Un estudio observacional multicéntrico para evaluar la eficacia de Patisiran en pacientes con polineuropatía de amiloidosis ATTRv con una mutación V122I o T60A
3 de junio de 2022 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Un estudio observacional multicéntrico de fase 4 para evaluar la eficacia de patisiran en pacientes con polineuropatía de amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (ATTRv) con una mutación V122I o T60A
Evaluar la efectividad de patisiran en pacientes con amiloidosis ATTRv con polineuropatía que tienen una mutación V122I o T60A.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
67
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Clinical Trial Site
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San Diego, California, Estados Unidos, 92103
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Clinical Trial Site
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-
Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
- Clinical Trial Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Clinical Trial Site
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
- Clinical Trial Site
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-
Georgia
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Braselton, Georgia, Estados Unidos, 30517
- Clinical Trial Site
-
Macon, Georgia, Estados Unidos, 31201
- Clinical Trial Site
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Clinical Trial Site
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Clinical Trial Site
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Clinical Trial Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Clinical Trial Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Clinical Trial Site
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
- Clinical Trial Site
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Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
- Clinical Trial Site
-
Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18015
- Clinical Trial Site
-
Lancaster, Pennsylvania, Estados Unidos, 17602
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Clinical Trial Site
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Participantes con amiloidosis ATTRv con polineuropatía que tienen una mutación V122I o T60A
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con amiloidosis ATTRv con polineuropatía, con una mutación V122I o T60A documentada
- Puntuación PND de I-IIIB al inicio del estudio.
Exposición a patisirán comercial en una de las 3 cohortes:
- Cohorte prospectiva: Ingenuo al tratamiento con patisiran en el momento de la inscripción con la intención de iniciar el tratamiento con patisiran.
- Cohorte mixta: actualmente en tratamiento comercial con patisiran durante menos de 12 meses en el momento de la inscripción en el estudio.
- Cohorte retrospectiva: Expuesto al tratamiento comercial con patisiran durante al menos 12 meses antes de la inscripción en el estudio, independientemente del estado actual del tratamiento en el momento de la inscripción.
Criterio de exclusión:
- Clasificación de insuficiencia cardíaca de la New York Heart Association (NYHA) ≥3
- Estado de desempeño de Karnofsky (KPS) <60%
- Insuficiencia cardíaca congestiva inestable (CHF)
- Amiloidosis primaria conocida (AL) o amiloidosis leptomeníngea
- Trasplante previo de órgano mayor
- Patisiran recibido previamente
- Tratamiento previo con una terapia silenciadora de TTR
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Cohorte prospectiva de Patisiran
Pacientes que no hayan recibido patisiran en el momento de la inscripción en el estudio con la intención de iniciar una terapia comercial con patisiran.
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Inyección de complejo patisirán-lípido, para uso intravenoso
Otros nombres:
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Cohorte mixta de Patisiran
Pacientes que actualmente reciben terapia comercial con patisiran durante menos de 12 meses al momento de la inscripción en el estudio.
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Inyección de complejo patisirán-lípido, para uso intravenoso
Otros nombres:
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Cohorte retrospectiva de Patisiran
Pacientes que hayan recibido tratamiento comercial con patisiran durante al menos 12 meses antes de la inscripción en el estudio, independientemente del estado actual del tratamiento en el momento de la inscripción.
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Inyección de complejo patisirán-lípido, para uso intravenoso
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes con puntuación de discapacidad de polineuropatía (PND) estable o mejorada a los 12 meses en relación con el valor inicial
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
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Puntuaciones de PND: Etapa 0 = Sin síntomas, Etapa 1 = Trastornos sensoriales pero capacidad para caminar conservada, Etapa 2 = Capacidad para caminar disminuida, pero capacidad para caminar sin bastón o muletas, Etapa 3A/B = Caminar con la ayuda de 1 o 2 bastones o muletas, Etapa 4 = confinado a una silla de ruedas o postrado en cama.
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Línea de base, Mes 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
18 de diciembre de 2019
Finalización primaria (ACTUAL)
24 de mayo de 2022
Finalización del estudio (ACTUAL)
24 de mayo de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de diciembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de diciembre de 2019
Publicado por primera vez (ACTUAL)
17 de diciembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
6 de junio de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2022
Última verificación
1 de junio de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Enfermedades neurodegenerativas
- Polineuropatías
- TTR
- Amilosis
- ARNi terapéutico
- Enfermedades del sistema nervioso
- ATTR
- Enfermedades metabólicas
- Transtiretina
- PAF
- V122I
- Amiloidosis por transtiretina
- Neuropatías amiloides
- Neuropatías amiloide, familiar
- Amiloidosis, familiar
- Polineuropatías amiloide familiares
- Enfermedades genéticas, congénitas
- Enfermedades neuromusculares
- Amiloidosis mediada por TTR
- Sustitución de valina por isoleucina en la posición 122
- Sustitución de treonina por alanina en la posición 60
- T60A
- Enfermedades del sistema nervioso periférico
- Deficiencias de proteostasis
- Trastornos heredodegenerativos, sistema nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- ATTRv
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-TTR02-012
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Patisirán
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