Többközpontú megfigyelési vizsgálat a Patisiran hatékonyságának értékelésére V122I vagy T60A mutációval rendelkező ATTRv amiloidózis polineuropathiában szenvedő betegeknél
2022. június 3. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals
4. fázisú többközpontú megfigyelési vizsgálat a Patisiran hatékonyságának értékelésére V122I vagy T60A mutációval rendelkező, örökletes transzthyretin-mediált (ATTRv) amiloidózisban szenvedő betegeknél
A patisiran hatékonyságának értékelése V122I vagy T60A mutációval rendelkező, polyneuropathiával járó ATTRv amiloidózisban szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
67
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Clinical Trial Site
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92103
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Clinical Trial Site
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Egyesült Államok, 06030
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
- Clinical Trial Site
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33609
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Braselton, Georgia, Egyesült Államok, 30517
- Clinical Trial Site
-
Macon, Georgia, Egyesült Államok, 31201
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Clinical Trial Site
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- Clinical Trial Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64111
- Clinical Trial Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- Clinical Trial Site
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Egyesült Államok, 18103
- Clinical Trial Site
-
Bethlehem, Pennsylvania, Egyesült Államok, 18015
- Clinical Trial Site
-
Lancaster, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17602
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15232
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15212
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Egyesült Államok, 38138
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78756
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- Clinical Trial Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
ATTRv amiloidózisban szenvedő polineuropátiában szenvedő résztvevők, akiknek V122I vagy T60A mutációja van
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ATTRv amiloidózist diagnosztizáltak polyneuropathiával, dokumentált V122I vagy T60A mutációval
- I-IIIB PND pontszám az alapvonalon.
Kereskedelmi patirannak való kitettség a 3 kohorsz egyikében:
- Leendő kohorsz: naiv a patisiran kezelésre a beiratkozáskor azzal a szándékkal, hogy patisiran kezelést kezdjen.
- Vegyes kohorsz: Jelenleg a vizsgálatba való beiratkozáskor kevesebb mint 12 hónapig kereskedelmi patiran terápiában részesül.
- Retrospektív kohorsz: Kereskedelmi patiran kezelésnek van kitéve legalább 12 hónapig a vizsgálatba való felvétel előtt, függetlenül a felvételkor fennálló kezelési állapottól.
Kizárási kritériumok:
- A New York Heart Association (NYHA) szívelégtelenség osztályozása ≥3
- Karnofsky teljesítményállapot (KPS) <60%
- Instabil pangásos szívelégtelenség (CHF)
- Ismert primer amiloidózis (AL) vagy leptomeningeális amiloidózis
- Korábbi jelentős szervátültetés
- Korábban patisirán kapott
- Korábbi kezelés TTR hangcsillapító terápiával
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Patisiran leendő kohorsz
Azok a betegek, akik naivak a patisiran iránt a vizsgálatba való beiratkozáskor azzal a szándékkal, hogy kereskedelmi patiran terápiát kezdjenek.
|
Patisiran-lipid komplex injekció, intravénás alkalmazásra
Más nevek:
|
|
Patisiran vegyes kohorsz
Azok a betegek, akik jelenleg kereskedelmi forgalomba kerülő patisiran terápiában részesülnek kevesebb mint 12 hónapig a vizsgálatba való felvételkor.
|
Patisiran-lipid komplex injekció, intravénás alkalmazásra
Más nevek:
|
|
Patisiran Retrospective Cohort
Azok a betegek, akik a vizsgálatba való felvételt megelőzően legalább 12 hónapig kereskedelmi patiran terápiában részesültek, függetlenül a felvételkor fennálló kezelési állapottól.
|
Patisiran-lipid komplex injekció, intravénás alkalmazásra
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Stabil vagy javított polineuropathiás fogyatékossággal (PND) szenvedő résztvevők százalékos aránya 12 hónapon belül az alapvonalhoz viszonyítva
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
PND pontszámok: 0. szakasz = nincs tünet, 1. szakasz = Érzékszervi zavarok, de megmaradt járásképesség vagy mankók, 4. szakasz = tolószékhez vagy ágyhoz kötött.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2019. december 18.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2022. május 24.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2022. május 24.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. december 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. december 13.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2019. december 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2022. június 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. június 3.
Utolsó ellenőrzés
2022. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
- Neurodegeneratív betegségek
- Polineuropátiák
- TTR
- Amiloidózis
- RNAi terápiás
- Idegrendszeri betegségek
- ATTR
- Anyagcsere betegségek
- Transthyretin
- FAP
- V122I
- Transtiretin amiloidózis
- Amiloid neuropátiák
- Családi amiloid neuropátiák
- Amiloidózis, családi
- Családi amiloid polyneuropathiák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neuromuszkuláris betegségek
- TTR-közvetített amiloidózis
- Valin izoleucin szubsztitúció a 122. pozícióban
- Treonin-alanin szubsztitúció a 60. pozícióban
- T60A
- Perifériás idegrendszeri betegségek
- Proteosztázis hiányosságai
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- ATTRv
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALN-TTR02-012
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .