Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En multisenter observasjonsstudie for å evaluere effektiviteten av Patisiran hos pasienter med polynevropati av ATTRv amyloidose med en V122I- eller T60A-mutasjon

3. juni 2022 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 4 multisenter observasjonsstudie for å evaluere effektiviteten av Patisiran hos pasienter med polynevropati av arvelig transtyretinmediert (ATTRv) amyloidose med en V122I- eller T60A-mutasjon

For å evaluere effektiviteten av patisiran hos pasienter med ATTRv amyloidose med polynevropati som har en V122I eller T60A mutasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

67

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Forente stater, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Forente stater, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Forente stater, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Forente stater, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Forente stater, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Forente stater, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forente stater, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med ATTRv amyloidose med polynevropati som har en V122I eller T60A mutasjon

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med ATTRv amyloidose med polynevropati, med en dokumentert V122I eller T60A mutasjon
  • PND-score av I-IIIB ved baseline.

  • Eksponering for kommersiell patisiran i en av de 3 årskullene:

    • Prospektiv kohort: Naiv til patisiranbehandling på tidspunktet for innmelding med intensjon om å starte behandling med patisiran.
    • Blandet kohort: Går for tiden på kommersiell patisiranterapi i mindre enn 12 måneder ved studieopptak.
    • Retrospektiv kohort: Eksponert for kommersiell patisiranbehandling i minst 12 måneder før studieregistrering, uavhengig av nåværende behandlingsstatus ved innskrivning.

Ekskluderingskriterier:

  • New York Heart Association (NYHA) hjertesviktklassifisering ≥3
  • Karnofsky ytelsesstatus (KPS) <60 %
  • Ustabil kongestiv hjertesvikt (CHF)
  • Kjent primær amyloidose (AL) eller leptomeningeal amyloidose
  • Tidligere større organtransplantasjon
  • Tidligere mottatt patisiran
  • Tidligere behandling med en TTR-dempende terapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Patisiran Prospective Cohort
Pasienter som er naive til patisiran ved studieregistrering med den hensikt å starte kommersiell patisiranterapi.
Legemiddel: Patisiran
Patisiran-lipidkompleks injeksjon, for intravenøs bruk
Andre navn:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran Mixed Cohort
Pasienter som for tiden er på kommersiell patisiranbehandling i mindre enn 12 måneder ved studieregistrering.
Legemiddel: Patisiran
Patisiran-lipidkompleks injeksjon, for intravenøs bruk
Andre navn:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Patisiran retrospektiv kohort
Pasienter som har vært på kommersiell patisiranbehandling i minst 12 måneder før studieregistrering, uavhengig av gjeldende behandlingsstatus ved innskrivning.
Legemiddel: Patisiran
Patisiran-lipidkompleks injeksjon, for intravenøs bruk
Andre navn:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med stabil eller forbedret polynevropati funksjonshemming (PND) score ved 12 måneder i forhold til baseline
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
PND-score: Trinn 0=Ingen symptomer, Trinn 1=Sanseforstyrrelser, men bevart gangevne, Trinn 2=Svekket gangkapasitet, men evne til å gå uten stokk eller krykker, Trinn 3A/B=Gå ved hjelp av 1 eller 2 staver eller krykker, trinn 4 = begrenset til rullestol eller sengeliggende.
Grunnlinje, måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

18. desember 2019

Primær fullføring (FAKTISKE)

24. mai 2022

Studiet fullført (FAKTISKE)

24. mai 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

17. desember 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

6. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2022

Sist bekreftet

1. juni 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-TTR02-012

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Patisiran

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Germany

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere