Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a burosumab biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és hatékonyságának értékelésére 1 évnél fiatalabb betegeknél

2024. november 5. frissítette: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Fázis 1/2, nyílt, többközpontú, nem randomizált vizsgálat a burosumab biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és hatékonyságának felmérésére X-kapcsolt hypophosphataemiában (XLH) szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél a születéstől az 1 éves korig

Fázis 1/2, nyílt, többközpontú, nem randomizált vizsgálat a burosumab biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és hatékonyságának felmérésére X-hez kötött hipofoszfatémiában (XLH) szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél születéstől 1 éves korig

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A BUR-CL207 egy többközpontú, nyílt elrendezésű, nem randomizált, 1./2. fázisú vizsgálat XLH-ban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeken, akik burosumab-kezelést kezdenek

  • 1. kohorsz: XLH-ban és hipofoszfatémiában szenvedő gyermekek (a szérum foszfáttartalma a normál alsó határa alatt van [LLN]), életkora ≥6 hónapostól
  • 2. kohorsz: XLH-s és hypophosphataemiás (szérumfoszfát az életkorral kiigazított LLN alatti) gyermekkori alanyok, akik életkora ≥6 hónapos és
  • 3. kohorsz: XLH-ban és hipofoszfatémiában szenvedő gyermekek (szérum foszfátszintje az életkorhoz igazított LLN alatt van), és

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

16

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Linz, Ausztria
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Egyesült Királyság
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
      • Manchester, Egyesült Királyság
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Franciaország
      • Lyon, Franciaország
        • Centre de reference des maladies renales rares-Hospices Civils de Lyon-Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Franciaország
        • Hopital Kremlin APHP
  • Olaszország
      • Rome, Olaszország
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Spanyolország
      • Sevilla, Spanyolország
        • Hospital Virgen Del Rocio
  • Svédország
      • Stockholm, Svédország
        • Karolinska University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy női gyermekgyógyászati ​​alanyok, életkorban
  2. Gyermekgyógyászati ​​alanyok PHEX mutációval vagy bizonytalan jelentőségű variánssal akár az alanyban, akár egy közvetlenül rokon családtagban, megfelelő X-hez kötött öröklődéssel.
  3. A szérum foszfátszintje a korspecifikus LLN alatt van a szűréskor.
  4. A törvényesen felhatalmazott képviselő írásos beleegyezését adta a kutatással kapcsolatos eljárások előtt.
  5. A törvényesen felhatalmazott képviselőnek a vizsgáló véleménye szerint készen kell állnia és képesnek kell lennie a vizsgálat minden aspektusának elvégzésére, be kell tartania a tanulmányi látogatás ütemtervét, és meg kell felelnie a vizsgálati protokollban előírt értékeléseknek, beleértve a korábbi egészségügyi dokumentációhoz való hozzáférést is. növekedési, biokémiai és radiográfiai adatok és betegségtörténeti adatok gyűjtésére.

Kizárási kritériumok:

  1. A gyermekgyógyászati ​​alany törvényesen felhatalmazott képviselője nem akarja vagy nem tudja leállítani az alany orális foszfáttal és/vagy farmakológiai D-vitamin metabolitjával vagy analógjával (pl. kalcitriol, alfacalcidol) a tervezett kezelés megkezdése előtt legalább 1 hétig és a vizsgálat időtartama alatt.
  2. Koraszülött gyermekek (amelyek a terhesség 37. hete előtt születtek), időrendi életkoruk:
  3. A vesefunkció károsodása az életkorhoz igazított normál tartomány feletti szérum kreatinin-értékben és az életkorhoz igazított normál tartomány alatti becsült GFR-ben (a Bedside Schwartz-egyenlet alapján számítva).
  4. Nephrocalcinosis jelenléte a vese ultrahangján.
  5. Hipokalcémia vagy hiperkalcémia, a szérum kalciumszintje az életkorhoz igazított normál határokon kívül.
  6. Egyidejű betegség vagy állapot jelenléte, amely megzavarná a vizsgálatban való részvételt vagy befolyásolná az alany biztonságát.
  7. Fertőzésekre való hajlam vagy ismert immunhiány.
  8. Súlyos bőrgyógyászati ​​betegségek a rendelkezésre álló injekciós helyeken.
  9. Bármely vizsgálati termék vagy vizsgálati orvostechnikai eszköz használata a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy bármely vizsgálati szerre vonatkozó követelmény az összes tervezett vizsgálati értékelés befejezése előtt.
  10. Metabolikus csontbetegség, táplálkozási angolkór és/vagy az XLH-tól eltérő eredetű osteopenia a szűréskor és/vagy az alapállapotban.
  11. A 25-hidroxi-D-vitamin (25(OH)D) szérumszintje az LLN alatt van, amely a vizsgáló véleménye szerint klinikailag szignifikáns.
  12. A vizsgáló által meghatározott, XLH-val nem összefüggő hyperparathyreosis bizonyítéka.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés
A > = 6 hónapos és < 12 hónapos korú gyermekek 0,4 mg/ttkg kezdő adagot kapnak szubkután (SC) beadva 2 hetente (Q2W) 48 héten keresztül, és lehetőség van arra, hogy az adagot 0,8 mg/ttkg-ra emeljék az ajánlás alapján. az Adatbiztonsági Igazgatási Tanács (DSMB). Az adag legfeljebb 2 mg/kg-ig növelhető, vagy 0,2 mg/kg-ra csökkenthető a szérum foszfátválasztól függően. A DSMB-s alanyok javaslatára a 6 hónaposnál fiatalabbak 0,4 mg/ttkg kezdő dózissal kezdhetők, szubkután (SC) beadva 2 hetente (Q2W) 48 héten keresztül, és a DSMB javaslatára 0,8 mg/kg-ra növelhető. a szérum foszfátválasztól függően maximum 2 mg/kg-ig növelhető, vagy 0,2 mg/kg-ra csökkenthető.
Drog: Burosumab
A burosumab steril, tiszta, színtelen vagy enyhén sárgás, tartósítószer-mentes oldat, egyszer használatos, 5 ml-es injekciós üvegekben, amelyek 1 ml burosumabot tartalmaznak 10 mg/ml, 20 mg/ml vagy 30 mg/ml koncentrációban, 2 hetente szubkután injekcióban beadva.
Más nevek:
  • KRN23
  • Crysvita

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A burosumab biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése X-kapcsolt hipofoszfatémiában (XLH) szenvedő gyermekeknél, akik 12 hónapos kor alatt kezdik meg a kezelést
Időkeret: Az alapvonaltól a tervezett időpontig (a vizsgálat során a 48. hétig mérve).
A nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása, gyakorisága és súlyossága, beleértve a laboratóriumi, fizikális vizsgálatok, életjelek, EKG és képalkotó vizsgálatok klinikailag jelentős változásait
Az alapvonaltól a tervezett időpontig (a vizsgálat során a 48. hétig mérve).

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A burosumab farmakokinetikájának (PK) jellemzése szubkután (SC) injekciót követően 12 hónaposnál fiatalabb XLH-ban szenvedő gyermekeknél.
Időkeret: A vizsgálat során a 48. hétig mérve
A burosumab szérumkoncentrációi és farmakokinetikai paraméterei, beleértve a látszólagos clearance-t (CL/F), a látszólagos eloszlási térfogatot (V/F), a szérumkoncentráció-idő görbe alatti területet (AUC), a maximális szérum gyógyszerkoncentrációt (Cmax) és egyéb paramétereket, mint pl. megfelelő.
A vizsgálat során a 48. hétig mérve
A Burosumab szérumfoszfátra és 1,25-dihidroxi-D-vitaminra (1,25[OH]2D) kifejtett hatásának jellemzése XLH kezelést 12 hónapos kor alatt kezdődő gyermekeknél
Időkeret: Változás az alaphelyzethez képest a 20., 26., 32., 40. és 48. héten
Változások a szérum foszfátban és az 1,25-dihidroxi-D-vitaminban (1,25[OH]2D)
Változás az alaphelyzethez képest a 20., 26., 32., 40. és 48. héten
A Burosumab klinikai hatásainak felmérése az angolkór és a csontváz deformitások növekedésére, megelőzésére és/vagy gyógyulására
Időkeret: Alapállapot és 48. hét
A szérum alkalikus foszfatáz (ALP) változása.
Alapállapot és 48. hét
A Burosumab klinikai hatásainak felmérése az angolkór és a csontváz deformitások növekedésére, megelőzésére és/vagy gyógyulására
Időkeret: A 48. héten
Megjelenés az angolkór súlyosságának radiográfiás megjelenésében a Radiograph Global Impression of Change (RGI-C) pontozási rendszer alapján.
A 48. héten
A burosumab klinikai hatásainak felmérése a növekedésre, valamint az angolkór és a csontváz deformitások megelőzésére és/vagy gyógyulására
Időkeret: A 48. héten
Az angolkór súlyossági foka a teljes angolkór súlyossági pontszámmal (RSS) mérve.
A 48. héten
A burosumab klinikai hatásainak felmérése a növekedésre, valamint az angolkór és a csontváz deformitások megelőzésére és/vagy gyógyulására
Időkeret: A 48. héten
Változás az alsó végtag csontrendszeri rendellenességeiben, beleértve a genu varumot és a genu valgust, az RGI-C hosszú láb pontszáma alapján.
A 48. héten
A burosumab klinikai hatásainak felmérése a növekedésre, valamint az angolkór és a csontváz deformitások megelőzésére és/vagy gyógyulására
Időkeret: A 48. héten
A fekvőtámasz hosszának változása cm-ben, a testmagasság és az életkor szerinti z-pontszámok és százalékos értékek.
A 48. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. február 26.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. október 4.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. március 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. november 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. december 3.

Első közzététel (Tényleges)

2019. december 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. november 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. november 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BUR-CL207

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel