- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT04189601
리소좀 축적 장애에서 보체 활성화 (CATALYST)
2021년 6월 2일 업데이트: Melbourne Health
리소좀 축적 장애(LSD)는 여러 기관에 영향을 미치는 염증 및 조기 사망과 관련된 단일 발생 장애입니다.
질병 과정을 수정할 수 있는 치료법은 거의 없으며 치료적으로 표적화할 수 있는 병인의 새로운 단계를 확인하는 것이 시급합니다.
보완 시스템은 LSD에서 염증 및 세포 손상의 주요 동인으로서 새롭고 매우 타당합니다.
이 연구는 건강한 대조군과 비교하여 파브리병(FD), 고셔병(GD) 및 니만-픽병, C형(NPC) 환자의 보체 활성화 상태를 평가합니다.
이것은 리소좀에 '저장된' 물질에 대한 염증 반응을 포함하는 주요 병태생리학적 과정이 공유되는 리소좀 축적 장애의 전체 스펙트럼에 걸쳐 표적화된 보체 억제를 통해 엄청난 임상적 이점에 대한 잠재력을 가지고 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 FD, GD 또는 NPC로 진단된 16세 이상의 환자를 대상으로 한 단일 센터 횡단면 관찰 연구입니다. 본 연구의 연구 가설은 다음과 같다.
- 그 보체는 리소좀 축적 장애 FD, GD 및 NPC가 있는 환자에서 특이적으로 보체 C5 수준을 포함하여 과도하게 활성화됩니다.
- 그 보체 활성화는 막 부착 복합체(MAC/C5b-9)-매개 세포독성 및 C5aR-매개 염증을 포함하는 다운스트림 이펙터 메커니즘을 통해 LSD에서 조직 손상을 유도합니다.
이 연구는 건강한 대조군과 비교하여 FD, GD 및 NPC 환자에서 C5 수준을 포함하여 향상된 보체 활성화를 보여주는 것을 목표로 합니다.
이 연구를 위한 연구 분석에는 ELISA를 사용하여 측정된 혈장 용해성 C5b-9(sC6b-9) 수준의 주요 결과 측정이 포함됩니다. 이 검정은 주요 활성화 생성물 C5b-9의 혈장에서의 민감한 검출에 기초하여 진행 중인 C5 활성화가 생체 내에서 일어나는 정도를 측정한다. 분석은 비정형 용혈성 요독증 증후군(aHUS) 및 C3 사구체병증(C3G)의 환자 코호트에서 이전에 입증된 바와 같이 질병이 없는 대조군과 비교하여 글리코스핑고지질증 환자에서 혈장 sC5b-9 수치가 상승할 것으로 예상됩니다. 추가 보체 활성화 제품은 ELISA에 의한 혈장 C3a 및 C5a 수준 및 전신 C5a 생성 및 C5aR1 발현의 마커로서 세포내 백혈구 C5a 농도를 포함하는 2차 종점으로서 평가될 것이다.
연구 유형
관찰
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
15년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
FD, GD 또는 NPC와 동의한 환자, 연령 및 성별 일치 대조군
설명
포함 기준:
- FD, GD 또는 NPC의 사전 진단을 받은 모든 동의 환자가 연구에 포함될 것입니다. 대조군 참가자는 건강한 지원자가 될 것입니다.
제외 기준:
- 동의를 제공할 수 없거나 혈액 또는 소변 검사를 수행할 수 없는 환자는 제외됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 컨트롤
- 시간 관점: 단면
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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연구 주제
파브리병, 고셔병 또는 니만-픽병 D형 환자
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보체 활성화 상태를 평가하기 위한 혈액 및 소변 검사
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통제 수단
연구 대상에 일치하는 연령 및 성별
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보체 활성화 상태를 평가하기 위한 혈액 및 소변 검사
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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가용성 C5b-9의 변화
기간: 기준선에서
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최대 8개월의 단일 시점에서 피험자와 대조군 사이의 sC5b-9의 차이
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기준선에서
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
---|---|---|
기타 보완 바이오마커
기간: 최대 8개월의 단일 시점에서 피험자와 대조군 사이의 C3a 및 C5a의 차이
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혈청 C3a 및 C5a
|
최대 8개월의 단일 시점에서 피험자와 대조군 사이의 C3a 및 C5a의 차이
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2020년 9월 30일
기본 완료 (예상)
2021년 2월 26일
연구 완료 (예상)
2021년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 12월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 12월 4일
처음 게시됨 (실제)
2019년 12월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 2일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
- 정신 질환
- 심혈관 질환
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- 대사 질환
- 뇌혈관 장애
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- 고셔병
- 약물의 생리적 효과
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- 보완 시스템 단백질
기타 연구 ID 번호
- Royal_Melbourne
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
IPD 계획 설명
IPD 공유 없음
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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리소좀 축적병에 대한 임상 시험
-
University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국