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Komplementaktivierung bei lysosomalen Speicherstörungen (CATALYST)

2. Juni 2021 aktualisiert von: Melbourne Health
Die lysosomalen Speicherkrankheiten (LSDs) sind monogene Störungen, die mit einer Entzündung, die mehrere Organe betrifft, und einem frühen Tod einhergehen. Es stehen nur wenige Behandlungen zur Verfügung, die den Krankheitsverlauf verändern können, und es besteht ein dringender Bedarf, neue Schritte in der Pathogenese zu identifizieren, die therapeutisch angegangen werden können. Das Komplementsystem ist neu und höchst plausibel als primärer Auslöser von Entzündungen und Zellschädigungen bei LSDs. Diese Studie bewertet den Zustand der Komplementaktivierung bei Patienten mit Morbus Fabry (FD), Morbus Gaucher (GD) und Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) im Vergleich zu gesunden Kontrollpersonen. Dies hat das Potenzial für einen immensen klinischen Nutzen durch gezielte Komplementhemmung über das gesamte Spektrum lysosomaler Speichererkrankungen hinweg, bei denen wichtige pathophysiologische Prozesse, einschließlich der Entzündungsreaktion auf lysosomal „gespeicherte“ Materialien, gemeinsam sind.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine monozentrische Querschnitts-Beobachtungsstudie bei Patienten > 16 Jahre, bei denen FD, GD oder NPC diagnostiziert wurden. Die Forschungshypothesen dieser Studie lauten:

  1. Dieses Komplement wird bei Patienten mit den lysosomalen Speicherkrankheiten FD, GD und NPC übermäßig aktiviert, einschließlich auf der Ebene des spezifischen Komplements C5.
  2. Diese Komplementaktivierung führt zu Gewebeverletzungen in den LSDs über nachgeschaltete Effektormechanismen, einschließlich Membranattach-Komplex (MAC/C5b-9)-vermittelter Zytotoxizität und C5aR-vermittelter Entzündung.

Die Studie zielt darauf ab, bei Patienten mit FD, GD und NPC im Vergleich zu gesunden Kontrollpersonen eine verbesserte Komplementaktivierung, einschließlich auf C5-Ebene, zu zeigen.

Die Forschungsassays für diese Studie beinhalten die primäre Ergebnismessung der plasmalöslichen C5b-9 (sC6b-9)-Spiegel, die mit ELISA gemessen wurden. Dieser Assay misst das Ausmaß, in dem die fortlaufende C5-Aktivierung in vivo auftritt, basierend auf dem empfindlichen Nachweis des Schlüsselaktivierungsprodukts C5b-9 im Plasma. Es ist zu erwarten, dass der Assay erhöhte sC5b-9-Plasmaspiegel bei Patienten mit Glykosphingolipidosen im Vergleich zu krankheitsfreien Kontrollen zeigt, wie zuvor in Patientenkohorten mit atypischem hämolytischem Urämie-Syndrom (aHUS) und C3-Glomerulopathie (C3G) gezeigt wurde. Zusätzliche Komplementaktivierungsprodukte werden als sekundäre Endpunkte bewertet, darunter Plasma-C3a- und -C5a-Spiegel durch ELISA und die intrazelluläre Leukozyten-C5a-Konzentration als Marker für die systemische C5a-Erzeugung und C5aR1-Expression.

Studientyp

Beobachtungs

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

13 Jahre bis 66 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Einwilligende Patienten mit FD, GD oder NPC sowie alters- und geschlechtsangepasste Kontrollen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle einwilligenden Patienten mit einer vorherigen Diagnose von FD, GD oder NPC werden in die Studie aufgenommen. Kontrollteilnehmer werden gesunde Freiwillige sein.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die nicht in der Lage sind, eine Einwilligung zu erteilen oder einen Blut- oder Urintest durchzuführen, werden ausgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Fallkontrolle
  • Zeitperspektiven: Querschnitt

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Studienfächer
Patienten mit Morbus Fabry, Morbus Gaucher oder Niemann-Pick-Krankheit, Typ D
Diagnosetest: Ergänzen Sie Messungen
Blut- und Urintests zur Beurteilung des Komplementaktivierungszustands
Kontrollen
Alters- und geschlechtsangepasst an die Studienteilnehmer
Diagnosetest: Ergänzen Sie Messungen
Blut- und Urintests zur Beurteilung des Komplementaktivierungszustands

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des löslichen C5b-9
Zeitfenster: An der Grundlinie
Unterschied in sC5b-9 zwischen Probanden und Kontrollen zu einem einzigen Zeitpunkt bis zu 8 Monate
An der Grundlinie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Andere Komplement-Biomarker
Zeitfenster: Unterschied in C3a und C5a zwischen Probanden und Kontrollen zu einem einzigen Zeitpunkt bis zu 8 Monate
Serum C3a und C5a
Unterschied in C3a und C5a zwischen Probanden und Kontrollen zu einem einzigen Zeitpunkt bis zu 8 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Melbourne Health

Mitarbeiter

Sanofi

Ermittler

  • Hauptermittler: Thomas D Barbour, MBBS, Melbourne Health

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

30. September 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

26. Februar 2021

Studienabschluss (Voraussichtlich)

30. April 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Royal_Melbourne

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Beschreibung des IPD-Plans

Kein IPD-Sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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