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Uno studio osservazionale multicentrico per valutare l'efficacia di Patisiran in pazienti con polineuropatia da amiloidosi ATTRv con mutazione V122I o T60A

3 giugno 2022 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio osservazionale multicentrico di fase 4 per valutare l'efficacia di Patisiran in pazienti con polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv) con mutazione V122I o T60A

Per valutare l'efficacia di patisiran in pazienti con amiloidosi ATTRv con polineuropatia che hanno una mutazione V122I o T60A.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

67

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Stati Uniti, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Stati Uniti, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stati Uniti, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stati Uniti, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Stati Uniti, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti con amiloidosi ATTRv con polineuropatia che hanno una mutazione V122I o T60A

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di amiloidosi ATTRv con polineuropatia, con mutazione V122I o T60A documentata
  • Punteggio PND di I-IIIB al basale.

  • Esposizione al patisiran commerciale in una delle 3 coorti:

    • Coorte prospettica: Naive al trattamento con patisiran al momento dell'arruolamento con l'intenzione di iniziare il trattamento con patisiran.
    • Coorte mista: attualmente in terapia commerciale con patisiran da meno di 12 mesi al momento dell'arruolamento nello studio.
    • Coorte retrospettiva: esposizione al trattamento commerciale con patisiran per almeno 12 mesi prima dell'arruolamento nello studio, indipendentemente dallo stato di trattamento attuale al momento dell'arruolamento.

Criteri di esclusione:

  • Classificazione dell'insufficienza cardiaca della New York Heart Association (NYHA) ≥3
  • Karnofsky Performance Status (KPS) <60%
  • Insufficienza cardiaca congestizia instabile (CHF)
  • Amiloidosi primaria nota (AL) o amiloidosi leptomeningea
  • Precedente trapianto di organi importanti
  • Patisiran ricevuto in precedenza
  • Precedente trattamento con una terapia di silenziamento TTR

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte prospettica di Patisiran
Pazienti che non hanno ricevuto patisiran al momento dell'arruolamento nello studio con l'intenzione di iniziare una terapia commerciale con patisiran.
Droga: Patisiran
Iniezione del complesso patisiran-lipide, per uso endovenoso
Altri nomi:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Coorte mista di Patisiran
Pazienti che sono attualmente in terapia commerciale con patisiran da meno di 12 mesi al momento dell'arruolamento nello studio.
Droga: Patisiran
Iniezione del complesso patisiran-lipide, per uso endovenoso
Altri nomi:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Coorte retrospettiva di Patisiran
Pazienti che sono stati in terapia commerciale con patisiran per almeno 12 mesi prima dell'arruolamento nello studio, indipendentemente dallo stato di trattamento attuale al momento dell'arruolamento.
Droga: Patisiran
Iniezione del complesso patisiran-lipide, per uso endovenoso
Altri nomi:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con punteggio di disabilità da polineuropatia (PND) stabile o migliorato a 12 mesi rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Punteggi PND: Stadio 0=Nessun sintomo, Stadio 1=Disturbi sensoriali ma capacità di camminare preservata, Stadio 2=Capacità di camminare ridotta, ma capacità di camminare senza bastone o stampelle, Stadio 3A/B=Camminare con l'aiuto di 1 o 2 bastoncini o stampelle, Stadio 4=confinato su sedia a rotelle o costretto a letto.
Basale, mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

18 dicembre 2019

Completamento primario (EFFETTIVO)

24 maggio 2022

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

24 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 dicembre 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

17 dicembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

6 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-TTR02-012

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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