Многоцентровое обсервационное исследование для оценки эффективности патизирана у пациентов с полинейропатией амилоидоза ATTRv с мутацией V122I или T60A
3 июня 2022 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals
Многоцентровое обсервационное исследование фазы 4 для оценки эффективности патизирана у пациентов с полинейропатией наследственного транстиретин-опосредованного (ATTRv) амилоидоза с мутацией V122I или T60A
Оценить эффективность патисирана у пациентов с амилоидозом ATTRv с полинейропатией, имеющих мутацию V122I или T60A.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
67
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Clinical Trial Site
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92103
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Clinical Trial Site
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
- Clinical Trial Site
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33609
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Braselton, Georgia, Соединенные Штаты, 30517
- Clinical Trial Site
-
Macon, Georgia, Соединенные Штаты, 31201
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Clinical Trial Site
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
- Clinical Trial Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64111
- Clinical Trial Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- Clinical Trial Site
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18103
- Clinical Trial Site
-
Bethlehem, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18015
- Clinical Trial Site
-
Lancaster, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17602
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Соединенные Штаты, 38138
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78756
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
- Clinical Trial Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Clinical Trial Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участники с амилоидозом ATTRv с полинейропатией, у которых есть мутация V122I или T60A.
Описание
Критерии включения:
- Диагноз: амилоидоз ATTRv с полинейропатией, с задокументированной мутацией V122I или T60A.
- Оценка PND I-IIIB на исходном уровне.
Воздействие коммерческого патисирана в одной из 3 групп:
- Проспективная когорта: на момент включения в исследование пациенты не получали лечения патисараном с намерением начать лечение патисараном.
- Смешанная когорта: в настоящее время на коммерческой терапии патисирана менее 12 месяцев при включении в исследование.
- Ретроспективная когорта: Принимавшие коммерческое лечение патисирана в течение не менее 12 месяцев до включения в исследование, независимо от текущего статуса лечения на момент включения.
Критерий исключения:
- Классификация сердечной недостаточности Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) ≥3
- Статус производительности Карновски (KPS) <60%
- Нестабильная застойная сердечная недостаточность (ХСН)
- Известный первичный амилоидоз (AL) или лептоменингеальный амилоидоз
- Предыдущая трансплантация крупных органов
- Ранее полученный патисиран
- Предшествующее лечение с помощью терапии сайленсинга TTR
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Перспективная когорта Патисиран
Пациенты, не принимавшие патисиран при включении в исследование с намерением начать коммерческую терапию патизираном.
|
Патисиран-липидный комплекс для инъекций, для внутривенного введения
Другие имена:
|
|
Патисиранская смешанная когорта
Пациенты, которые в настоящее время получают коммерческую терапию патисараном менее 12 месяцев на момент включения в исследование.
|
Патисиран-липидный комплекс для инъекций, для внутривенного введения
Другие имена:
|
|
Патисиранская ретроспективная когорта
Пациенты, которые получали коммерческую терапию патисирана в течение как минимум 12 месяцев до включения в исследование, независимо от текущего статуса лечения на момент включения.
|
Патисиран-липидный комплекс для инъекций, для внутривенного введения
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников со стабильной или улучшенной оценкой инвалидности полинейропатии (PND) через 12 месяцев по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
|
Оценки PND: Стадия 0 = Нет симптомов, Стадия 1 = Сенсорные нарушения, но способность ходить сохранена, Стадия 2 = Нарушена способность ходить, но способность ходить без палки или костылей, Стадия 3A/B = Ходьба с помощью 1 или 2 палок или костыли, Стадия 4 = прикован к инвалидному креслу или к постели.
|
Исходный уровень, месяц 12
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
18 декабря 2019 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
24 мая 2022 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
24 мая 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 декабря 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 декабря 2019 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
17 декабря 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
6 июня 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 июня 2022 г.
Последняя проверка
1 июня 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
- Нейродегенеративные заболевания
- Полинейропатии
- ТТР
- Амилоидоз
- РНКи терапевтический
- Заболевания нервной системы
- АТТР
- Метаболические заболевания
- Транстиретин
- ФАП
- В122И
- Транстиретиновый амилоидоз
- Амилоидные невропатии
- Амилоидные невропатии, семейные
- Амилоидоз, семейный
- Семейные амилоидные полиневропатии
- Генетические заболевания, врожденные
- Нервно-мышечные заболевания
- TTR-опосредованный амилоидоз
- Замена валина на изолейцин в положении 122
- Замена треонина на аланин в положении 60
- Т60А
- Заболевания периферической нервной системы
- Недостатки протеостаза
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Метаболизм, врожденные ошибки
- ATTRv
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALN-TTR02-012
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .