Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kiegészítő aktiválás a lizoszómális tárolási zavarokban (CATALYST)

2021. június 2. frissítette: Melbourne Health
A lizoszómális tárolási zavarok (LSD) olyan monogén rendellenességek, amelyek több szervet érintő gyulladással és korai halállal társulnak. Kevés olyan kezelés áll rendelkezésre, amely módosíthatja a betegség lefolyását, és sürgősen szükség van a patogenezis új, terápiásan célozható lépéseinek azonosítására. A komplementrendszer új és nagyon valószínű, hogy az LSD-k gyulladásának és sejtkárosodásának elsődleges mozgatórugója. Ez a vizsgálat a Fabry-kórban (FD), Gaucher-kórban (GD) és C típusú Niemann-Pick-kórban (NPC) szenvedő betegek komplementaktivációs állapotát értékeli, összehasonlítva az egészséges kontrollokkal. Ez óriási klinikai előnyökkel járhat a célzott komplement gátlás révén a lizoszómális raktározási rendellenességek teljes spektrumában, amelyben megosztják a kulcsfontosságú patofiziológiai folyamatokat, beleértve a lizoszómálisan „tárolt” anyagokra adott gyulladásos választ.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy egyközpontos, keresztmetszeti megfigyeléses vizsgálat olyan 16 év feletti betegeken, akiknél FD, GD vagy NPC diagnosztizálták. A tanulmány kutatási hipotézisei a következők:

  1. Ez a komplement túlzottan aktiválódik, beleértve a specifikusan komplement C5-szintet is, az FD, GD és NPC lizoszómális tárolási zavarokban szenvedő betegeknél.
  2. Ez a komplement aktiváció szövetsérülést okoz az LSD-ben a downstream effektor mechanizmusokon keresztül, beleértve a membránkötő komplex (MAC/C5b-9) által közvetített citotoxicitást és a C5aR által közvetített gyulladást.

A vizsgálat célja, hogy FD-ben, GD-ben és NPC-ben szenvedő betegeknél fokozott komplementaktivációt mutasson, beleértve a C5-szintet is, az egészséges kontrollokhoz képest.

Ennek a tanulmánynak a kutatási vizsgálatai magukban foglalják a plazmában oldható C5b-9 (sC6b-9) szintek elsődleges kimenetelét, ELISA-val mérve. Ez a vizsgálat azt méri, hogy a folyamatban lévő C5-aktiváció milyen mértékben megy végbe in vivo a C5b-9 kulcsaktivációs termék plazmában történő érzékeny kimutatása alapján. A vizsgálat várhatóan megemelkedett plazma sC5b-9 szintet fog mutatni glikoszfingolipidózisban szenvedő betegeknél a betegségmentes kontrollokhoz képest, amint azt korábban az atípusos hemolitikus urémiás szindrómában (aHUS) és C3 glomerulopathiában (C3G) szenvedő betegek csoportjaiban kimutatták. Másodlagos végpontként további komplement aktivációs termékeket értékelnek, beleértve a plazma C3a és C5a szintjét ELISA-val, valamint az intracelluláris leukocita C5a koncentrációt a szisztémás C5a képződés és a C5aR1 expresszió markereként.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

13 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

FD-ben, GD-ben vagy NPC-ben szenvedő betegek beleegyezése, valamint az életkornak és nemnek megfelelő kontrollok

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Minden beleegyező beteget bevonnak a vizsgálatba, akinek előzetesen FD, GD vagy NPC diagnosztizáltak. A kontroll résztvevői egészséges önkéntesek lesznek.

Kizárási kritériumok:

  • Azok a betegek, akik nem tudnak beleegyezést adni, vagy nem tudnak vér- vagy vizeletvizsgálatot végezni, kizárásra kerülnek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Case-Control
  • Időperspektívák: Keresztmetszeti

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Tantárgyak tanulmányozása
D típusú Fabry-kórban, Gaucher-kórban vagy Niemann-Pick-kórban szenvedő betegek
Diagnosztikai vizsgálat: A mérések kiegészítése
Vér- és vizeletvizsgálatok a komplement aktiválási állapotának felmérésére
Vezérlők
Életkor és nem illesztve a tanulmányi tárgyakhoz
Diagnosztikai vizsgálat: A mérések kiegészítése
Vér- és vizeletvizsgálatok a komplement aktiválási állapotának felmérésére

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az oldható C5b-9 változása
Időkeret: Az alapállapotban
Az sC5b-9 különbsége az alanyok és a kontrollok között egyetlen időpontban, legfeljebb 8 hónapig
Az alapállapotban

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Egyéb komplementer biomarkerek
Időkeret: A C3a és C5a különbsége az alanyok és a kontrollok között egyetlen időpontban, legfeljebb 8 hónapig
C3a és C5a szérum
A C3a és C5a különbsége az alanyok és a kontrollok között egyetlen időpontban, legfeljebb 8 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Melbourne Health

Együttműködők

Sanofi

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Thomas D Barbour, MBBS, Melbourne Health

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2020. szeptember 30.

Elsődleges befejezés (Várható)

2021. február 26.

A tanulmány befejezése (Várható)

2021. április 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. december 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. december 4.

Első közzététel (Tényleges)

2019. december 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 2.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Royal_Melbourne

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

IPD terv leírása

Nincs IPD megosztás

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel