Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Komplementaktivering i lysosomale opbevaringsforstyrrelser (CATALYST)

2. juni 2021 opdateret af: Melbourne Health
De lysosomale lagringsforstyrrelser (LSD'er) er monogene lidelser forbundet med inflammation, der påvirker flere organer, og tidlig død. Få behandlinger er tilgængelige, der kan ændre sygdomsforløbet, og der er et presserende behov for at identificere nye trin i patogenesen, som kan målrettes terapeutisk. Komplementsystemet er nyt og meget plausibelt som en primær drivkraft for inflammation og cellulær skade i LSD'erne. Denne undersøgelse vurderer komplementaktiveringstilstanden hos patienter med Fabrys sygdom (FD), Gauchers sygdom (GD) og Niemann-Picks sygdom, type C (NPC), med sammenligning med raske kontroller. Dette har potentialet til enorme kliniske fordele gennem målrettet komplementhæmning på tværs af hele spektret af lysosomale lagringsforstyrrelser, hvor vigtige patofysiologiske processer, herunder den inflammatoriske respons på lysosomalt 'lagrede' materialer, deles.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkeltcenter, tværsnitsobservationsstudie i patienter >16 år diagnosticeret med FD, GD eller NPC. Forskningshypoteserne i denne undersøgelse er:

  1. Det komplement er overdrevent aktiveret, herunder på det specifikke komplement C5-niveau, hos patienter med de lysosomale lagringsforstyrrelser FD, GD og NPC.
  2. Denne komplementaktivering driver vævsskade i LSD'erne via nedstrøms effektormekanismer, herunder membranvedhæftningskompleks (MAC/C5b-9)-medieret cytotoksicitet og C5aR-medieret inflammation.

Studiet har til formål at vise øget komplementaktivering, herunder på C5-niveau, hos patienter med FD, GD og NPC sammenlignet med raske kontroller.

Forskningsassays for denne undersøgelse inkluderer det primære resultatmål for plasmaopløselige C5b-9 (sC6b-9) niveauer målt ved hjælp af ELISA. Dette assay måler i hvilken grad igangværende C5-aktivering forekommer in vivo baseret på følsom påvisning i plasma af nøgleaktiveringsproduktet C5b-9. Analysen forventes at vise forhøjede plasma-sC5b-9-niveauer hos patienter med glycosphingolipidoserne sammenlignet med sygdomsfri kontroller, som det tidligere er påvist i patientkohorter med atypisk hæmolytisk uræmisyndrom (aHUS) og C3-glomerulopati (C3G). Yderligere komplementaktiveringsprodukter vil blive vurderet som sekundære endepunkter, herunder plasma C3a og C5a niveauer ved ELISA, og intracellulær leukocyt C5a koncentration som en markør for systemisk C5a generering og C5aR1 ekspression.

Undersøgelsestype

Observationel

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år til 68 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Samtykke patienter med FD, GD eller NPC, og alders- og kønsmatchede kontroller

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle samtykkende patienter med en forudgående diagnose FD, GD eller NPC vil blive inkluderet i undersøgelsen. Kontroldeltagere vil være raske frivillige.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der ikke er i stand til at give samtykke eller udføre en blod- eller urinprøve, vil blive udelukket.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Tværsnit

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Studiefag
Patienter med Fabrys sygdom, Gauchers sygdom eller Niemann-Pick sygdom, type D
Diagnostisk test: Suppler målinger
Blod- og urinprøver for at vurdere komplementaktiveringstilstanden
Kontrolelementer
Alders- og køn matchet til studiefag
Diagnostisk test: Suppler målinger
Blod- og urinprøver for at vurdere komplementaktiveringstilstanden

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i opløseligt C5b-9
Tidsramme: Ved baseline
Forskel i sC5b-9 mellem forsøgspersoner og kontroller på et enkelt tidspunkt op til 8 måneder
Ved baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andre supplerer biomarkører
Tidsramme: Forskel i C3a og C5a mellem forsøgspersoner og kontroller på et enkelt tidspunkt op til 8 måneder
Serum C3a og C5a
Forskel i C3a og C5a mellem forsøgspersoner og kontroller på et enkelt tidspunkt op til 8 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Melbourne Health

Samarbejdspartnere

Sanofi

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Thomas D Barbour, MBBS, Melbourne Health

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

30. september 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

26. februar 2021

Studieafslutning (Forventet)

30. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. december 2019

Først opslået (Faktiske)

6. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Royal_Melbourne

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Ingen IPD-deling

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lysosomale opbevaringssygdomme

Kliniske forsøg med Suppler målinger

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner