 месяцев.
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 20, 26, 32, 40 и 48 неделе
Изменения сывороточного фосфата и 1,25-дигидроксивитамина D (1,25[OH]2D)
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 20, 26, 32, 40 и 48 неделе
Оценить клинические эффекты буросумаба на рост и профилактику и/или заживление рахита и деформаций скелета.
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 48
Изменение уровня щелочной фосфатазы (ЩФ) в сыворотке крови.
Исходный уровень и неделя 48
Оценить клинические эффекты буросумаба на рост и профилактику и/или заживление рахита и деформаций скелета.
Временное ограничение: На 48 неделе
Рентгенологическая картина тяжести рахита, оцениваемая по шкале общего впечатления об изменениях на рентгенограмме (RGI-C).
На 48 неделе
Оценить клинические эффекты бурозумаба на рост и профилактику и/или заживление рахита и деформаций скелета.
Временное ограничение: На 48 неделе
Степень тяжести рахита оценивают по общей шкале тяжести рахита (RSS).
На 48 неделе
Оценить клинические эффекты бурозумаба на рост и профилактику и/или заживление рахита и деформаций скелета.
Временное ограничение: На 48 неделе
Изменение скелетных аномалий нижних конечностей, включая genu varum и genu valgus, определяемое по шкале RGI-C для длинных ног.
На 48 неделе
Оценить клинические эффекты бурозумаба на рост и профилактику и/или заживление рахита и деформаций скелета.
Временное ограничение: На 48 неделе
Изменение длины тела в положении лежа в сантиметрах, z-значений роста и возраста и процентилей.
На 48 неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 февраля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 октября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

6 марта 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 ноября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 декабря 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 декабря 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

7 ноября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 ноября 2024 г.

Последняя проверка

1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BUR-CL207

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться