一项评估 Patisiran 对具有 V122I 或 T60A 突变的 ATTRv 淀粉样变性多发性神经病患者有效性的多中心观察研究
2022年6月3日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
一项评估 Patisiran 治疗 V122I 或 T60A 突变遗传性转甲状腺素蛋白介导 (ATTRv) 淀粉样变性多发性神经病患者有效性的 4 期多中心观察研究
评估 patisiran 对具有 V122I 或 T60A 突变的 ATTRv 淀粉样变性多发性神经病患者的有效性。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
67
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- Clinical Trial Site
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San Diego、California、美国、92103
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Clinical Trial Site
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Connecticut
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Farmington、Connecticut、美国、06030
- Clinical Trial Site
-
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Florida
-
Jacksonville、Florida、美国、32224
- Clinical Trial Site
-
Tampa、Florida、美国、33609
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Braselton、Georgia、美国、30517
- Clinical Trial Site
-
Macon、Georgia、美国、31201
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Clinical Trial Site
-
Chicago、Illinois、美国、60612
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02111
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、美国、48202
- Clinical Trial Site
-
-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、美国、39216
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64111
- Clinical Trial Site
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、美国、68198
- Clinical Trial Site
-
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North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- Clinical Trial Site
-
Charlotte、North Carolina、美国、28207
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43210
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Allentown、Pennsylvania、美国、18103
- Clinical Trial Site
-
Bethlehem、Pennsylvania、美国、18015
- Clinical Trial Site
-
Lancaster、Pennsylvania、美国、17602
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15232
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15212
- Clinical Trial Site
-
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Tennessee
-
Germantown、Tennessee、美国、38138
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin、Texas、美国、78756
- Clinical Trial Site
-
San Antonio、Texas、美国、78229
- Clinical Trial Site
-
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Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Clinical Trial Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
具有 V122I 或 T60A 突变的 ATTRv 淀粉样变性多发性神经病参与者
描述
纳入标准：
- 诊断为 ATTRv 淀粉样变性伴多发性神经病，并记录有 V122I 或 T60A 突变
- 基线时 I-IIIB 的 PND 分数。
在 3 个队列中的一个中接触商业 patisiran：
- 前瞻性队列：在入组时未接受 patisiran 治疗，并打算开始 patisiran 治疗。
- 混合队列：目前在研究登记时接受商业 patisiran 治疗不到 12 个月。
- 回顾性队列：在研究入组前至少 12 个月接受商业 patisiran 治疗，无论入组时的当前治疗状态如何。
排除标准：
- 纽约心脏协会 (NYHA) 心力衰竭分级 ≥3
- 卡诺夫斯基绩效状态 (KPS) <60%
- 不稳定充血性心力衰竭 (CHF)
- 已知的原发性淀粉样变性 (AL) 或软脑膜淀粉样变性
- 既往主要器官移植
- 以前收到过patisiran
- 既往接受过 TTR 沉默疗法治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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Patisiran 前瞻性队列
在研究登记时未接触过 patisiran 且打算开始商业 patisiran 治疗的患者。
|
Patisiran-脂质复合物注射液，用于静脉内使用
其他名称：
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Patisiran 混合队列
在研究入组时目前接受商业 patisiran 治疗少于 12 个月的患者。
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Patisiran-脂质复合物注射液，用于静脉内使用
其他名称：
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Patisiran 回顾性队列
在研究入组前已接受商业 patisiran 治疗至少 12 个月的患者，无论入组时的当前治疗状态如何。
|
Patisiran-脂质复合物注射液，用于静脉内使用
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
相对于基线，12 个月时多发性神经病残疾 (PND) 评分稳定或改善的参与者百分比
大体时间：基线，第 12 个月
|
PND 分数：第 0 阶段=无症状，第 1 阶段=感觉障碍但行走能力保留，第 2 阶段=行走能力受损，但无需拐杖或拐杖即可行走，第 3A/B 阶段=借助 1 或 2 根拐杖行走或拐杖，第 4 阶段 = 只能坐在轮椅上或卧床不起。
|
基线，第 12 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月18日
初级完成 (实际的)
2022年5月24日
研究完成 (实际的)
2022年5月24日
研究注册日期
首次提交
2019年12月13日
首先提交符合 QC 标准的
2019年12月13日
首次发布 (实际的)
2019年12月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年6月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年6月3日
最后验证
2022年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- ALN-TTR02-012
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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帕蒂西兰的临床试验
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