Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická observační studie k hodnocení účinnosti Patisiranu u pacientů s polyneuropatií ATTRv amyloidózou s mutací V122I nebo T60A

3. června 2022 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Multicentrická observační studie fáze 4 k vyhodnocení účinnosti přípravku Patisiran u pacientů s polyneuropatií nebo hereditární amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (ATTRv) s mutací V122I nebo T60A

Vyhodnotit účinnost patisiranu u pacientů s ATTRv amyloidózou s polyneuropatií, kteří mají mutaci V122I nebo T60A.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

67

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Spojené státy, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Spojené státy, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Spojené státy, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Spojené státy, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Spojené státy, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s ATTRv amyloidózou s polyneuropatií, kteří mají mutaci V122I nebo T60A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikována ATTRv amyloidóza s polyneuropatií, s dokumentovanou mutací V122I nebo T60A
  • PND skóre I-IIIB na začátku.

  • Expozice komerčnímu patisiranu v jedné ze 3 kohort:

    • Prospektivní kohorta: Naivní léčba patisiranem v době zařazení s úmyslem zahájit léčbu patisiranem.
    • Smíšená kohorta: V současné době na komerční terapii patisiranem po dobu kratší než 12 měsíců při zápisu do studie.
    • Retrospektivní kohorta: Vystavena komerční léčbě patisiranem po dobu nejméně 12 měsíců před zařazením do studie, bez ohledu na aktuální stav léčby při zařazení.

Kritéria vyloučení:

  • Klasifikace srdečního selhání podle New York Heart Association (NYHA) ≥3
  • Karnofsky Performance Status (KPS) <60 %
  • Nestabilní městnavé srdeční selhání (CHF)
  • Známá primární amyloidóza (AL) nebo leptomeningeální amyloidóza
  • Před transplantací velkých orgánů
  • Dříve přijatý patisiran
  • Předchozí léčba terapií umlčující TTR

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Patisiran prospektivní kohorta
Pacienti, kteří jsou naivní vůči patisiranu při zařazení do studie s úmyslem zahájit komerční terapii patisiranem.
Lék: Patisiran
Injekce patisiran-lipidového komplexu, pro intravenózní použití
Ostatní jména:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran Smíšená kohorta
Pacienti, kteří jsou v současné době na komerční terapii patisiranem po dobu kratší než 12 měsíců při zařazení do studie.
Lék: Patisiran
Injekce patisiran-lipidového komplexu, pro intravenózní použití
Ostatní jména:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran retrospektivní kohorta
Pacienti, kteří byli na komerční terapii patisiranem alespoň 12 měsíců před zařazením do studie, bez ohledu na aktuální stav léčby při zařazení.
Lék: Patisiran
Injekce patisiran-lipidového komplexu, pro intravenózní použití
Ostatní jména:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků se stabilním nebo zlepšeným skóre postižení polyneuropatie (PND) za 12 měsíců vzhledem k výchozímu stavu
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Skóre PND: Fáze 0 = Žádné příznaky, Fáze 1 = Smyslové poruchy, ale zachována schopnost chůze, Fáze 2 = Zhoršená schopnost chůze, ale schopnost chodit bez hole nebo berlí, Fáze 3A/B = Chůze s pomocí 1 nebo 2 holí nebo berle, Fáze 4 = upoutaný na invalidní vozík nebo upoutaný na lůžko.
Základní stav, 12. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

18. prosince 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

24. května 2022

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

24. května 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. prosince 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

17. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

6. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2022

Naposledy ověřeno

1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-TTR02-012

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Patisiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit