Een observatieonderzoek in meerdere centra om de effectiviteit van Patisiran te evalueren bij patiënten met polyneuropathie van ATTRv-amyloïdose met een V122I- of T60A-mutatie
3 juni 2022 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals
Een fase 4 multicenter observationeel onderzoek om de effectiviteit van Patisiran te evalueren bij patiënten met polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde (ATTRv) amyloïdose met een V122I- of T60A-mutatie
Om de effectiviteit van patisiran te evalueren bij patiënten met ATTRv-amyloïdose met polyneuropathie die een V122I- of T60A-mutatie hebben.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
67
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Clinical Trial Site
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92103
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Clinical Trial Site
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Clinical Trial Site
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33609
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Braselton, Georgia, Verenigde Staten, 30517
- Clinical Trial Site
-
Macon, Georgia, Verenigde Staten, 31201
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Clinical Trial Site
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
- Clinical Trial Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
- Clinical Trial Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
- Clinical Trial Site
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18103
- Clinical Trial Site
-
Bethlehem, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18015
- Clinical Trial Site
-
Lancaster, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17602
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Verenigde Staten, 38138
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
- Clinical Trial Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Clinical Trial Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Deelnemers met ATTRv-amyloïdose met polyneuropathie die een V122I- of T60A-mutatie hebben
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gediagnosticeerd met ATTRv-amyloïdose met polyneuropathie, met een gedocumenteerde V122I- of T60A-mutatie
- PND-score van I-IIIB bij baseline.
Blootstelling aan commercieel patisiran in een van de 3 cohorten:
- Prospectieve cohort: Naïef voor behandeling met patisiran op het moment van inschrijving met de intentie om behandeling met patisiran te starten.
- Gemengd cohort: momenteel op commerciële patisiran-therapie gedurende minder dan 12 maanden bij inschrijving voor de studie.
- Retrospectief cohort: Blootgesteld aan commerciële patisiran-behandeling gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan inschrijving voor de studie, ongeacht de huidige behandelingsstatus bij inschrijving.
Uitsluitingscriteria:
- New York Heart Association (NYHA) classificatie hartfalen ≥3
- Karnofsky-prestatiestatus (KPS) <60%
- Instabiel congestief hartfalen (CHF)
- Bekende primaire amyloïdose (AL) of leptomeningeale amyloïdose
- Eerdere grote orgaantransplantatie
- Eerder patisiran ontvangen
- Eerdere behandeling met een TTR-silencing-therapie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patisiran prospectief cohort
Patiënten die naïef zijn voor patisiran bij inschrijving in de studie met de bedoeling commerciële patisiran-therapie te starten.
|
Patisiran-lipidencomplex injectie, voor intraveneus gebruik
Andere namen:
|
|
Patisiran gemengd cohort
Patiënten die momenteel minder dan 12 maanden commerciële patisiran-therapie ondergaan bij inschrijving in het onderzoek.
|
Patisiran-lipidencomplex injectie, voor intraveneus gebruik
Andere namen:
|
|
Patisiran retrospectief cohort
Patiënten die gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving op commerciële patisiran-therapie zijn geweest, ongeacht de huidige behandelingsstatus bij inschrijving.
|
Patisiran-lipidencomplex injectie, voor intraveneus gebruik
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met een stabiele of verbeterde polyneuropathie-handicapscore (PND) na 12 maanden ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
PND-scores: Stadium 0=geen symptomen, stadium 1=zintuiglijke stoornissen maar behouden loopvermogen, stadium 2=verminderd loopvermogen, maar vermogen om te lopen zonder stok of krukken, stadium 3A/B=lopen met behulp van 1 of 2 stokken of krukken, fase 4 = rolstoelgebonden of bedlegerig.
|
Basislijn, maand 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
18 december 2019
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
24 mei 2022
Studie voltooiing (WERKELIJK)
24 mei 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 december 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 december 2019
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
17 december 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
6 juni 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 juni 2022
Laatst geverifieerd
1 juni 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
- Neurodegeneratieve ziekten
- Polyneuropathieën
- TTR
- Amyloïdose
- RNAi therapeutisch
- Ziekten van het zenuwstelsel
- ATTR
- Stofwisselingsziekten
- Transthyretine
- FAP
- V122I
- Transthyretine-amyloïdose
- Amyloïde neuropathieën
- Amyloïde neuropathieën, familiaal
- Amyloïdose, familiaal
- Familiale amyloïde polyneuropathieën
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neuromusculaire aandoeningen
- TTR-gemedieerde amyloïdose
- Vervanging van valine naar isoleucine op positie 122
- Vervanging van threonine naar alanine op positie 60
- T60A
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Proteostase-tekortkomingen
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Metabolisme, aangeboren fouten
- ATTRv
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALN-TTR02-012
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .