En multicenter observationsstudie för att utvärdera effektiviteten av Patisiran hos patienter med polyneuropati av ATTRv amyloidos med en V122I- eller T60A-mutation
3 juni 2022 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals
En fas 4 multicenter observationsstudie för att utvärdera effektiviteten av Patisiran hos patienter med polyneuropati av ärftlig transtyretinmedierad (ATTRv) amyloidos med en V122I- eller T60A-mutation
Att utvärdera effektiviteten av patisiran hos patienter med ATTRv amyloidos med polyneuropati som har en V122I eller T60A mutation.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
67
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- Clinical Trial Site
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92103
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Clinical Trial Site
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06030
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Clinical Trial Site
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33609
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Braselton, Georgia, Förenta staterna, 30517
- Clinical Trial Site
-
Macon, Georgia, Förenta staterna, 31201
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Clinical Trial Site
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Clinical Trial Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64111
- Clinical Trial Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- Clinical Trial Site
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Förenta staterna, 18103
- Clinical Trial Site
-
Bethlehem, Pennsylvania, Förenta staterna, 18015
- Clinical Trial Site
-
Lancaster, Pennsylvania, Förenta staterna, 17602
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15232
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Förenta staterna, 38138
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
- Clinical Trial Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Deltagare med ATTRv amyloidos med polyneuropati som har en V122I eller T60A mutation
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnostiserats med ATTRv amyloidos med polyneuropati, med en dokumenterad V122I eller T60A mutation
- PND-poäng av I-IIIB vid baslinjen.
Exponering för kommersiell patisiran i en av de tre kohorterna:
- Prospektiv kohort: Naiv till patisiranbehandling vid tidpunkten för inskrivningen med avsikt att påbörja behandling med patisiran.
- Blandad kohort: För närvarande på kommersiell patisiranterapi i mindre än 12 månader vid studieinskrivning.
- Retrospektiv kohort: Exponerad för kommersiell patisiranbehandling i minst 12 månader före studieinskrivning, oavsett aktuell behandlingsstatus vid inskrivning.
Exklusions kriterier:
- New York Heart Association (NYHA) hjärtsviktsklassificering ≥3
- Karnofsky Performance Status (KPS) <60 %
- Instabil kongestiv hjärtsvikt (CHF)
- Känd primär amyloidos (AL) eller leptomeningeal amyloidos
- Tidigare större organtransplantationer
- Tidigare fått patisiran
- Tidigare behandling med en TTR ljuddämpande terapi
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patisiran Prospective Cohort
Patienter som är naiva för patisiran vid studieregistreringen med avsikt att påbörja kommersiell patisiranterapi.
|
Patisiran-lipidkomplexinjektion, för intravenös användning
Andra namn:
|
|
Patisiran blandad kohort
Patienter som för närvarande går på kommersiell patisiranterapi i mindre än 12 månader vid studieregistreringen.
|
Patisiran-lipidkomplexinjektion, för intravenös användning
Andra namn:
|
|
Patisiran retrospektiv kohort
Patienter som har varit på kommersiell patisiranterapi i minst 12 månader före studieregistreringen, oavsett aktuell behandlingsstatus vid inskrivningen.
|
Patisiran-lipidkomplexinjektion, för intravenös användning
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med stabil eller förbättrad polyneuropati funktionsnedsättning (PND) poäng vid 12 månader i förhållande till baslinjen
Tidsram: Baslinje, månad 12
|
PND-poäng: Steg 0=Inga symtom, Steg 1=Sinnsstörningar men bibehållen gångförmåga, Steg 2=Nedsatt gångförmåga, men förmåga att gå utan käpp eller kryckor, Steg 3A/B=Gå med hjälp av 1 eller 2 käppar eller kryckor, steg 4 = begränsad till rullstol eller sängliggande.
|
Baslinje, månad 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
18 december 2019
Primärt slutförande (FAKTISK)
24 maj 2022
Avslutad studie (FAKTISK)
24 maj 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 december 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 december 2019
Första postat (FAKTISK)
17 december 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
6 juni 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 juni 2022
Senast verifierad
1 juni 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Polyneuropatier
- TTR
- Amyloidos
- RNAi terapeutisk
- Nervsystemets sjukdomar
- ATTR
- Metaboliska sjukdomar
- Transtyretin
- FAP
- V122I
- Transtyretin amyloidos
- Amyloida neuropatier
- Amyloida neuropatier, familjär
- Amyloidos, familjär
- Familjär amyloidpolyneuropatier
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neuromuskulära sjukdomar
- TTR-medierad amyloidos
- Valin till isoleucin substitution vid position 122
- Treonin till alanin substitution vid position 60
- T60A
- Sjukdomar i det perifera nervsystemet
- Proteostasbrister
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Metabolism, medfödda fel
- ATTRv
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALN-TTR02-012
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .