- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT04189601
Активация комплемента при лизосомных расстройствах накопления (CATALYST)
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это одноцентровое перекрестное обсервационное исследование с участием пациентов старше 16 лет с диагнозом БФ, БГ или НПК. Исследовательские гипотезы этого исследования:
- Этот комплемент чрезмерно активируется, в том числе на уровне специфического комплемента С5, у пациентов с лизосомными заболеваниями накопления FD, GD и NPC.
- Эта активация комплемента вызывает повреждение тканей при LSD с помощью нижестоящих эффекторных механизмов, включая опосредованную комплексом прикрепления к мембране (MAC/C5b-9) цитотоксичность и опосредованное C5aR воспаление.
Исследование направлено на то, чтобы показать усиленную активацию комплемента, в том числе на уровне С5, у пациентов с БФ, БГ и НПК по сравнению со здоровым контролем.
Исследовательские анализы для этого исследования включают первичную оценку уровня растворимого C5b-9 (sC6b-9) в плазме, измеренного с помощью ELISA. Этот анализ измеряет степень, в которой текущая активация C5 происходит in vivo, на основе чувствительного обнаружения в плазме ключевого продукта активации C5b-9. Ожидается, что анализ покажет повышенные уровни sC5b-9 в плазме у пациентов с гликосфинголипидозом по сравнению с контрольной группой без признаков заболевания, как это было ранее продемонстрировано в когортах пациентов с синдромом атипичной гемолитической уремии (aHUS) и гломерулопатией C3 (C3G). Дополнительные продукты активации комплемента будут оцениваться как вторичные конечные точки, включая уровни C3a и C5a в плазме с помощью ELISA и внутриклеточную концентрацию C5a в лейкоцитах как маркер системной генерации C5a и экспрессии C5aR1.
Тип исследования
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- В исследование будут включены все давшие согласие пациенты с предшествующим диагнозом БФ, БГ или РНГ. Участниками контроля будут здоровые добровольцы.
Критерий исключения:
- Пациенты, которые не могут дать согласие или выполнить анализ крови или мочи, будут исключены.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Кейс-контроль
- Временные перспективы: Поперечный разрез
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Предметы изучения
Пациенты с болезнью Фабри, болезнью Гоше или болезнью Нимана-Пика, тип D
|
Анализы крови и мочи для оценки состояния активации комплемента
|
Элементы управления
Соответствует возрасту и полу субъектам исследования
|
Анализы крови и мочи для оценки состояния активации комплемента
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Изменение растворимого C5b-9
Временное ограничение: На исходном уровне
|
Разница в sC5b-9 между субъектами и контролем в один момент времени до 8 месяцев
|
На исходном уровне
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Другие биомаркеры комплемента
Временное ограничение: Разница в C3a и C5a между субъектами и контролем в один момент времени до 8 месяцев
|
Сыворотка C3a и C5a
|
Разница в C3a и C5a между субъектами и контролем в один момент времени до 8 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Thomas D Barbour, MBBS, Melbourne Health
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Психические расстройства
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Метаболические заболевания
- Цереброваскулярные расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Лимфатические заболевания
- Нейрокогнитивные расстройства
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Нарушения липидного обмена
- Слабоумие
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Сфинголипидозы
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Церебральные заболевания мелких сосудов
- Липидозы
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Лобно-височная долевая дегенерация
- Гистиоцитоз, нелангергансовоклеточный
- Гистиоцитоз
- Лобно-височная деменция
- Болезнь Фабри
- Выберите болезнь мозга
- Лизосомальные болезни накопления
- Болезни Ниманна-Пика
- Болезнь Ниманна-Пика, тип А
- Болезнь Ниманна-Пика, тип C
- Болезнь Гоше
- Физиологические эффекты лекарств
- Иммунологические факторы
- Белки системы комплемента
Другие идентификационные номера исследования
- Royal_Melbourne
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .