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Eine multizentrische Beobachtungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit von Patisiran bei Patienten mit Polyneuropathie der ATTRv-Amyloidose mit einer V122I- oder T60A-Mutation

3. Juni 2022 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Eine multizentrische Beobachtungsstudie der Phase 4 zur Bewertung der Wirksamkeit von Patisiran bei Patienten mit Polyneuropathie der hereditären Transthyretin-vermittelten (ATTRv) Amyloidose mit einer V122I- oder T60A-Mutation

Bewertung der Wirksamkeit von Patisiran bei Patienten mit ATTRv-Amyloidose mit Polyneuropathie, die eine V122I- oder T60A-Mutation aufweisen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

67

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Vereinigte Staaten, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Vereinigte Staaten, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer mit ATTRv-Amyloidose mit Polyneuropathie, die eine V122I- oder T60A-Mutation haben

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnostiziert mit ATTRv-Amyloidose mit Polyneuropathie, mit einer dokumentierten V122I- oder T60A-Mutation
  • PND-Score von I-IIIB zu Studienbeginn.

  • Exposition gegenüber kommerziellem Patisiran in einer der 3 Kohorten:

    • Potenzielle Kohorte: Zum Zeitpunkt der Einschreibung naiv gegenüber der Patisiran-Behandlung mit der Absicht, eine Behandlung mit Patisiran einzuleiten.
    • Gemischte Kohorte: Derzeit unter kommerzieller Patisiran-Therapie für weniger als 12 Monate bei Studieneinschluss.
    • Retrospektive Kohorte: Wurde mindestens 12 Monate vor Studieneinschluss einer kommerziellen Behandlung mit Patisiran ausgesetzt, unabhängig vom aktuellen Behandlungsstatus bei Studieneinschluss.

Ausschlusskriterien:

  • Herzinsuffizienzklassifikation der New York Heart Association (NYHA) ≥3
  • Karnofsky-Leistungsstatus (KPS) <60 %
  • Instabile kongestive Herzinsuffizienz (CHF)
  • Bekannte primäre Amyloidose (AL) oder leptomeningeale Amyloidose
  • Vorherige größere Organtransplantation
  • Zuvor Patisiran erhalten
  • Vorherige Behandlung mit einer TTR-Silencing-Therapie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Perspektivische Patisiran-Kohorte
Patienten, die bei der Aufnahme in die Studie gegenüber Patisiran naiv sind, mit der Absicht, eine kommerzielle Therapie mit Patisiran einzuleiten.
Arzneimittel: Patisiran
Patisiran-Lipid-Komplex-Injektion zur intravenösen Anwendung
Andere Namen:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran gemischte Kohorte
Patienten, die bei Aufnahme in die Studie seit weniger als 12 Monaten eine kommerzielle Therapie mit Patisiran erhalten.
Arzneimittel: Patisiran
Patisiran-Lipid-Komplex-Injektion zur intravenösen Anwendung
Andere Namen:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran Retrospektive Kohorte
Patienten, die vor Studieneinschluss mindestens 12 Monate lang eine kommerzielle Therapie mit Patisiran erhalten haben, unabhängig vom aktuellen Behandlungsstatus bei Studieneinschluss.
Arzneimittel: Patisiran
Patisiran-Lipid-Komplex-Injektion zur intravenösen Anwendung
Andere Namen:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit stabilem oder verbessertem Polyneuropathie-Behinderungs-Score (PND) nach 12 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
PND-Scores: Stadium 0 = keine Symptome, Stadium 1 = Sensibilitätsstörungen, aber erhaltene Gehfähigkeit, Stadium 2 = eingeschränkte Gehfähigkeit, aber Gehfähigkeit ohne Stock oder Krücken, Stadium 3A/B = Gehen mit Hilfe von 1 oder 2 Stöcken oder Krücken, Stufe 4 = an den Rollstuhl gebunden oder bettlägerig.
Grundlinie, Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

18. Dezember 2019

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

24. Mai 2022

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

24. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Dezember 2019

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

17. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

6. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-TTR02-012

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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