リソソーム蓄積症における補体活性化 (CATALYST)
2021年6月2日 更新者：Melbourne Health
リソソーム蓄積症 (LSD) は、複数の臓器に影響を与える炎症と早期死亡に関連する単一遺伝子疾患です。
病気の経過を変えることができる治療法はほとんどなく、治療の標的とすることができる病因の新しい段階を特定する緊急の必要性があります。
補体系は新規であり、LSD の炎症と細胞損傷の主要な要因として非常にもっともらしいです。
この研究では、健康な対照と比較して、ファブリー病 (FD)、ゴーシェ病 (GD)、ニーマン・ピック病 C 型 (NPC) 患者の補体活性化状態を評価します。
これは、リソソームに「保存された」物質に対する炎症反応を含む重要な病態生理学的プロセスが共有される、リソソーム蓄積障害の全範囲にわたる標的補体阻害を通じて、計り知れない臨床的利益をもたらす可能性があります。
調査の概要
詳細な説明
これは、FD、GD、または NPC と診断された 16 歳以上の患者を対象とした単一施設の横断的観察研究です。 この研究の研究仮説は次のとおりです。
- この補体は、特に補体 C5 レベルを含めて、リソソーム蓄積障害 FD、GD、および NPC の患者で過剰に活性化されます。
- その補体の活性化は、膜結合複合体 (MAC/C5b-9) を介した細胞毒性や C5aR を介した炎症などの下流のエフェクター メカニズムを介して、LSD の組織損傷を引き起こします。
この研究の目的は、健常対照者と比較して、FD、GD、および NPC 患者における C5 レベルを含む補体活性化の増強を示すことです。
この研究の研究アッセイには、ELISA を使用して測定された血漿可溶性 C5b-9 (sC6b-9) レベルの主要結果測定が含まれます。 このアッセイは、重要な活性化産物であるC5b-9の血漿中の高感度検出に基づいて、進行中のC5活性化がin vivoで発生している程度を測定します。 非定型溶血性尿毒症症候群 (aHUS) および C3 糸球体症 (C3G) の患者コホートで以前に実証されたように、アッセイは、無病対照と比較してスフィンゴ糖脂質症患者の血漿 sC5b-9 レベルの上昇を示すと予想されます。 追加の補体活性化産物は、ELISAによる血漿C3aおよびC5aレベル、ならびに全身C5a生成およびC5aR1発現のマーカーとしての細胞内白血球C5a濃度を含む二次エンドポイントとして評価されます。
研究の種類
観察的
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3050
- The Royal Melbourne Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
15年～68年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
-FD、GD、またはNPCの患者、および年齢と性別が一致したコントロールの同意
説明
包含基準:
- FD、GD、またはNPCの以前の診断を受けたすべての同意患者が研究に含まれます。 コントロール参加者は健康なボランティアになります。
除外基準:
- 同意が得られない患者、または血液検査または尿検査を実施できない患者は除外されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースコントロール
- 時間の展望：断面図
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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研究対象
D型ファブリー病、ゴーシェ病、ニーマン・ピック病の患者
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補体活性化状態を評価するための血液および尿検査
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コントロール
研究対象者と年齢および性別が一致
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補体活性化状態を評価するための血液および尿検査
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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可溶性C5b-9の変化
時間枠：ベースラインで
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最大8か月までの単一の時点での被験者と対照の間のsC5b-9の差
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ベースラインで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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その他の補体バイオマーカー
時間枠：最大8か月までの単一の時点での被験者と対照の間のC3aとC5aの差
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血清C3aおよびC5a
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最大8か月までの単一の時点での被験者と対照の間のC3aとC5aの差
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2020年9月30日
一次修了 (予想される)
2021年2月26日
研究の完了 (予想される)
2021年4月30日
試験登録日
最初に提出
2019年12月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年12月4日
最初の投稿 (実際)
2019年12月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年6月2日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Royal_Melbourne
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
IPD 共有なし
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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