Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe badanie obserwacyjne oceniające skuteczność patisyranu u pacjentów z polineuropatią amyloidozy ATTRv z mutacją V122I lub T60A

3 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe badanie obserwacyjne fazy 4 oceniające skuteczność patisyranu u pacjentów z polineuropatią dziedzicznej amyloidozy zależnej od transtyretyny (ATTRv) z mutacją V122I lub T60A

Ocena skuteczności patisyranu u pacjentów z amyloidozą ATTRv z polineuropatią, u których występuje mutacja V122I lub T60A.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

67

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Stany Zjednoczone, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Stany Zjednoczone, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy z amyloidozą ATTRv z polineuropatią, którzy mają mutację V122I lub T60A

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Z rozpoznaniem amyloidozy ATTRv z polineuropatią, z udokumentowaną mutacją V122I lub T60A
  • Punktacja PND I-IIIB na początku badania.

  • Ekspozycja na komercyjny patisyran w jednej z 3 kohort:

    • Kohorta prospektywna: Osoby, które nie były wcześniej leczone patisyranem w momencie włączenia do badania z zamiarem rozpoczęcia leczenia patisyranem.
    • Kohorta mieszana: obecnie w momencie włączenia do badania przez okres krótszy niż 12 miesięcy w ramach komercyjnej terapii patisyranem.
    • Kohorta retrospektywna: Narażeni na komercyjne leczenie patisyranem przez co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do badania, niezależnie od aktualnego statusu leczenia w momencie włączenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Klasyfikacja niewydolności serca według New York Heart Association (NYHA) ≥3
  • Status wydajności Karnofsky'ego (KPS) <60%
  • Niestabilna zastoinowa niewydolność serca (CHF)
  • Znana pierwotna amyloidoza (AL) lub amyloidoza opon mózgowo-rdzeniowych
  • Przebyty poważny przeszczep narządu
  • Wcześniej otrzymał patisiran
  • Wcześniejsze leczenie terapią wyciszającą TTR

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Prospektywna kohorta Patisiranu
Pacjenci, którzy nie przyjmowali patisyranu w momencie włączenia do badania z zamiarem rozpoczęcia komercyjnej terapii patisyranem.
Lek: Patisyran
Wstrzyknięcie kompleksu patisyranowo-lipidowego do podania dożylnego
Inne nazwy:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Mieszana kohorta patisyranu
Pacjenci, którzy w momencie włączenia do badania są obecnie poddawani komercyjnej terapii patisyranem przez mniej niż 12 miesięcy.
Lek: Patisyran
Wstrzyknięcie kompleksu patisyranowo-lipidowego do podania dożylnego
Inne nazwy:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Retrospektywna kohorta Patisiranu
Pacjenci, którzy stosowali komercyjną terapię patisyranem przez co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do badania, niezależnie od aktualnego statusu leczenia w chwili włączenia.
Lek: Patisyran
Wstrzyknięcie kompleksu patisyranowo-lipidowego do podania dożylnego
Inne nazwy:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników ze stabilnym lub poprawionym wynikiem niepełnosprawności polineuropatii (PND) po 12 miesiącach w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
Wyniki PND: Etap 0 = brak objawów, Etap 1 = Zaburzenia czucia, ale zachowana zdolność chodzenia, Etap 2 = Upośledzona zdolność chodzenia, ale możliwość chodzenia bez laski lub kul, Etap 3A/B = Chodzenie z pomocą 1 lub 2 lasek lub o kulach, Etap 4 = przykuty do wózka inwalidzkiego lub przykuty do łóżka.
Wartość bazowa, miesiąc 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

18 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

24 maja 2022

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

24 maja 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

17 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

6 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-TTR02-012

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Patisyran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ecuador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj