Monikeskustutkimustutkimus Patisiranin tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on ATTRv-amyloidoosin polyneuropatia ja V122I- tai T60A-mutaatio
perjantai 3. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Vaiheen 4 monikeskustutkimustutkimus Patisiranin tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on perinnöllisen transtyretiinivälitteisen (ATTRv) amyloidoosin polyneuropatia ja V122I- tai T60A-mutaatio
Patisiranin tehokkuuden arvioiminen potilailla, joilla on ATTRv-amyloidoosi ja polyneuropatia ja joilla on V122I- tai T60A-mutaatio.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
67
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Clinical Trial Site
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Clinical Trial Site
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Clinical Trial Site
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33609
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Braselton, Georgia, Yhdysvallat, 30517
- Clinical Trial Site
-
Macon, Georgia, Yhdysvallat, 31201
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Clinical Trial Site
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Clinical Trial Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
- Clinical Trial Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- Clinical Trial Site
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18103
- Clinical Trial Site
-
Bethlehem, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18015
- Clinical Trial Site
-
Lancaster, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17602
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Yhdysvallat, 38138
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Clinical Trial Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistujat, joilla on ATTRv-amyloidoosi ja polyneuropatia ja joilla on V122I- tai T60A-mutaatio
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ATTRv-amyloidoosi ja polyneuropatia diagnosoitu, dokumentoitu V122I- tai T60A-mutaatio
- PND-pisteet I-IIIB lähtötilanteessa.
Altistuminen kaupalliselle patisiranille yhdessä kolmesta kohortista:
- Tuleva kohortti: Naive Patisiran-hoitoon ilmoittautumishetkellä aikomuksena aloittaa patisiran-hoito.
- Sekakohortti: Tällä hetkellä kaupallisessa patisiran-terapiassa alle 12 kuukauden ajan tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä.
- Retrospektiivinen kohortti: Altistettu kaupalliselle patisiran-hoidolle vähintään 12 kuukauden ajan ennen tutkimukseen ilmoittautumista riippumatta tämänhetkisestä hoidon tilasta ilmoittautumisen yhteydessä.
Poissulkemiskriteerit:
- New York Heart Associationin (NYHA) sydämen vajaatoiminnan luokitus ≥3
- Karnofskyn suorituskykytila (KPS) <60 %
- Epästabiili kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (CHF)
- Tunnettu primaarinen amyloidoosi (AL) tai leptomeningeaalinen amyloidoosi
- Aikaisempi suuri elinsiirto
- Aiemmin saanut patisiran
- Aikaisempi hoito TTR-hiljentävällä terapialla
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Patisiranin tuleva kohortti
Potilaat, jotka ovat naiiveja patisiranille tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä tarkoituksenaan aloittaa kaupallinen patisiran-hoito.
|
Patisiran-lipidikompleksi-injektio suonensisäiseen käyttöön
Muut nimet:
|
|
Patisiran sekakohortti
Potilaat, jotka ovat tällä hetkellä kaupallisessa patisiran-terapiassa alle 12 kuukauden ajan tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä.
|
Patisiran-lipidikompleksi-injektio suonensisäiseen käyttöön
Muut nimet:
|
|
Patisiran retrospektiivinen kohortti
Potilaat, jotka ovat saaneet kaupallista patisiran-hoitoa vähintään 12 kuukautta ennen tutkimukseen ilmoittautumista riippumatta tämänhetkisestä hoidon tilasta ilmoittautumisen yhteydessä.
|
Patisiran-lipidikompleksi-injektio suonensisäiseen käyttöön
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vakaa tai parantunut polyneuropatiavamma (PND) 12 kuukauden kohdalla suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
PND-pisteet: Vaihe 0 = Ei oireita, Vaihe 1 = Aistihäiriöt, mutta kävelykyky säilynyt, Vaihe 2 = Heikentynyt kävelykyky, mutta kyky kävellä ilman keppiä tai kainalosauvoja, Vaihe 3A/B = Kävely 1 tai 2 sauvan avulla tai kainalosauvat, vaihe 4=rajoitettu pyörätuoliin tai vuoteeseen.
|
Perustaso, kuukausi 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Keskiviikko 18. joulukuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 24. toukokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 24. toukokuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 13. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. joulukuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tiistai 17. joulukuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Maanantai 6. kesäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. kesäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Polyneuropatiat
- TTR
- Amyloidoosi
- RNAi terapeuttinen
- Hermoston sairaudet
- ATTR
- Metaboliset sairaudet
- Transtyretiini
- FAP
- V122I
- Transtyretiiniamyloidoosi
- Amyloidin neuropatiat
- Amyloidiset neuropatiat, perhe
- Amyloidoosi, perhe
- Perheen amyloidipolyneuropatiat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- TTR-välitteinen amyloidoosi
- Korvaus valiinista isoleusiiniksi kohdassa 122
- Treoniinin substituutio alaniiniksi kohdassa 60
- T60A
- Ääreishermoston sairaudet
- Proteostaasin puutteet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- ATTRv
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-TTR02-012
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .