Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Complementaire activering bij de lysosomale opslagstoornissen (CATALYST)

2 juni 2021 bijgewerkt door: Melbourne Health
De lysosomale stapelingsstoornissen (LSD's) zijn monogene aandoeningen die verband houden met ontstekingen die meerdere organen aantasten en vroegtijdig overlijden. Er zijn maar weinig behandelingen beschikbaar die het ziekteverloop kunnen veranderen, en er is een dringende behoefte om nieuwe stappen in de pathogenese te identificeren die therapeutisch kunnen worden gericht. Het complementsysteem is nieuw en zeer aannemelijk als een primaire aanjager van ontsteking en cellulair letsel in de LSD's. Deze studie beoordeelt de toestand van complementactivatie bij patiënten met de ziekte van Fabry (FD), de ziekte van Gaucher (GD) en de ziekte van Niemann-Pick, type C (NPC), in vergelijking met gezonde controles. Dit heeft het potentieel voor immens klinisch voordeel door gerichte complementremming over het volledige spectrum van lysosomale stapelingsstoornissen, waarbij belangrijke pathofysiologische processen, waaronder de ontstekingsreactie op lysosomaal 'opgeslagen' materialen, worden gedeeld.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een single-center, cross-sectionele observationele studie bij patiënten ouder dan 16 jaar met de diagnose FD, GD of NPC. De onderzoekshypothesen van dit onderzoek zijn:

  1. Dat complement wordt overmatig geactiveerd, ook op specifiek complement C5-niveau, bij patiënten met de lysosomale stapelingsziekten FD, GD en NPC.
  2. Die complementactivering veroorzaakt weefselbeschadiging in de LSD's via stroomafwaartse effectormechanismen, waaronder membraanaanhechtingscomplex (MAC/C5b-9)-gemedieerde cytotoxiciteit en C5aR-gemedieerde ontsteking.

De studie heeft tot doel verbeterde complementactivatie aan te tonen, ook op C5-niveau, bij patiënten met FD, GD en NPC in vergelijking met gezonde controles.

De onderzoeksassays voor deze studie omvatten de primaire uitkomstmaat van in plasma oplosbare C5b-9 (sC6b-9) niveaus gemeten met behulp van ELISA. Deze assay meet de mate waarin voortdurende C5-activering in vivo plaatsvindt op basis van gevoelige detectie in plasma van het belangrijkste activeringsproduct C5b-9. De assay zou naar verwachting verhoogde plasma-sC5b-9-spiegels laten zien bij patiënten met de glycosfingolipidosen in vergelijking met ziektevrije controles, zoals eerder werd aangetoond in patiëntencohorten met atypisch hemolytisch uremiesyndroom (aHUS) en C3-glomerulopathie (C3G). Aanvullende complementactiveringsproducten zullen worden beoordeeld als secundaire eindpunten, waaronder plasma C3a- en C5a-niveaus door middel van ELISA, en intracellulaire leukocyten C5a-concentratie als een marker van systemische C5a-generatie en C5aR1-expressie.

Studietype

Observationeel

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

15 jaar tot 68 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Instemmende patiënten met FD, GD of NPC, en qua leeftijd en geslacht gematchte controles

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle instemmende patiënten met een eerdere diagnose van FD, GD of NPC zullen in het onderzoek worden opgenomen. Controledeelnemers zullen gezonde vrijwilligers zijn.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die geen toestemming kunnen geven of geen bloed- of urineonderzoek kunnen doen, worden uitgesloten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-control
  • Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Bestudeer onderwerpen
Patiënten met de ziekte van Fabry, de ziekte van Gaucher of de ziekte van Niemann-Pick, type D
Diagnostische toets: Vul metingen aan
Bloed- en urinetests om de status van complementactivatie te beoordelen
Controles
Leeftijd en geslacht afgestemd op proefpersonen
Diagnostische toets: Vul metingen aan
Bloed- en urinetests om de status van complementactivatie te beoordelen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in oplosbaar C5b-9
Tijdsspanne: Bij basislijn
Verschil in sC5b-9 tussen proefpersonen en controles op een enkel tijdstip tot 8 maanden
Bij basislijn

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Andere complement biomarkers
Tijdsspanne: Verschil in C3a en C5a tussen proefpersonen en controles op een enkel tijdstip tot 8 maanden
Serum C3a en C5a
Verschil in C3a en C5a tussen proefpersonen en controles op een enkel tijdstip tot 8 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Melbourne Health

Medewerkers

Sanofi

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Thomas D Barbour, MBBS, Melbourne Health

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

30 september 2020

Primaire voltooiing (Verwacht)

26 februari 2021

Studie voltooiing (Verwacht)

30 april 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 december 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Royal_Melbourne

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Beschrijving IPD-plan

Geen IPD delen

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Lysosomale stapelingsziekten

Klinische onderzoeken op Vul metingen aan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ethiopia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren