V122IまたはT60A変異を伴うATTRvアミロイドーシスの多発神経障害患者におけるパチシランの有効性を評価するための多施設観察研究
2022年6月3日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
V122IまたはT60A変異を伴う遺伝性トランスサイレチン媒介性（ATTRv）アミロイドーシスの多発神経障害患者におけるパチシランの有効性を評価する第4相多施設観察研究
V122IまたはT60A変異を有する多発神経障害を伴うATTRvアミロイドーシス患者におけるパチシランの有効性を評価すること。 検索戦略:
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
67
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Clinical Trial Site
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San Diego、California、アメリカ、92103
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Clinical Trial Site
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Connecticut
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Farmington、Connecticut、アメリカ、06030
- Clinical Trial Site
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Clinical Trial Site
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Tampa、Florida、アメリカ、33609
- Clinical Trial Site
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Georgia
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Braselton、Georgia、アメリカ、30517
- Clinical Trial Site
-
Macon、Georgia、アメリカ、31201
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Clinical Trial Site
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Clinical Trial Site
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-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Clinical Trial Site
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- Clinical Trial Site
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64111
- Clinical Trial Site
-
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- Clinical Trial Site
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Allentown、Pennsylvania、アメリカ、18103
- Clinical Trial Site
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Bethlehem、Pennsylvania、アメリカ、18015
- Clinical Trial Site
-
Lancaster、Pennsylvania、アメリカ、17602
- Clinical Trial Site
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Germantown、Tennessee、アメリカ、38138
- Clinical Trial Site
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78756
- Clinical Trial Site
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Clinical Trial Site
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Clinical Trial Site
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-V122IまたはT60A変異を有する多発神経障害を伴うATTRvアミロイドーシスの参加者
説明
包含基準:
- -多発神経障害を伴うATTRvアミロイドーシスと診断され、V122IまたはT60A変異が記録されている
- ベースラインでの I-IIIB の PND スコア。
3 つのコホートのいずれかにおける市販のパチシランへの曝露:
- 前向きコホート：登録時にパチシランによる治療を開始する意思があり、パチシラン治療を受けていない。
- 混合コホート：現在、研究登録時に12か月未満の市販のパチシラン療法を受けています。
- レトロスペクティブコホート：登録時の現在の治療状況に関係なく、研究登録の少なくとも12か月前に市販のパチシラン治療を受けました。
除外基準:
- -ニューヨーク心臓協会（NYHA）の心不全分類≥3
- カルノフスキー パフォーマンス ステータス (KPS) <60%
- 不安定なうっ血性心不全 (CHF)
- -既知の原発性アミロイドーシス（AL）または軟髄膜アミロイドーシス
- 以前の主要臓器移植
- 以前に受け取ったパチシラン
- -TTRサイレンシング療法による以前の治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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パティシランの前向きコホート
-商業的なパチシラン療法を開始する意図を持った研究登録時にパチシランに未経験の患者。
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静脈内使用のためのパチシラン脂質複合体注射
他の名前：
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パティシラン混合コホート
-現在、研究登録時に12か月未満の市販のパチシラン療法を受けている患者。
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静脈内使用のためのパチシラン脂質複合体注射
他の名前：
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Patisiran 回顧コホート
-登録時の現在の治療状況に関係なく、研究登録前に少なくとも12か月間市販のパチシラン療法を受けている患者。
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静脈内使用のためのパチシラン脂質複合体注射
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインと比較して、12か月で安定または改善された多発神経障害障害（PND）スコアを持つ参加者の割合
時間枠：ベースライン、12か月目
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PND スコア: ステージ 0 = 症状なし、ステージ 1 = 感覚障害はあるが歩行能力は維持されている、ステージ 2 = 歩行能力は低下しているが、杖や松葉杖を使わずに歩く能力がある、ステージ 3A/B = 1 本または 2 本の杖を使用して歩行しているまたは松葉杖、ステージ 4 = 車椅子または寝たきりに限定。
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ベースライン、12か月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年12月18日
一次修了 (実際)
2022年5月24日
研究の完了 (実際)
2022年5月24日
試験登録日
最初に提出
2019年12月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年12月13日
最初の投稿 (実際)
2019年12月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年6月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年6月3日
最終確認日
2022年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- ALN-TTR02-012
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。