Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En multicenter observationsundersøgelse for at evaluere effektiviteten af ​​Patisiran hos patienter med polyneuropati af ATTRv amyloidose med en V122I eller T60A mutation

3. juni 2022 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

Et fase 4 multicenter observationsstudie for at evaluere effektiviteten af ​​Patisiran hos patienter med polyneuropati af arvelig transthyretinmedieret (ATTRv) amyloidose med en V122I eller T60A mutation

At evaluere effektiviteten af ​​patisiran hos patienter med ATTRv amyloidose med polyneuropati, som har en V122I eller T60A mutation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

67

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Forenede Stater, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Forenede Stater, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Forenede Stater, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Forenede Stater, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Forenede Stater, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forenede Stater, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med ATTRv amyloidose med polyneuropati, som har en V122I eller T60A mutation

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med ATTRv amyloidose med polyneuropati, med en dokumenteret V122I eller T60A mutation
  • PND-score af I-IIIB ved baseline.

  • Eksponering for kommerciel patisiran i en af ​​de 3 kohorter:

    • Prospektiv kohorte: Naiv over for patisiranbehandling på tidspunktet for indskrivningen med intention om at påbegynde behandling med patisiran.
    • Blandet kohorte: I øjeblikket i kommerciel patisiranbehandling i mindre end 12 måneder ved studieindskrivning.
    • Retrospektiv kohorte: Udsat for kommerciel patisiranbehandling i mindst 12 måneder før studieindskrivning, uanset den aktuelle behandlingsstatus ved indskrivningen.

Ekskluderingskriterier:

  • New York Heart Association (NYHA) hjertesvigt klassificering ≥3
  • Karnofsky Performance Status (KPS) <60 %
  • Ustabilt kongestivt hjertesvigt (CHF)
  • Kendt primær amyloidose (AL) eller leptomeningeal amyloidose
  • Tidligere større organtransplantation
  • Tidligere modtaget patisiran
  • Tidligere behandling med en TTR-dæmpningsterapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patisiran prospektiv kohorte
Patienter, der er naive over for patisiran ved studieindskrivning med den hensigt at påbegynde kommerciel patisiranterapi.
Medicin: Patisiran
Patisiran-lipid kompleks injektion, til intravenøs brug
Andre navne:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran blandet kohorte
Patienter, der i øjeblikket er i kommerciel patisiranbehandling i mindre end 12 måneder ved studieindskrivning.
Medicin: Patisiran
Patisiran-lipid kompleks injektion, til intravenøs brug
Andre navne:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran retrospektiv kohorte
Patienter, der har været i kommerciel patisiranbehandling i mindst 12 måneder før studieindskrivning, uanset den aktuelle behandlingsstatus ved indskrivningen.
Medicin: Patisiran
Patisiran-lipid kompleks injektion, til intravenøs brug
Andre navne:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med stabil eller forbedret polyneuropati handicap (PND) score efter 12 måneder i forhold til baseline
Tidsramme: Baseline, måned 12
PND-score: Trin 0=Ingen symptomer, Stadie 1=Sanseforstyrrelser, men bevaret gangevne, Stadie 2=Sænket gangkapacitet, men evnen til at gå uden stok eller krykker, Trin 3A/B=Gå ved hjælp af 1 eller 2 pinde eller krykker, trin 4 = begrænset til kørestol eller sengeliggende.
Baseline, måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

18. december 2019

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

24. maj 2022

Studieafslutning (FAKTISKE)

24. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. december 2019

Først opslået (FAKTISKE)

17. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

6. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2022

Sidst verificeret

1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-TTR02-012

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Patisiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner