Une étude observationnelle multicentrique pour évaluer l'efficacité du patisiran chez les patients atteints de polyneuropathie de l'amylose ATTRv avec une mutation V122I ou T60A
3 juin 2022 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals
Une étude observationnelle multicentrique de phase 4 pour évaluer l'efficacité du patisiran chez les patients atteints de polyneuropathie de l'amylose héréditaire à médiation par la transthyrétine (ATTRv) avec une mutation V122I ou T60A
Évaluer l'efficacité du patisiran chez les patients atteints d'amylose ATTRv avec polyneuropathie qui présentent une mutation V122I ou T60A.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
67
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Clinical Trial Site
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San Diego, California, États-Unis, 92103
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Clinical Trial Site
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030
- Clinical Trial Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Clinical Trial Site
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Tampa, Florida, États-Unis, 33609
- Clinical Trial Site
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Georgia
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Braselton, Georgia, États-Unis, 30517
- Clinical Trial Site
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Macon, Georgia, États-Unis, 31201
- Clinical Trial Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Clinical Trial Site
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
- Clinical Trial Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
- Clinical Trial Site
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
- Clinical Trial Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
- Clinical Trial Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- Clinical Trial Site
-
Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
- Clinical Trial Site
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Ohio
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Allentown, Pennsylvania, États-Unis, 18103
- Clinical Trial Site
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Bethlehem, Pennsylvania, États-Unis, 18015
- Clinical Trial Site
-
Lancaster, Pennsylvania, États-Unis, 17602
- Clinical Trial Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Germantown, Tennessee, États-Unis, 38138
- Clinical Trial Site
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78756
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Clinical Trial Site
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Clinical Trial Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Participants atteints d'amylose ATTRv avec polyneuropathie qui ont une mutation V122I ou T60A
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostiqué avec une amylose ATTRv avec polyneuropathie, avec une mutation V122I ou T60A documentée
- Score PND de I-IIIB au départ.
Exposition au patisiran commercial dans l'une des 3 cohortes :
- Cohorte prospective : naïfs de traitement par le patisiran au moment de l'inscription avec l'intention d'initier un traitement par le patisiran.
- Cohorte mixte : actuellement sous traitement commercial au patisiran depuis moins de 12 mois au moment de l'inscription à l'étude.
- Cohorte rétrospective : Exposé à un traitement commercial au patisiran pendant au moins 12 mois avant l'inscription à l'étude, quel que soit l'état actuel du traitement au moment de l'inscription.
Critère d'exclusion:
- Classification de l'insuffisance cardiaque de la New York Heart Association (NYHA) ≥3
- Statut de performance de Karnofsky (KPS) <60 %
- Insuffisance cardiaque congestive instable (ICC)
- Amylose primaire connue (AL) ou amylose leptoméningée
- Transplantation antérieure d'un organe majeur
- Patisiran précédemment reçu
- Traitement antérieur avec une thérapie de silence TTR
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Cohorte prospective Patisiran
Patients naïfs au patisiran lors de l'inscription à l'étude avec l'intention d'initier un traitement commercial au patisiran.
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Injection de complexe patisiran-lipide, pour usage intraveineux
Autres noms:
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Cohorte Mixte Patisiran
Patients qui suivent actuellement un traitement commercial au patisiran depuis moins de 12 mois au moment de l'inscription à l'étude.
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Injection de complexe patisiran-lipide, pour usage intraveineux
Autres noms:
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Cohorte rétrospective Patisiran
Patients qui ont suivi un traitement commercial au patisiran pendant au moins 12 mois avant l'inscription à l'étude, quel que soit l'état actuel du traitement au moment de l'inscription.
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Injection de complexe patisiran-lipide, pour usage intraveineux
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pourcentage de participants avec un score d'incapacité de polyneuropathie (PND) stable ou amélioré à 12 mois par rapport au départ
Délai: Base de référence, mois 12
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Scores PND : Stade 0=Aucun symptôme, Stade 1=Troubles sensoriels mais capacité de marche préservée, Stade 2=Capacité de marche altérée, mais capacité à marcher sans bâton ni béquilles, Stade 3A/B=Marche à l'aide de 1 ou 2 bâtons ou des béquilles, stade 4 = confiné au fauteuil roulant ou alité.
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Base de référence, mois 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
18 décembre 2019
Achèvement primaire (RÉEL)
24 mai 2022
Achèvement de l'étude (RÉEL)
24 mai 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 décembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 décembre 2019
Première publication (RÉEL)
17 décembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
6 juin 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 juin 2022
Dernière vérification
1 juin 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
- Maladies neurodégénératives
- Polyneuropathies
- TTR
- Amylose
- ARNi thérapeutique
- Maladies du système nerveux
- ATTR
- Maladies métaboliques
- Transthyrétine
- FAP
- V122I
- Amylose à transthyrétine
- Neuropathies amyloïdes
- Neuropathies amyloïdes, familiales
- Amylose, familiale
- Polyneuropathies amyloïdes familiales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neuromusculaires
- Amylose médiée par le TTR
- Substitution de la valine à l'isoleucine en position 122
- Substitution de la thréonine à l'alanine en position 60
- T60A
- Maladies du système nerveux périphérique
- Déficits de protéostase
- Affections hérédodégénératives, système nerveux
- Métabolisme, erreurs innées
- ATTRv
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALN-TTR02-012
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .