Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo observacional multicêntrico para avaliar a eficácia de Patisiran em pacientes com polineuropatia de amiloidose ATTRv com mutação V122I ou T60A

3 de junho de 2022 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Um estudo observacional multicêntrico de fase 4 para avaliar a eficácia de Patisiran em pacientes com polineuropatia de amiloidose hereditária mediada por transtirretina (ATTRv) com mutação V122I ou T60A

Avaliar a eficácia de patisiran em pacientes com amiloidose ATTRv com polineuropatia que apresentam uma mutação V122I ou T60A.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

67

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Braselton, Georgia, Estados Unidos, 30517
        • Clinical Trial Site
      • Macon, Georgia, Estados Unidos, 31201
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Clinical Trial Site
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Clinical Trial Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Clinical Trial Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18015
        • Clinical Trial Site
      • Lancaster, Pennsylvania, Estados Unidos, 17602
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • Clinical Trial Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes com amiloidose ATTRv com polineuropatia que tenham uma mutação V122I ou T60A

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnosticado com amiloidose ATTRv com polineuropatia, com uma mutação V122I ou T60A documentada
  • Pontuação PND de I-IIIB na linha de base.

  • Exposição ao patisiran comercial em uma das 3 coortes:

    • Coorte Prospectiva: Naive ao tratamento com patisiran no momento da inscrição com a intenção de iniciar o tratamento com patisiran.
    • Coorte mista: Atualmente em terapia comercial com patisiran por menos de 12 meses no início do estudo.
    • Coorte retrospectiva: Expostos ao tratamento comercial com patisiran por pelo menos 12 meses antes da inscrição no estudo, independentemente do estado atual do tratamento na inscrição.

Critério de exclusão:

  • Classificação de insuficiência cardíaca da New York Heart Association (NYHA) ≥3
  • Status de desempenho de Karnofsky (KPS) <60%
  • Insuficiência cardíaca congestiva (ICC) instável
  • Amiloidose primária conhecida (AL) ou amiloidose leptomeníngea
  • Transplante prévio de órgãos importantes
  • Patisiran recebido anteriormente
  • Tratamento anterior com uma terapia de silenciamento de TTR

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Coorte Prospectiva de Patisiran
Pacientes que não receberam patisiran na inscrição no estudo com a intenção de iniciar a terapia comercial com patisiran.
Medicamento: Patisiran
Injeção de complexo lipídico de patisiran, para uso intravenoso
Outros nomes:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Coorte Mista Patisiran
Pacientes que estão atualmente em terapia comercial com patisiran por menos de 12 meses no início do estudo.
Medicamento: Patisiran
Injeção de complexo lipídico de patisiran, para uso intravenoso
Outros nomes:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02
Coorte Retrospectiva de Patisiran
Pacientes que estiveram em terapia comercial com patisiran por pelo menos 12 meses antes da inclusão no estudo, independentemente do status do tratamento atual na inscrição.
Medicamento: Patisiran
Injeção de complexo lipídico de patisiran, para uso intravenoso
Outros nomes:
  • ONPATTRO
  • ALN-TTR02

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com pontuação de incapacidade de polineuropatia (PND) estável ou melhorada em 12 meses em relação à linha de base
Prazo: Linha de base, mês 12
Pontuações PND: Estágio 0 = Sem sintomas, Estágio 1 = Distúrbios sensoriais, mas capacidade de andar preservada, Estágio 2 = Capacidade de andar prejudicada, mas capacidade de andar sem bengala ou muletas, Estágio 3A/B = Andar com a ajuda de 1 ou 2 bengalas ou muletas, Estágio 4 = confinado à cadeira de rodas ou acamado.
Linha de base, mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

18 de dezembro de 2019

Conclusão Primária (REAL)

24 de maio de 2022

Conclusão do estudo (REAL)

24 de maio de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de dezembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de dezembro de 2019

Primeira postagem (REAL)

17 de dezembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

6 de junho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de junho de 2022

Última verificação

1 de junho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALN-TTR02-012

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Patisiran

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Armenia

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever